Investigação descobre mutação-chave na ataxia recessiva

Foi descoberta uma mutação num gene mitocondrial que causa doenças neurodegenerativas em moscas da fruta e humanos
Por Victor Lam
A descoberta de uma mutação que causa doenças neurodegenerativas em moscas da fruta e um conjunto de fatores conhecido como ataxia recessiva em humanos, foi recentemente publicada pelos investigadores no Instituto Neurológico de Montreal (Québec, Canadá), em colaboração com o Colégio de Medicina Baylor (Texas, EUA). Um exemplar normal do gene codifica uma parte vital da mitocôndria celular.
Isabelle Thiffault, que atualmente trabalha a tempo inteiro num projeto de investigação de células estaminais no Hospital Neurológico de Montreal, sentou-se com o Tribune para discutir o trabalho.
Thiffault começou a trabalhar no projeto em 2004, numa pequena província entre Trois-Rivères e Québec City. Sabia-se que havia um defeito genético na população humana dessa região, e que esse mesmo defeito era uma tendência comum no Québec.
A sua equipa iniciou diferentes tipos de análises, numa amostra de 17 famílias.
“Analisámos um dos cromossomas que tinha mais de 200 genes e começámos a procurar o gene que era mais provável estar associado a doenças neurológicas,” disse Thiffault. “Começámos a sequenciar esses genes, mas não descobrimos nada [no princípio].”
Após mais análises em 2006, como Thiffault e a sua equipa descobriram e sequenciaram seis genes que expressavam a mutação, veio uma grande surpresa dos investigadores do Colégio de Medicina Baylor.
“Recebemos um telefonema [deles] e disseram-nos que fizeram o mesmo tipo de análise que fizemos, mas na Drosophila,” disse Thiffault.
As mutações descobertas nas moscas da fruta, estavam codificadas para sintetase metionil-tRNA mitocondrial (Aats-met). Esta mutação na         mosca da fruta leva a uma degeneração progressiva dos fotorrecetores nos olhos, tempo de vida encurtado e proliferação celular reduzida.
Os investigadores do Colégio de Medicina Baylor consultaram a literatura e descobriram que o fenótipo associado a doenças neurodegenerativas em moscas da fruta, estava ligado àquela região do genoma humano onde a versão humana do gene Aats-met, MARS2, estava localizado.
“Foi mesmo no tempo exato, porque estávamos a sequenciar o mesmo gene, ao mesmo tempo,” disse Thiffault.
De acordo com o artigo publicado, o MARS2 é um gene humano homólogo, responsável por um tipo de doença denominado ataxia, que causa a perda total de controlo dos movimentos corporais. Este gene pode ser encontrado em algumas famílias franco-canadianas.
Atualmente, Thiffault está a trabalhar na produção de culturas neurónicas a partir da pele de pacientes, de maneira a encontrar uma explicação para a razão destes genes, que normalmente estão expressos nos tecidos, terem um impacto em certos tipos de neurónios.
“Nós não percebemos porque é esse gene tão importante na mitocôndria e apenas tem impacto no cérebro, especialmente quando é requerida muita energia,” disse Thiffault. “Então ao produzirmos estas culturas, poderemos testá-las diretamente, de maneira a observarmos quais têm um impacto positivo no fenótipo.”

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