Uma nova estratégia de terapia genética aumenta os níveis de proteína deficiente na ataxia de Friedreich

Uma nova abordagem à terapia genética que instrui as próprias células da pessoa a produzir maior quantidade de uma proteína natural de combate às doenças, pode oferecer uma solução para o tratamento de muitas doenças genéticas. O método foi utilizado para descobrir um aumento de 2 a 3 vezes na produção da proteína deficiente em pacientes com ataxia de Friedreich, como descrito num artigo publicado na Terapia Genética Humana (Human Gene Therapy).

O método inovador de terapia genética descrito por Jacques Tremblay, Pierre Chapdelaine, Zoé Coulombe e Joel Rousseau, da Universidade de Laval, Québec, e da Universidade do Québec, Canadá, aproveita a capacidade de uma família de proteínas, denominadas proteínas de efeito Tal (TALE), visarem sequências de ADN específicas. Como modelo para demonstrar a forma de como este método podia ser usado para tratar doenças genéticas, os autores fizeram com que as proteínas TALE visassem o gene que codifica a proteína frataxina, que é deficiente na ataxia de Friedrech. A capacidade de induzir células a produzir mais frataxina pode reduzir os sintomas da doença e providenciar uma estratégia terapêutica eficaz e a longo prazo, concluem os autores.

“Esta é uma abordagem muito inteligente para tratar uma doença recessiva causada pela quantidade inferior de uma, noutras situações, proteína normal,” diz o Dr. James M. Wilson, Editor Chefe e Diretor do Programa de Terapia Genética, Departamento de Patologia e Laboratório de Medicina, Escola de Medicina Perelman da Universidade da Pennsylvania, Filadélfia (EUA).

Fonte: http://www.sciencedaily.com/releases/2012/07/120725105212.htm?utm_source=feedburner&utm_medium=feed&utm_campaign=Feed%3A+sciencedaily+%28ScienceDaily%3A+Latest+Science+News%29