Entrevista ao Dr. Antoni Matilla: "Não há dinheiro, não porque o paciente não se deixa ouvir, mas porque os políticos não querem escutar"
Por CRISTINA SUÁREZ
O Dr. Antoni Matilla ganhou
reconhecimento internacional através de estudos científicos realizados durante
mais de 20 anos para compreender os mecanismos genéticos e fisiopatológicos
responsáveis pelas ataxias espinocerebelosas (SCAs). Com mais de 45 artigos
científicos publicados em revistas de prestígio internacional e mais de 120
palestras e apresentações em conferências nacionais e internacionais, conversámos
com ele sobre as últimas investigações para acabar com a ataxia.
Tem
investigado as ataxias desde 1990. De onde surgiu essa vocação para procurar
soluções e tratamentos?
Dr. Antoni Matilla: É uma
doença para a qual não há tratamento, terrível para as muitas pessoas que
sofrem dela. São precisos cientistas que a investiguem para encontrar
tratamento e essa é a maior razão para continuar à procura, a necessidade de tratamentos
que funcionem.
Comecei a trabalhar com as
ataxias por acaso, porque contactou-me uma família de Gerona (Espanha) com um
tipo muito raro de ataxia (espinocerebelosa tipo I, SCA1), que não era
conhecida e para o qual não havia um grupo de trabalho em Espanha. Desafiaram-me
a investigar e a descobrir a causa, e aceitei. Para fazer isso, eu fiz o
doutoramento sobre essa família, primeiro em Espanha e depois nos EUA. Depois,
tudo continuou: procurei financiamento e, na maioria dos casos, foi-me
concedido.
Até hoje, investigámos quatro
ou cinco tipos diferentes de ataxia. Também fazemos diagnósticos genéticos e
desenvolvemos algumas ferramentas muito úteis para diagnosticar geneticamente
outros tipos. Mesmo outros pacientes foram encaminhados para nós para descobrir
o tipo de ataxia de que padecem, e conseguimos. Agora vamos receber amostras de
toda a Espanha, porque somos uma equipa de referência. Como resultado desta
excelência na gestão da investigação e do paciente atáxico, este ano o meu
grupo, juntamente com a equipa clínica de Neurologia e Neuroreabilitação de Can
Ruti em Badalona (Espanha) pediu para ser incluído como grupo de referência
CSUR em ataxias.
O
que é a STOP-FA?
Dr. Antoni Matilla: A STOP-FA
nasceu como uma plataforma criada por pessoas afetadas pela doença para
angariar fundos e apoiar um projeto de investigação com o vírus adeno-associado
no final de 2013. Nesse mesmo ano entraram em contato comigo, dei-lhes todo o
meu apoio e ajudei-os no que precisavam para criar a associação, que foi
inscrita no Registro oficial das Associações no final de 2016.
Quando decidiu começar a angariar
dinheiro, a STOP-FA definiu um objetivo: angariar cerca de 50.000 €, que serviu
apenas para iniciar o projeto de investigação científica. Não só esse objetivo
foi alcançado, mas até à data têm angariado aproximadamente 160.000 € graças à
iniciativa e em colaboração com outras fundações, incluindo a FEDAES. Com esse
dinheiro têm sido feito progressos muito significativos.
Um dos métodos em que mais se
centra a STOP-FA é a terapia genética. É a estratégia que temos concebido e
implementado, que envolve o uso de vetores com base no tipo de vírus
adeno-associado para introduzir como medicina e distribuí-los por todo o
sistema nervoso, começando com a medula espinhal e se espalhou para outras
partes do cérebro para que possa obter outros órgãos como o coração, pâncreas e
fígado.
A primeira fase do projeto já
está concluído e já foi demonstrado trabalhar em ratos. Os nossos ratos atáxicos
tratados há 8 meses (6 meses após o tratamento) têm funções electrofisiológicas
normais enquanto que os animais tratados com veículo (vetor de adenovirus sem
frataxina) têm os potenciais nervosos a diminuir grandemente o que demonstra
que existe uma neurodegeneração que não se observa nos animais tratados. Estou
francamente muito satisfeito com estes resultados, porque eles mostram que a nossa
estratégia funciona de forma eficaz. Agora o próximo passo é estudar a longo
prazo para ver se realmente impede ataxia e até mesmo quando o tratamento
funciona... São requisitos que as autoridades europeias exigem antes de
autorizar um ensaio clínico com pacientes reais. Estamos convencidos de que
este tipo de terapia pode ser uma realidade em pacientes em breve.
Se tudo correr bem, o ensaio
poderá começar em 2020. No entanto, ainda há muito trabalho regulamentar que
fazer: a toxicidade do vírus, a dose, quantas administrações são necessárias em
termos de eficiência, etc. As autoridades europeias são muito rigorosas em
todos os assuntos relativos a novos medicamentos, e se eles são órfãos baseados
em terapias avançadas, como a nossa, e pedir um monte de dados para garantir,
por exemplo, a eficácia e que não irá causar mais mal do que benefício. Tudo o
que nos pedem é algo que não podemos ignorar e que estamos preparando
intensivamente para os próximos 2 anos.
Contam
com a ajuda de mais investigadores?
Dr. Antoni Matilla: Não, somos
uma equipe multidisciplinar e por enquanto somos suficientes. Temos
investigadores básicos e translacionais, assessores clínicos, especialistas em
vírus e terapia genética, neuroelectrofisiólogos, etc...
Como
melhorará a vida dos pacientes com ataxia quando se encontrar um tratamento?
Dr. Antoni Matilla: Neste
momento, existem hipóteses de duas estratégias de tratamento. O primeiro aplica-se
a pessoas nos estágios iniciais da doença: crianças ou jovens que começam com sintomas
tais como tremores nas articulações, quedas frequentes... E
recém-diagnosticados. Nestes doentes, a nossa estratégia está focada na
prevenção da neurodegeneração e no aparecimento posterior de sintomas
neurológicos.
