Programa de potencial terapia genética da Voyager Therapeutics para a ataxia de Friedreich (AF) avança para a fase pré-clínica

A Voyager Therapeutics anunciou que o seu programa para a ataxia de Friedreich, o VY-FXN01, está a tomar medidas para pré iniciar testes de segurança e eficácia, e a empresa espera obter, num período de dois anos, os requisitos necessários para proceder a testes de tratamento em pacientes com ataxia de Friedreich.

"O desempenho e feitos excecionais da Voyager durante 2016 criou um forte impulso para a empresa para 2017 e mais além, enquanto continuamos a concentrar os nossos esforços no desenvolvimento de terapias genéticas para doenças devastadoras do sistema nervoso central (CNS)", disse Steven Paul, presidente e CEO da Voyager Therapeutics, num comunicado de imprensa.

Com sede em Cambridge (MA, EUA), a Voyager Therapeutics está focada no desenvolvimento de terapias genéticas para o tratamento de doenças do sistema nervoso central graves a que faltam estratégias de tratamento eficazes, como a doença de Parkinson avançada, uma forma monogénica (causada por um único gene) de ELA (esclerose lateral amiotrófica), ataxia de Friedreich, doença de Huntington e doença de Alzheimer.

Um estudo prévio mostrou que as estratégias de terapia genética podem ter o potencial para superar a deficiência de frataxina (FXN), encontrada na ataxia de Friedreich Com base na tecnologia genética avançada de entrega de vetores virais, os investigadores da Voyager foram capazes de promover a expressão do FXN em amostras de tecido do cérebro humano, incluindo em regiões muitas vezes afetadas pela ataxia de Friedreich.

Sob a supervisão de Dinah Sah, diretora científica da Voyager Therapeutics, o programa da ataxia de Friedreich tem continuado a perseguir potenciais candidatos. Atualmente em desenvolvimento pré-clínico, o VY-FXN01 está a passar por um processo de otimização, a fim de conseguir melhor expressão e distribuição do FXN, de acordo com as normas de segurança específicas.

Além disso, a empresa iniciou ensaios com um novo modelo genético de rato com ataxia de Friedreich, concentrando-se em melhorar o conhecimento sobre o curso clínico da doença e identificação de potenciais pontos finais clínicos para ensaios clínicos.

Nos próximos 24 meses, a empresa pretende completar os estudos pré-clínicos para avaliar a segurança e eficácia do principal candidato do programa, VY-FXN01, e apresentar um pedido para Novo Medicamento em Investigação (IND), de acordo com os requisitos da FDA, para começar ensaios clínicos humanos.

"Os nossos programas de linhas de produção estão a progredir rapidamente com três INDs planeadas nos próximos 24 meses para os nossos programas da ELA monogénica, doença de Huntington e ataxia de Friedreich. Durante o ano, sensatamente alocámos fundos para as nossas capacidades de fabricação e plataforma de engenharia vetor, fornecendo-nos uma base sólida para os anos transformadores vindouros", disse Paul.

FDA – Food and Drug Administration – Entidade norte-americana que regula os medicamentos e alimentos

(artigo traduzido por Fátima d’Oliveira)

Fonte: https://friedreichsataxianews.com/2017/04/06/potential-candidates-friedreichs-ataxia-gene-therapy/