A Bio Blast Pharma Ltd. (ORPN: Quote) anunciou que foi
concedida a designação de medicamento órfão pela FDA (Food and Drug Administration,
entidade que regula os medicamentos nos EUA) para Cabaletta para o tratamento
da Ataxia Espinocerebelosa tipo 3 (SCA3, também conhecida como a doença de
Machado-Joseph). Esta é a segunda indicação para a qual Cabaletta da Bio Blast
recebeu tal designação.
A cabaletta é uma substância química que protege contra os
processos patológicos nas células. A empresa observou que Cabaletta tem
demonstrado eficácia em células pré-clínicas e modelos animais de SCA3 e outras
doenças PolyA/PolyQ, incluindo distrofia muscular oculo-faringial e ataxia
cerebelosa espinho-bulbar. A Bio Blast planeia realizar progressos clínicos em
cada uma dessas indicações em 2015.
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