A FDA atribui o estatuto de Via Rápida ao EPI-743 da Edison Pharmaceuticals, para Ataxia de Friedreich
A Edison Pharmaceuticals anunciou que a Administração norte-americana para
os Alimentos e Medicamentos (FDA) concedeu a designação de Via Rápida ao
EPI-743, medicamento líder da empresa, para o tratamento da ataxia de
Friedreich. O EPI-743 está a ser desenvolvido para doenças mitocondriais
pediátricas e adultas, incluindo a ataxia de Friedreich.
O EPI-743 concluiu com êxito a fase 1 e a fase 2 em múltiplos estudos.
Nestes estudos, o EPI-743 tem demonstrado ser seguro e bem tolerado. Dois
ensaios na fase dois 2, em pacientes com ataxia de Friedreich, estão em curso.
Um ensaio na fase 2B, em adultos com ataxia de Friedreich, já tem as inscrições
completas. Espera-se que esteja concluído no terceiro trimestre de 2014. Além
disso, o EPI-743 está a ser avaliado para um subtipo genético raro de ataxia de
Friedreich – pacientes com uma mutação pontual no gene que codifica a
frataxina.
"A designação Via Rápida facilitará o desenvolvimento clínico do EPI-743
da Edison para pacientes com ataxia de Friedreich," disse o Dr. Guy
Miller, presidente e CEO da Edison Pharmaceuticals. "Estamos totalmente
empenhados em fornecer o primeiro medicamento aprovado para esta doença
altamente debilitante e letal, para o qual há nenhuma terapia aprovada pela
FDA."
O programa Via Rápida da FDA é projetado para facilitar o desenvolvimento
de medicamentos que têm demonstrado potencial para tratar doenças que são
graves, fatais e para as quais não há resposta médica necessária. A Via Rápida
oferece vários benefícios, incluindo a capacidade de ir ao encontro e comunicar
mais frequentemente com a FDA, para discutir planos de desenvolvimento de medicamentos,
bem como a elegibilidade para aprovação acelerada. Os medicamentos com a
designação Via Rápida também podem receber uma "revisão" da FDA. Isto
permite que uma empresa farmacêutica apresente porções concluídas de um novo
medicamento aplicativo (NDA) para revisão imediata antes que o aplicativo
inteiro esteja concluído.
"Saudamos com enorme entusiasmo a emissão da designação Via Rápida da
FDA ao programa de desenvolvimento do EPI-743 para a ataxia de Friedreich, da
Edison," afirmou o Sr. Ron Bartek, presidente da Aliança para a
Investigação da Ataxia de Friedreich (FARA) e presidente do Conselho da Organização
Nacional para as Doenças Raras. "Isto demonstra o compromisso da FDA em
acelerar o desenvolvimento de medicamentos promissores para as doenças que não
têm tratamento".
A FDA concedeu anteriormente, ao EPI-743 para o tratamento da ataxia de
Friedreich, a designação de medicamento órfão.
Ataxia de Friedreich
A ataxia de Friedreich é uma doença mitocondrial autossómica recessiva, que
afeta um número estimado de 1 em 50.000 indivíduos nos Estados Unidos e na
Europa. A ataxia de Friedreich é causada por um defeito no gene frataxina. A frataxina
codifica uma proteína de 210 aminoácidos que participa da montagem de proteínas
ferro-enxofre (Fe-S). Porque a maioria destas proteínas de Fe-S está localizada
na cadeia respiratória nas mitocôndrias, os pacientes com ataxia de Friedreich
apresentam sintomas de "falha de energia", incluindo ataxia, fraqueza
muscular, insuficiência cardíaca, diabetes e deficiências de audição, visuais e
de discurso. A ataxia de Friedreich é uma doença altamente debilitante e é um
membro de uma família maior de doenças - chamada de doenças mitocondriais – que
partilham como que defeitos num mecanismo bioquímico comum no metabolismo
energético celular. Não há nenhum tratamento aprovado pela FDA para a ataxia de
Friedreich.
EPI-743
O EPI-743 é uma pequena molécula oralmente biodisponível que está a ser
desenvolvida pela Edison Pharmaceuticals para o tratamento da ataxia de
Friedreich e outras doenças mitocondriais hereditárias. O EPI-743 é um membro
da classe parabenzoquinona de medicamentos. Através de um mecanismo baseado em
redox, o EPI-743 amplia a biossíntese da glutationa endógena - essencial para o
controle do stress oxidativo. Estão a decorrer ensaios clínicos com o EPI-743
para as seguintes indicações: ataxia de Friedreich, síndrome de Leigh, defeito
de Cobalamina C defeito e doenças não diagnosticadas de redução da oxidação.
Edison Pharmaceuticals
A Edison Pharmaceuticals é uma empresa farmacêutica especializada, dedicada
ao desenvolvimento de tratamentos para crianças e adultos com doenças
mitocondriais.
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