A testar o potencial terapêutico das células estaminais mesenquimais e o seu secretome num modelo animal da ataxia espinocerebelosa tipo 3
Patrícia Maciel, PhD
Universidade do Minho, Braga, Portugal
As células estaminais mesenquimais são células que vêm de vários tecidos, incluindo a medula óssea. A investigação revelou que estes tipos de células têm um grande potencial para regenerar os órgãos e tecidos danificados. Como resultado, eles estão sendo testados como agentes de terapia biológica contra doenças neurodegenerativas. Embora o efeito das células tenha sido estudado em várias doenças neurodegenerativas - incluindo ataxias - com resultados promissores, não foram feitos estudos pré-clínicos para a ataxia espinocerebelosa tipo 3 (SCA3), também conhecida como doença de Machado-Joseph (DMJ).
O objetivo deste projeto é estudar a eficácia do uso das células estaminais mesenquimais ou produtos biológicos derivados destas células para o tratamento da SCA3/DMJ. Para esta investigação, vamos avaliar o efeito a curto e longo prazo destes tratamentos em ratos que têm SCA3/DMJ e têm deficiências no movimento. Os testes irão medir o equilíbrio, a força e a coordenação do movimento. Cerca de 6 meses após as células estaminais ou os seus produtos biológicos terem sido dados aos ratos, vamos também olhar para a eficácia do tratamento na redução da morte de neurónios em diferentes áreas do sistema nervoso do rato. Finalmente, vamos comparar diferentes protocolos, incluindo diferentes locais de injeção, para determinar qual deles tem um efeito maior. No total, os resultados desta investigação devem fornecer importantes informações de prova de conceito para estudos clínicos futuros de células estaminais mesenquimais em pacientes com SCA3/DMJ.
(Este estudo foi contemplado com uma bolsa para investigação para 2017, atribuída pela NAF – National Ataxia Foundation, EUA)
(artigo traduzido)
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