Novo ensaio clínico de medicamento para a ataxia de Friedreich
Investigadores no Hospital
San Luigi, Turim (Itália), tiveram autorização para o ensaio clínico (Phase I)
de um novo medicamento, concebido especificamente para tratar a ataxia de
Friedreich. Foi concedida a aprovação regulamentar para este ensaio clínico,
onde até 20 pacientes com a doença irão testar este novo medicamento, conhecido
como RG2833.
Os cientistas têm como
objectivo descobrir se este medicamento é seguro, e aprender mais sobre os seus
efeitos no corpo. Em particular, vão medir quaisquer alterações nos níveis de
frataxina, uma proteína chave que é reduzido nas pessoas com ataxia de
Friedreich.
RG2833 é um tipo de
medicamento denominado “inibidor deacetilásico histónico”, que foi desenvolvido
pela companhia farmacêutica Repligen, em colaboração com cientistas americanos.
Os inibidores deacetilásicos histónicos podem providenciar um meio para
aumentar os níveis de frataxina através da activação do gene responsável pela
produção de frataxina, que está “desligado” em pessoas com ataxia de
Friedreich. A iniciativa europeia de investigação, GoFAR, apoiou este estudo.
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