4 de abril de 2017

Entrevista ao Dr. Antoni Matilla: "Não há dinheiro, não porque o paciente não se deixa ouvir, mas porque os políticos não querem escutar"

Por CRISTINA SUÁREZ



O Dr. Antoni Matilla ganhou reconhecimento internacional através de estudos científicos realizados durante mais de 20 anos para compreender os mecanismos genéticos e fisiopatológicos responsáveis ​​pelas ataxias espinocerebelosas (SCAs). Com mais de 45 artigos científicos publicados em revistas de prestígio internacional e mais de 120 palestras e apresentações em conferências nacionais e internacionais, conversámos com ele sobre as últimas investigações para acabar com a ataxia.

Tem investigado as ataxias desde 1990. De onde surgiu essa vocação para procurar soluções e tratamentos?
Dr. Antoni Matilla: É uma doença para a qual não há tratamento, terrível para as muitas pessoas que sofrem dela. São precisos cientistas que a investiguem para encontrar tratamento e essa é a maior razão para continuar à procura, a necessidade de tratamentos que funcionem.
Comecei a trabalhar com as ataxias por acaso, porque contactou-me uma família de Gerona (Espanha) com um tipo muito raro de ataxia (espinocerebelosa tipo I, SCA1), que não era conhecida e para o qual não havia um grupo de trabalho em Espanha. Desafiaram-me a investigar e a descobrir a causa, e aceitei. Para fazer isso, eu fiz o doutoramento sobre essa família, primeiro em Espanha e depois nos EUA. Depois, tudo continuou: procurei financiamento e, na maioria dos casos, foi-me concedido.
Até hoje, investigámos quatro ou cinco tipos diferentes de ataxia. Também fazemos diagnósticos genéticos e desenvolvemos algumas ferramentas muito úteis para diagnosticar geneticamente outros tipos. Mesmo outros pacientes foram encaminhados para nós para descobrir o tipo de ataxia de que padecem, e conseguimos. Agora vamos receber amostras de toda a Espanha, porque somos uma equipa de referência. Como resultado desta excelência na gestão da investigação e do paciente atáxico, este ano o meu grupo, juntamente com a equipa clínica de Neurologia e Neuroreabilitação de Can Ruti em Badalona (Espanha) pediu para ser incluído como grupo de referência CSUR em ataxias.

O que é a STOP-FA?
Dr. Antoni Matilla: A STOP-FA nasceu como uma plataforma criada por pessoas afetadas pela doença para angariar fundos e apoiar um projeto de investigação com o vírus adeno-associado no final de 2013. Nesse mesmo ano entraram em contato comigo, dei-lhes todo o meu apoio e ajudei-os no que precisavam para criar a associação, que foi inscrita no Registro oficial das Associações no final de 2016.
Quando decidiu começar a angariar dinheiro, a STOP-FA definiu um objetivo: angariar cerca de 50.000 €, que serviu apenas para iniciar o projeto de investigação científica. Não só esse objetivo foi alcançado, mas até à data têm angariado aproximadamente 160.000 € graças à iniciativa e em colaboração com outras fundações, incluindo a FEDAES. Com esse dinheiro têm sido feito progressos muito significativos.
Um dos métodos em que mais se centra a STOP-FA é a terapia genética. É a estratégia que temos concebido e implementado, que envolve o uso de vetores com base no tipo de vírus adeno-associado para introduzir como medicina e distribuí-los por todo o sistema nervoso, começando com a medula espinhal e se espalhou para outras partes do cérebro para que possa obter outros órgãos como o coração, pâncreas e fígado.
A primeira fase do projeto já está concluído e já foi demonstrado trabalhar em ratos. Os nossos ratos atáxicos tratados há 8 meses (6 meses após o tratamento) têm funções electrofisiológicas normais enquanto que os animais tratados com veículo (vetor de adenovirus sem frataxina) têm os potenciais nervosos a diminuir grandemente o que demonstra que existe uma neurodegeneração que não se observa nos animais tratados. Estou francamente muito satisfeito com estes resultados, porque eles mostram que a nossa estratégia funciona de forma eficaz. Agora o próximo passo é estudar a longo prazo para ver se realmente impede ataxia e até mesmo quando o tratamento funciona... São requisitos que as autoridades europeias exigem antes de autorizar um ensaio clínico com pacientes reais. Estamos convencidos de que este tipo de terapia pode ser uma realidade em pacientes em breve.
Se tudo correr bem, o ensaio poderá começar em 2020. No entanto, ainda há muito trabalho regulamentar que fazer: a toxicidade do vírus, a dose, quantas administrações são necessárias em termos de eficiência, etc. As autoridades europeias são muito rigorosas em todos os assuntos relativos a novos medicamentos, e se eles são órfãos baseados em terapias avançadas, como a nossa, e pedir um monte de dados para garantir, por exemplo, a eficácia e que não irá causar mais mal do que benefício. Tudo o que nos pedem é algo que não podemos ignorar e que estamos preparando intensivamente para os próximos 2 anos.

Contam com a ajuda de mais investigadores?
Dr. Antoni Matilla: Não, somos uma equipe multidisciplinar e por enquanto somos suficientes. Temos investigadores básicos e translacionais, assessores clínicos, especialistas em vírus e terapia genética, neuroelectrofisiólogos, etc...