A segunda seria concentrar-se
em pessoas com um curso de doença avançada que já estão numa cadeira de rodas.
Para eles, nós projetamos uma estratégia específica que faz com que o vetor
viral seja mais eficaz e melhore a ataxia nestes pacientes onde a doença está
em estágio avançado.
Ainda assim, o grau de
recuperação não é conhecido, será variável. O que agora é observado nos ratos é
que, atualmente, não existem sintomas e só começámos a tratar ratos já
atáxicos, para identificar como a doença progride e se podemos reverter a
ataxia.
E a mudança na vida dos
pacientes, estou convencido, seria completa. Se uma pessoa sabe que vai
melhorar a sua qualidade de vida e continuar com uma vida normal, é uma notícia
muito boa. Uma pessoa numa cadeira de rodas poderia começar a andar um pouco,
aumentar a sua autonomia e mobilidade, não vai tremer das mãos, não vai ter
problemas no tronco... Estamos a trabalhar muito para assim ser.
Como
tem sido o financiamento para esta investigação? Foram afetados pelos cortes?
Dr. Antoni Matilla: A crise
tem sido terrível para todos. Foram cortadas quase para metade o investimento
no orçamento da ciência, impedindo que novos projetos fossem iniciados,
salários reduzidos, projetos encerrados... Foi e é uma grande desgraça. Agora estamos
a recuperar, mas ainda não se atingiu o investimento pré-crise.
Felizmente, no meu grupo não
fomos muito atingidos. Fomos capazes de continuar através de financiamento
alternativo a não afetar a nossa busca de uma cura. Neste sentido ter o apoio
da STOP-FA e FEDAES tem sido crucial para as nossas investigações não pararem.
Também é verdade que não temos
podido melhorar os recursos. Estamos no mínimo, sim, mas o que eu espero é que
tenhamos mais recursos para ir mais rápido. Obtivemos recentemente apoio da
Fundação La Caixa y Caixa Capital Risk para mais financiamento para o projeto e
pedimos dinheiro a um projeto europeu... para ver se podemos dar passos mais
longos. A fase que agora iniciamos é uma fase que requer maiores recursos
financeiros até à data necessitámos, para fabricar a quantidade do vetor
frataxina necessário para ser administrado aos pacientes. Pensamos que a
quantidade de vírus que precisamos fazer para ser eficaz em seres humanos é
muito maior, e isso leva ao aumento dos custos. Além disso, não o podemos
produzir, porque os regulamentos europeus obrigam a fazê-lo em instalações
credenciadas para usá-lo em humanos, e isso significa que precisamos de
dinheiro para fazê-lo sob estas condições. O desafio agora não é que o
tratamento funcione, mas obter o dinheiro que é preciso para levá-lo ao
paciente atáxico. E isso temo que seja difícil, mas não impossível. Nos
próximos meses, vamos ter de convencer os investidores públicos e privados a
apostar nessa estratégia.
Os
pacientes de ataxia estão representados na política espanhola?
Dr. Antoni Matilla: Pelo menos
agora os pacientes são ouvidos e respeitados. Historicamente, as pessoas com
ataxia e os seus parentes lutaram arduamente para ter mais representação e que
os políticos lhes prestassem mais atenção. A nível do paciente já foi
percorrido um longo caminho e há associações muito fortes em Espanha que se
fazem ouvir politicamente. Exemplos disso são a FEDER ou a FEDAES. Outra coisa
são os políticos depois dar prioridade económica. Imagino que ainda não é
suficiente e que a luta continua até que as pessoas com ataxia desfrutem de uma
qualidade de vida semelhante aos que dela não padecem.
A nós, os investigadores, nos
prometeram que o fim da crise económica iam aumentar o orçamento para a ciência,
mas não foi, foi diminuído... e a realidade é esta: para cumprir os limites do
défice, os orçamentos, grosso modo, não vão aumentar, mas há que se fazer
ouvir, insistir... já se percorreu um longo caminho, mas são necessários mais
progressos. E as associações representativas dos pacientes atáxicas como a
FEDAES, a STOP-FA, a FEDER, etc. desempenham um papel muito importante para
alcançar o progresso. Muito progresso foi feito, embora mais lentamente do que
todos nós gostaríamos. Mas o progresso, embora ainda seja insuficiente, está lá
e ele nota-se... Por isso, é importante unir forças e quanto mais apoio, melhor.
Todas as associações têm que estar conscientes de que estamos todos no mesmo
barco com um objetivo, que é curar a ataxia. Os investigadores são como um peão
num jogo de xadrez contra a ataxia, que, juntos, vamos ganhar de uma forma ou
de outra, não tenho nenhuma dúvida.
Há também muito mais cobertura
e visibilidade nos meios de comunicação, até mesmo a Rainha se tem preocupado
com as doenças raras... e tudo isto é ótimo, mas tem que ser traduzido em
programas concretos e específicos dedicados aos tratamentos.
Os tratamentos dependem do
dinheiro investido: estão investidos, em todo o mundo, entre 100 e 200 milhões nas
ataxias. Eu não acho que este número seja excedido. Se a ataxia fosse
investigada como a SIDA e outras doenças comuns, seria mais fácil e andaria
mais depressa. Devemos continuar a nossa luta em conjunto contra a ataxia. O
fim dessa batalha está mais perto a cada dia que passa.
FEDER – Federación Española de
Enfermedades Raras (Federação Espanhola de Doenças Raras)
FEDAES – Federación de Ataxias
de España (Federação Espanhola das Ataxias)
(artigo traduzido por Fátima
d’Oliveira)
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