Edison Pharmaceuticals (EUA), FARA (EUA) e USF (EUA) anunciaram o início da fase 2 dos ensaios clínicos do EPI-743 para a ataxia de Friedreich, em adultos com mutações
A Edison Pharmaceuticals, a Aliança de Investigação para a Ataxia de
Friedreich (FARA) e a Universidade do Sul da Flórida (USF) anunciaram o início
da fase 2 dum estudo intitulado, "Fase 2A do ensaio clínico de EPI-743 na
função visual em pacientes de ataxia de Friedreich com mutações pontuais."
Dada a raridade do genótipo de mutação pontual da ataxia de Friedreich, o ensaio
é um estudo único com a duração de três meses, seguido por uma fase de extensão
de três meses. Os participantes do estudo devem ser entre os 18 e 65 anos,
possuir confirmação genética da mutação pontual da ataxia de Friedreich e
atender a certos critérios de severidade de doença. O principal ponto do ensaio
é a função visual, com pontos secundários, incluindo as funções neurológicas e
neuromusculares, e biomarcadores relevantes para a doença.
O ensaio será realizado na USF Saúde – um membro da Rede Colaborativa de Investigação
Clínica na Ataxia de Friedreich – e é financiado por um subsídio concedido pela
FARA. O patrocinador do estudo é a USF, e investigador principal é Theresa A.
Zesiewicz, MD, FAAN, Professora de Neurologia e Diretora do Centro de Investigação
em Ataxia da Universidade do Sul da Flórida.
"A FARA tem estado ansiosa para ver os esforços de desenvolvimento de medicamentos
estenderem-se a subgrupos ultra-raros da ataxia de Friedreich, tais como
aqueles que abrigam mutações pontuais," disse o Presidente da FARA, Ronald
Bartek. "Este é o primeiro estudo dedicado à análise da segurança e
resposta de medicamentos experimentais em adultos com mutações pontuais no gene
frataxina que representam cerca de 2 a 4% dos pacientes com ataxia de
Friedreich".
O EPI-743, atualmente, está sendo avaliado em indivíduos com a repetição da
expansão tripla na síntese de frataxina.
Ataxia de Friedreich
A ataxia de Friedreich é que uma doença mitocondrial hereditária autossómica
recessiva, que afeta um número estimado de 1 em cada 30.000 indivíduos nos
Estados Unidos e na Europa. A ataxia de Friedreich é causada por um defeito no
gene frataxina, que codifica uma proteína aminoácida 210 que participa da
montagem de proteínas ferro-enxofre (Fe-S)r. Como a maioria dessas proteínas
Fe-S estão localizadas na cadeia respiratória nas mitocôndrias, os pacientes
com ataxia de Friedreich apresentam-se com sintomas de “falha de energia",
incluindo ataxia, fraqueza muscular, insuficiência cardíaca, diabetes e
deficiências visuais, auditivas e da fala. A ataxia de Friedreich é uma doença
altamente debilitante e é um membro de uma família maior de doenças chamadas
doenças mitocondriais que compartilham um mecanismo bioquímico comum no
metabolismo energético celular. Não existem medicamentos aprovados pela FDA
para a ataxia de Friedreich.
EPI-743
O EPI-743 é uma pequena molécula oralmente biodisponível que está a ser
desenvolvida pela Edison Pharmaceuticals para o tratamento da ataxia de
Friedreich e outras doenças mitocondriais hereditárias.
Edison Pharmaceuticals
A Edison Pharmaceuticals é uma empresa de biotecnologia dedicada ao
desenvolvimento de tratamentos para crianças e adultos com doenças
mitocondriais. Mais informações podem ser encontradas em www.edisonpharma.com.
FARA
A Aliança de Investigação para a Ataxia de Friedreich (FARA) é organização
sem fins lucrativos, nacional, pública, isenta de impostos, dedicado à cura da
ataxia de Friedreich (FA) por meio de investigações. Os subsídios que a FARA
concede e outras atividades fornecem suporte para investigações básicas e
translacionais da FA, desenvolvimento de medicamentos farmacêutico / biotecnológicos,
testes clínicos e conferências científicas. A FARA também serve como um
catalisador, entre a comunidade científica e público, para criar trocas de
informações que façam avançar unidade médica. Para obter mais informações sobre
a FARA, visite-os online em www.curefa.org.
USF Saúde
A USF Saúde é parte integrante da Universidade da Flórida do Sul, uma
Universidade de investigação global, classificada em 50.º, a nível nacional,
pela National Science Foundation, para as despesas de investigação federal e
total entre todas as universidades dos EUA. A missão da USF Saúde é prever e
implementar o futuro da saúde. É a parceria da Faculdade de Medicina Morsani, a
Faculdade de Enfermagem, a Faculdade de Saúde Pública, a Faculdade de Farmácia,
a Escola de Ciências Biomédicas e a Escola de Fisioterapia e Ciências da Reabilitação;
e o grupo médico da USF. Para mais informações, visite www.health.usf.edu.
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