Como melhorará a vida dos pacientes com ataxia quando se encontrar um tratamento?
Dr. Antoni Matilla: Neste momento, existem hipóteses de duas estratégias de tratamento. O primeiro aplica-se a pessoas nos estágios iniciais da doença: crianças ou jovens que começam com sintomas tais como tremores nas articulações, quedas frequentes... E recém-diagnosticados. Nestes doentes, a nossa estratégia está focada na prevenção da neurodegeneração e no aparecimento posterior de sintomas neurológicos.
A segunda seria concentrar-se em pessoas com um curso de doença avançada que já estão numa cadeira de rodas. Para eles, nós projetamos uma estratégia específica que faz com que o vetor viral seja mais eficaz e melhore a ataxia nestes pacientes onde a doença está em estágio avançado.
Ainda assim, o grau de recuperação não é conhecido, será variável. O que agora é observado nos ratos é que, atualmente, não existem sintomas e só começámos a tratar ratos já atáxicos, para identificar como a doença progride e se podemos reverter a ataxia.
E a mudança na vida dos pacientes, estou convencido, seria completa. Se uma pessoa sabe que vai melhorar a sua qualidade de vida e continuar com uma vida normal, é uma notícia muito boa. Uma pessoa numa cadeira de rodas poderia começar a andar um pouco, aumentar a sua autonomia e mobilidade, não vai tremer das mãos, não vai ter problemas no tronco... Estamos a trabalhar muito para assim ser.

Como tem sido o financiamento para esta investigação? Foram afetados pelos cortes?
Dr. Antoni Matilla: A crise tem sido terrível para todos. Foram cortadas quase para metade o investimento no orçamento da ciência, impedindo que novos projetos fossem iniciados, salários reduzidos, projetos encerrados... Foi e é uma grande desgraça. Agora estamos a recuperar, mas ainda não se atingiu o investimento pré-crise.
Felizmente, no meu grupo não fomos muito atingidos. Fomos capazes de continuar através de financiamento alternativo a não afetar a nossa busca de uma cura. Neste sentido ter o apoio da STOP-FA e FEDAES tem sido crucial para as nossas investigações não pararem.
Também é verdade que não temos podido melhorar os recursos. Estamos no mínimo, sim, mas o que eu espero é que tenhamos mais recursos para ir mais rápido. Obtivemos recentemente apoio da Fundação La Caixa y Caixa Capital Risk para mais financiamento para o projeto e pedimos dinheiro a um projeto europeu... para ver se podemos dar passos mais longos. A fase que agora iniciamos é uma fase que requer maiores recursos financeiros até à data necessitámos, para fabricar a quantidade do vetor frataxina necessário para ser administrado aos pacientes. Pensamos que a quantidade de vírus que precisamos fazer para ser eficaz em seres humanos é muito maior, e isso leva ao aumento dos custos. Além disso, não o podemos produzir, porque os regulamentos europeus obrigam a fazê-lo em instalações credenciadas para usá-lo em humanos, e isso significa que precisamos de dinheiro para fazê-lo sob estas condições. O desafio agora não é que o tratamento funcione, mas obter o dinheiro que é preciso para levá-lo ao paciente atáxico. E isso temo que seja difícil, mas não impossível. Nos próximos meses, vamos ter de convencer os investidores públicos e privados a apostar nessa estratégia.

Os pacientes de ataxia estão representados na política espanhola?
Dr. Antoni Matilla: Pelo menos agora os pacientes são ouvidos e respeitados. Historicamente, as pessoas com ataxia e os seus parentes lutaram arduamente para ter mais representação e que os políticos lhes prestassem mais atenção. A nível do paciente já foi percorrido um longo caminho e há associações muito fortes em Espanha que se fazem ouvir politicamente. Exemplos disso são a FEDER ou a FEDAES. Outra coisa são os políticos depois dar prioridade económica. Imagino que ainda não é suficiente e que a luta continua até que as pessoas com ataxia desfrutem de uma qualidade de vida semelhante aos que dela não padecem.
A nós, os investigadores, nos prometeram que o fim da crise económica iam aumentar o orçamento para a ciência, mas não foi, foi diminuído... e a realidade é esta: para cumprir os limites do défice, os orçamentos, grosso modo, não vão aumentar, mas há que se fazer ouvir, insistir... já se percorreu um longo caminho, mas são necessários mais progressos. E as associações representativas dos pacientes atáxicas como a FEDAES, a STOP-FA, a FEDER, etc. desempenham um papel muito importante para alcançar o progresso. Muito progresso foi feito, embora mais lentamente do que todos nós gostaríamos. Mas o progresso, embora ainda seja insuficiente, está lá e ele nota-se... Por isso, é importante unir forças e quanto mais apoio, melhor. Todas as associações têm que estar conscientes de que estamos todos no mesmo barco com um objetivo, que é curar a ataxia. Os investigadores são como um peão num jogo de xadrez contra a ataxia, que, juntos, vamos ganhar de uma forma ou de outra, não tenho nenhuma dúvida.
Há também muito mais cobertura e visibilidade nos meios de comunicação, até mesmo a Rainha se tem preocupado com as doenças raras... e tudo isto é ótimo, mas tem que ser traduzido em programas concretos e específicos dedicados aos tratamentos.
Os tratamentos dependem do dinheiro investido: estão investidos, em todo o mundo, entre 100 e 200 milhões nas ataxias. Eu não acho que este número seja excedido. Se a ataxia fosse investigada como a SIDA e outras doenças comuns, seria mais fácil e andaria mais depressa. Devemos continuar a nossa luta em conjunto contra a ataxia. O fim dessa batalha está mais perto a cada dia que passa.


FEDER – Federación Española de Enfermedades Raras (Federação Espanhola de Doenças Raras)
FEDAES – Federación de Ataxias de España (Federação Espanhola das Ataxias)


(artigo traduzido por Fátima d’Oliveira)



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