Função cardiorrespiratória de pacientes com ataxia de Friedreich sem impacto com tratamento com epoetina-alfa
No maior ensaio clínico até
à data, os investigadores observaram que o tratamento da forma alfa da proteína
eritropoietina não beneficia os pacientes com ataxia de Friedreich (AF).
O estudo, "Os efeitos a longo prazo da epoetina
alfa em marcadores clínicos e bioquímicos da ataxia de Friedreich",
foi publicado na revista Movement
Disorders.
A eritropoietina é uma
glicoproteína sintetizada no rim que regula a eritropoiese, o processo pelo
qual as células vermelhas do sangue são produzidas. Esta proteína foi
anteriormente relatada em como aumenta os níveis de frataxina nas células
mononucleares do sangue periférico (PBMC) de pacientes com AF, com vários
ensaios clínicos a testar os seus efeitos, mas obtendo-se resultados
contraditórios.
Os investigadores projetaram
um ensaio clínico para testar a eficácia da forma alfa de eritropoietina em
pacientes com AF. A equipa recrutou 56 pacientes com AF que foram tratados quer
com eritropoietina ou um placebo, administradas por via subcutânea numa dose de
1200 UI / kg de peso corporal a cada 12 semanas, durante 48 semanas.
Um total de 27 pacientes do
grupo da eritropoietina e 26 pacientes no grupo do placebo completaram o
estudo. O primeiro objetivo do estudo foi o efeito da epoetina alfa no pico de consumo
de oxigênio (VO2 max) no teste de esforço cardiopulmonar, enquanto os objetivos
secundários incluíram os níveis de frataxina nas células mononucleares do
sangue periférico, melhora do quadro ecocardiográfico, reatividade vascular,
progressão neurológica, destreza dos membros superiores, segurança e qualidade
de vida.
Após 48 semanas de
tratamento com epoetina alfa, não houve diferença significativa no primeiro objetivo
do estudo, assim como não existiram grandes diferenças na maioria dos objetivos
secundários.
"Embora os resultados
não sejam a favor de um efeito de epoetina alfa na ataxia de Friedreich, este é
o maior estudo a testar o seu efeito. Ainda é possível que a epoetina alfa
possa mostrar algum efeito sintomático sobre o desempenho dos membros
superiores. Este estudo fornece evidências de que a eritropoietina não melhora
a VO2 max em pacientes com ataxia de Friedreich", concluíram os autores do
estudo.
(artigo traduzido)
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