BioBlast Pharma (empresa farmacêutica sedeada em Israel): produtos candidatos
(…)
Cabaletta para o tratamento da ataxia espinocerebelosa tipo 3
(SCA3) (doença de Machado-Joseph)
A SCA3, também conhecida como a doença de Machado-Joseph, é a
doença mais comum entre as ataxias cerebelosas, que são um grupo de doenças
genéticas que se caracterizam por défices de memória, espasticidade,
dificuldade em falar e engolir, fraqueza nos braços e outros distúrbios
musculares. Os sintomas podem começar no início da adolescência e piorar com o
tempo. Em casos graves, a SCA pode levar a uma morte precoce na quarta década
de vida. A SCA3 é incurável, e não há atualmente nenhum tratamento eficaz para
a doença.
A SCA3 é causada por uma mutação no ADN que leva à criação de
uma proteína patológica – a ataxina 3. A ataxina 3 é instável, agrega-se no
interior das células e, eventualmente, conduz à morte celular.
A Cabaletta foi sintetizada para ser eficaz, tanto como um
agente anti-agregação da proteína mutante, assim como um intensificador da
autofagia, na redução dos agregados de proteína e melhorar a sobrevivência de
células em vários ataxias espinocerebelosas incluindo células SCA3. Estudos
adicionais em animais mostram que a ativação da autofagia pode ser benéfica
para aliviar os sintomas da doença.
Após conclusão dos trabalhos pré-clínicos adicionais, a Bioblast
está atualmente conduzindo a Fase 2 do estudo.
(…)
BB-FA para o tratamento da ataxia de Friedrich
A ataxia de Friedreich é uma doença hereditária caracterizada
pela deterioração progressiva do sistema muscular e nervoso, resultando em
perturbações da marcha (ataxia), défice cognitivo, doença cardíaca progressiva
e diabetes. Os pacientes são geralmente diagnosticados na primeira ou segunda
década de vida, e 15 anos após o diagnóstico, costumam estar confinados a
cadeira de rodas. A maioria não sobrevive além da quarta década de vida. Em
muitos casos, a causa de morte é uma doença cardíaca grave. As causas
subjacentes da ataxia de Friedrich são os níveis reduzidos de frataxina - uma
proteína responsável por conjuntos de ferro-enxofre na mitocôndria que são
críticos para a atividade mitocondrial. Os dados pré-clínicos demonstraram o sucesso
da colocação de frataxina na mitocôndria e no tratamento do stress oxidativo em
células de pacientes com ataxia de Friedreich. Estamos a avançar o programa ataxia
de Friedreich através do seu desenvolvimento pré-clínico.
(…)
Comentários
Enviar um comentário