Investigadores da Universidade de Iowa (EUA), relatam descobertas na Doença de Machado-Joseph
Um novo estudo sobre Genética, Distúrbios e Doenças está agora disponível.
De acordo com notícias vindas de Iowa City, Iowa (EUA), "A doença de
Machado-Joseph (MJD) é uma ataxia predominantemente hereditária causada por uma
expansão poliglutaminica codificada no gene ATXN3. Suprimindo a expressão do
produto de gene tóxico, representa uma abordagem promissora para uma terapia
para a MJD e outras doenças poliglutaminicas."
Segundo citação de alguém ligado à investigação da Universidade de Iowa,
"Realizámos um extenso ensaio terapêutico de interferência de ARN (ARNi),
visando o ATXN3 num modelo do rato, expressando o gene da doença humana
completa e sintetizando as características principais da doença. Um vírus adeno-associado
(AAV) codificando uma molécula como a microARN (miARN), miRATXN3, foi entregue
bilateralmente nos cerebelos de ratos com MJD, com 6 a 8 semanas de idade, que seguiram
então até ao estágio final da doença para avaliar a segurança e a eficácia do
anti-ATXN3 ARNi. Apesar da repressão eficaz, ao longo da vida do ATXN3 no cerebelo
e a aparente segurança da miRATXN3, a deficiência motora não foi amenizada nos
modelos tratados do MJD e sobrevivência não foi prolongada. Estes resultados,
com uma outra forma eficaz agente de ARNi, sugerem que visando apenas uma
extensão grande do cerebelo, pode não ser suficiente para uma terapia humana
eficaz “
A investigação concluiu: "Os miARNs artificiais ou outras estratégias
de supressão de nucleotídeos com base em segmentação, visando o ATXN3 mais
amplamente no cérebro, devem ser consideradas em testes pré-clínicos no
futuro."
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