Avaliação da eficácia neurológica do idebenone em pacientes pediátricos com ataxia de Friedreich: dados de um estudo controlado de 6 meses, seguido de um estudo aberto de 12 meses.

Meier T, Perlman SL, Rummey C, Coppard NJ, Lynch DR

Santhera Pharmaceuticals, Liestal, Súiça

Resumo

Este estudo tinha como objectivo a investigação da eficácia do idebenone nas funções neurológicas, avaliadas nas tabelas de classificação neurológica ICARS e FARS, em pacientes pediátricos com ataxia de Friedreich (FRDA). 68 pacientes pediátricos foram inscritos num estudo aberto (IONIA-E), onde recebiam idebenone (Catena®), numa dose ajustada ao peso de 1,350/2,250 mg por dia durante 12 meses, após os pacientes terem participado num estudo (IONIA), onde quer idebenone numa dose ajustada ao peso de 450/900 ou 1,350/2,250 mg por dia, quer um placebo, durante 6 meses. Foram sendo registadas as alterações nos totais e sub-totais do ICARS e FARS durante o estudo de 12 meses (IONIA-E), assim como o estudo combinado de 18 meses (IONIA e IONIA-E). Os dados analisados por um modelo ANCOVA, relativos a uma linha básica, resultaram em alterações na ICARS para o estudo IONIA-E de +0.98 pontos (SEM 0.73; p = 0.180), indicando uma tendência para piorar. Contudo, combinado com o estudo IONIA, a alteração foi de -1.03 + 0.68 pontos (p = 0.132), indicando uma tendência de melhoria da função neurológica durante o período de 18 meses. Salienta-se que os pacientes que receberam idebenone, 1,350/2,250 mg por dia, durante este período, apresentaram melhorias significativas nas funções neurológicas (alterações na ICARS: -3.02 + 1.22, p = 0.014). As melhorias nas funções neurológicas, ao longo do tempo, foram mais notadas quando a postura física e mental foram excluídas da análise. Foram obtidos dados comparáveis através da FARS. As descobertas do estudo aberto IONIA-E combinadas com o estudo IONIA, indicam que o idebenone, numa dose de 1,350/2,250 mg por dia, oferece benefícios terapêuticos aos pacientes pediátricos com FRDA, através da estabilização das funções neurológicas gerais e melhoria das capacidades motoras finas e discurso.

Fonte:
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/21779958?dopt=Abstract

Catena® - Um novo medicamento para a Ataxia de Friedreich

A Ataxia de Friedreich (AF) é uma doença genética neuromuscular degenerativa, que resulta numa perda progressiva do tecido nervoso na espinhal medula. As pessoas que padecem desta doença podem sentir uma gama de sintomas neurológicos e não-neurológicos, tais como a perda de coordenação (ataxia), fraqueza muscular nos membros inferiores, dificuldade no discurso, perda de visão e audição, diabetes e problemas cardíacos. Normalmente os sintomas da AF surgem entre os 5 e 20 anos de idade. Mas há pessoas que só desenvolvem os sintomas da AF já perto dos 30 e mesmo depois. Esta doença severamente debilitante resulta, muita vez, na total incapacidade para andar 8-10 anos após os primeiros sintomas e em morte prematura. Apesar de a AF ser uma ataxia hereditária comum, afectando 1 em cada 50.000 pessoas na América do Norte, é considerada uma patologia muito rara.
Catena é o primeiro medicamento aprovado para tratamento da Ataxia de Friedreich. O mecanismo exacto de acção do Catena é desconhecido: contudo, acredita-se que o Catena possa atrasar a progressão da doença e melhorar os sintomas, através de reduções do stress oxidativo e de lesões no sistema nervoso. O seu ingrediente activo, idebenone, é uma variante sintética da co-enzima Q10, um antioxidante potente. Embora não haja estudos comparativos entre a co-enzima Q10 e o Catena, pensa-se que ambos partilhem propriedades terapêuticas similares. O Catena é administrado em doses significativamente mais elevadas que a co-enzima Q10, de venda livre, pelo que é necessário uma receita médica e a monitorização de um médico.
O Canadá já garantiu a sua aprovação, com base nos resultados de um ensaio clínico. Contudo, a amostra pequena do estudo é motivo de preocupação. A aprovação final do medicamento está dependente de ensaios clínicos a decorrerem nos EUA e na Europa.

(Fonte: Claimsecure, Drug Review, Volume VII, Issue 12)