Deferiprona para o tratamento da ataxia de Friedreich

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Massimo Pandolfo, Laura Hausmann

Resumo

A ataxia de Friedreich (FRDA) é uma doença neurológica relacionada com uma deficiência da proteína frataxina envolvida na biogénese da aglomeração e ferro-enxofre (Fe–S). Isto leva a um aumento da absorção celular de ferro, acumulado na mitocôndria e a uma homeostase de ferro subsequentemente perturbada. O mecanismo detalhado do regulamento de ferro da expressão da frataxina ainda é desconhecido. Deferiprona, um quelante de ferro que pode atravessar a barreira hematoencefálica, foi mostrada para transporte de ferro entre compartimentos subcelulares. Também poderia transferir ferro de células sobrecarregadas de ferro para células apotransferrin e pre-eritróide extracelulares para síntese do heme. Aqui, os estudos clínicos sobre Deferiprona são revistos no contexto dos agentes alternativos tais como desferoxamina, mais especificamente os seus mecanismos e implicações clínicas.
 
Fonte: http://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/jnc.12300/abstract

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