São necessárias células estaminais derivadas de células cardíacas para a compreensão da doença cardíaca na ataxia de Friedreich
As células cardíacas cultivadas a partir de células estaminais pluripotentes induzidas derivadas de pacientes podem fornecer muitas informações sobre a doença cardíaca na ataxia de Friedreich, segundo uma recente revisão, ressaltando que esses modelos de células também são o caminho a seguir para avançar na descoberta de terapias medicamentosas.
No entanto, a revisão, "Usar células estaminais humanas pluripotentes para estudar a cardiomiopatia na ataxia de Friedreich”, publicado no International Journal of Cardiology, também destacou que muito trabalho permanece, para melhorar e validar os métodos para descobertas de tratamentos.
Embora a doença cardíaca seja o que mata a maioria dos pacientes com ataxia Friedreich, pouco se sabe sobre os processos celulares que causam as anomalias cardíacas. Como os modelos animais capturam mal os vários aspetos da doença e a sua progressão, os cientistas têm utilizado modelos de células para aprofundar a sua compreensão dos processos da doença.
As células isoladas da pele e do sangue dos pacientes são facilmente acessíveis, mas como a doença atinge principalmente os neurónios e as células cardíacas, as informações fornecidas por essas células são limitadas.
Com os avanços nas tecnologias que permitem a produção de células estaminais a partir de células maduras, isoladas de pacientes, tornou-se possível estudar também neurónios e células cardíacas. Mas os métodos ainda sofrem limitações e desvantagens, afirmam investigadores do Hospital Royal Victorian Eye and Ear (Melbourne) e da Universidade de Melbourne, ambos na Austrália.
As células cardíacas cultivadas a partir de células estaminais pluripotentes induzidas têm muitas das características de um coração real, contraindo-se numa placa de laboratório e possuindo propriedades eletroquímicas que correspondem a células de diferentes partes do órgão, incluindo ventrículos e átrios.
Investigações mostram que essas células são imaturas, não realmente se assemelhando a uma versão para adultos. No entanto, estudos de outras doenças cardíacas genéticas usando células estaminais pluripotentes induzidas mostram que as células imaturas também podem modelar alguns aspetos da doença do adulto.
As células são estudadas mais frequentemente como uma única camada. Para obter informações sobre como as células funcionam num sistema tridimensional, os investigadores precisam desenvolver os chamados organóides - modelos de órgãos cultivados num laboratório.
Embora as células estaminais pluripotentes induzidas comessem a ser exploradas na investigação da ataxia de Friedreich, poucos estudos têm-se concentrado em neurónios ou células cardíacas, observou a equipa de investigação. Além disso, os estudos que foram realizados utilizaram apenas um ou dois clones de células de um ou dois doentes.
Uma vez que as células individuais podem diferir, são necessários estudos para analisar muitas células de um maior número de pacientes para obter resultados confiáveis, recomendaram os autores.
Finalmente, a equipa destacou que os estudos precisam mostrar que um defeito particular é revertido pela eliminação da mutação genética, usando tecnologias de edição genética.
(artigo traduzido)
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