Avaliação da eficácia neurológica do idebenone em pacientes pediátricos com ataxia de Friedreich: dados de um estudo controlado de 6 meses, seguido de um estudo aberto de 12 meses.

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Meier T, Perlman SL, Rummey C, Coppard NJ, Lynch DR
Santhera Pharmaceuticals, Liestal, Súiça

Resumo

Este estudo tinha como objectivo a investigação da eficácia do idebenone nas funções neurológicas, avaliadas nas tabelas de classificação neurológica ICARS e FARS, em pacientes pediátricos com ataxia de Friedreich (FRDA). 68 pacientes pediátricos foram inscritos num estudo aberto (IONIA-E), onde recebiam idebenone (Catena®), numa dose ajustada ao peso de 1,350/2,250 mg por dia durante 12 meses, após os pacientes terem participado num estudo (IONIA), onde quer idebenone numa dose ajustada ao peso de 450/900 ou 1,350/2,250 mg por dia, quer um placebo, durante 6 meses. Foram sendo registadas as alterações nos totais e sub-totais do ICARS e FARS durante o estudo de 12 meses (IONIA-E), assim como o estudo combinado de 18 meses (IONIA e IONIA-E). Os dados analisados por um modelo ANCOVA, relativos a uma linha básica, resultaram em alterações na ICARS para o estudo IONIA-E de +0.98 pontos (SEM 0.73; p = 0.180), indicando uma tendência para piorar. Contudo, combinado com o estudo IONIA, a alteração foi de -1.03 + 0.68 pontos (p = 0.132), indicando uma tendência de melhoria da função neurológica durante o período de 18 meses. Salienta-se que os pacientes que receberam idebenone, 1,350/2,250 mg por dia, durante este período, apresentaram melhorias significativas nas funções neurológicas (alterações na ICARS: -3.02 + 1.22, p = 0.014). As melhorias nas funções neurológicas, ao longo do tempo, foram mais notadas quando a postura física e mental foram excluídas da análise. Foram obtidos dados comparáveis através da FARS. As descobertas do estudo aberto IONIA-E combinadas com o estudo IONIA, indicam que o idebenone, numa dose de 1,350/2,250 mg por dia, oferece benefícios terapêuticos aos pacientes pediátricos com FRDA, através da estabilização das funções neurológicas gerais e melhoria das capacidades motoras finas e discurso.


Fonte:
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/21779958?dopt=Abstract

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