Biohaven anuncia concessão da designação de medicamento órfão a tratamento para a ataxia espinocerebelosa
A Biohaven Pharmaceutical Holding Company Ltd. anunciou que a FDA concedeu o pedido de designação de medicamento órfão da empresa, abrangendo o BHV-0223 para o tratamento da ataxia espinocerebelosa. A ataxia espinocerebelosa (SCA) é caracterizada clinicamente pela ataxia progressiva atribuída a várias etiologias. A ataxia é um sintoma de perda do controlo dos movimentos voluntários do corpo e pode envolver marcha insegura, dificuldades de fala e falta de jeito, potencialmente progredindo para o estágio de dificuldade com a deglutição e respiração, devido a alterações degenerativas no cérebro e medula espinhal. Não há cura para as SCAs hereditárias e a esperança de vida pode ser significativamente encurtada devido a complicações relacionadas com défices neurológicos. Estima-se que 150 mil pessoas nos EUA são afetadas por ataxias hereditárias. O tratamento é de suporte e não há medicamentos atualmente aprovados para esta condição potencialmente debilitante.
O BHV-0223 é uma formulação única de riluzole, um agente modulador de glutamato, que utiliza a tecnologia de dissolução rápida Zydis® ODT sob um acordo mundial exclusivo com a Catalent. Os agentes que modulam a neurotransmissão de glutamato podem ter potencial terapêutico em múltiplos estados de doença envolvendo a disfunção de glutamato, incluindo esclerose lateral amiotrófica (ELA), doença de Alzheimer, síndrome de Rett, demência, distonia, zumbido, distúrbios de ansiedade e afetivos, como o distúrbio depressivo maior. A Biohaven está a procurar usar agentes moduladores de glutamato através de várias indicações terapêuticas.
"A modulação do glutamato cerebeloso tem potencial para a eficácia em populações com ataxias espinocerebelosas e a Biohaven vê uma oportunidade para alavancar a sua plataforma visando o glutamato para resolver esta importante doença debilitante", comentou o Dr. Robert Berman, CEO da Biohaven. "Receber a designação de medicamento órfão para a ataxia espinocerebelosa apoia a nossa estratégia de desenvolvimento global e objetivo de fornecer terapias melhoradas para pacientes que sofrem de distúrbios neurológicos com necessidades não satisfeitas". Antes do final de 2016, a Biohaven espera iniciar um ensaio clínico da sua nova entidade química (NCE), o agente modulador de glutamato em pacientes com ataxia espinocerebelosa. O estudo envolverá aproximadamente 120 pacientes nos EUa e avaliará o tratamento sintomático agudo nessa população de pacientes. Espera-se que o estudo apoie uma Nova Aplicação de Medicamentos (NDA) na SCA.
A designação de medicamento órfão concedida pela FDA destina-se a incentivar as empresas a desenvolver terapias para o tratamento de doenças que afetam menos de 200.000 indivíduos nos EUA. Esta designação contempla a Biohaven com 7 anos de comercialização exclusiva do BHV-0223 caso seja aprovado pela FDA. Antes da aprovação da FDA, a designação de órfão pela FDA fornece a oportunidade de obter créditos do imposto de teste clínico para a investigação, o financiamento de subvenção para custear os custos do desenvolvimento e potencial renúncia das taxas de usuário do aplicativo da FDA.
Sobre a Biohaven
A Biohaven é uma empresa privada biofarmacêutica envolvida na identificação e desenvolvimento de compostos para a fase clínica visando o sistema glutamatérgico. A Biohaven possui uma quantidade substancial de propriedade intelectual e também tem propriedade intelectual licenciada da Universidade de Yale (EUA) e do Hospital Geral de Massachusetts (EUA). A Biohaven é propriedade de um grupo de investidores, incluindo a Portage Biotech Inc. (Mercado OTC: PTGEF, Canadian Securities Exchange: PBT.U), Universidade de Yale e outros investidores privados. O primeiro candidato a fármaco da Biohaven, o BHV-0223, é uma nova formulação de riluzole que modula o glutamato e que está a ser desenvolvido sob as diretrizes 505 (b) (2) da FDA. A FDA aprovou o pedido da Biohaven para o BHV-0223, para Novo Fármaco em Investigação (IND), em agosto de 2015 e a Biohaven concluiu um estudo de PK em seres humanos, cujos achados permitem estudos de ensaios clínicos começar em 2016. A Biohaven planeia avançar com outras novas entidades químicas (NCEs) de modulação do glutamato e está a explorar ativamente licenças para compostos adicionais.
FDA – Food and Drug Administration – Entidade norte-americana que regula os medicamentos e alimentos
PK – Farmacocinéticos
(artigo traduzido)
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