A Retrotope avança com o RT001 em ensaios clínicos para tratar a ataxia de Friedreich
A Retrotope, uma clínica-empresa
de estágio farmacêutico de capital privado, anunciou a conclusão bem-sucedida
do grupo de primeira dose e a abertura das inscrições para o grupo de dose maior
no seu estudo em curso de 28 dias de RT001 via oral doseado em pacientes com ataxia
de Friedreich (AF).O RT001 foi bem tolerado e não foram observados efeitos
adversos graves ou toxicidades limitantes da dose.
O RT001 é uma forma
quimicamente estabilizada de um ácido gordo natural que confere resistência à
peroxidação de lípidos em membranas mitocondriais e celular através de um
mecanismo novo. Na AF, o ferro livre é um catalisador para a peroxidação
lipídica do tipo exato que pode ser atenuado com o fármaco RT001. A AF é uma
doença neuro-degenerativa debilitante, que reduz a esperança de vida e que
afeta cerca de 6.000 pessoas nos EUA. A perda progressiva da coordenação e
força muscular leva à incapacidade motora, o uso a tempo integral de uma
cadeira de rodas, e à morte, em última análise, precoce devido a complicações
cardíacas. Atualmente não tratamentos há aprovados para a AF.
O Dr. Robert De Jager, CMO
da Retrotope, comentou: "Estamos muito satisfeitos que o RT001 pareça ser
seguro e bem tolerado neste estudo em curso em pacientes com AF. Os objetivos
primários são a segurança, a tolerabilidade e o perfil farmacocinético dos
administrados por via oral com o RT001. Os objetivos secundários são as
pontuações neurológicas relacionadas com a doença, pela Tabela de Avaliação da
Ataxia de Friedreich, a caminhada cronometrada de 25 pés (7.620 m) e várias medidas exploratórias e
biomarcadores".
Jennifer Farmer, Diretora
Executivo da FARA (Friedreich’s Ataxia Research Alliance – Aliança para a
Investigação na Ataxia de Friedreich, EUA), disse: "A FARA tem o prazer de
continuar a apoiar a Retrotope e este estudo clínico duma nova abordagem para
tratar a AF. Estamos muito animados com o potencial do RT001 e somos gratos às
pessoas que se voluntariaram para este estudo".
A Retrotope está a conduzir
o estudo em dois locais: o Centro de Investigação de Ataxias na Universidade do
Sul da Flórida (EUA) e a Rede Colaborativa para a Neurociência em Long Beach,
Califórnia (EUA). A FARA irá utilizar o seu registo de pacientes para auxiliar
no recrutamento.
Sobre o RT001: A Retrotope
descobriu que a peroxidação lipídica, a degradação de radicais livres de
lípidos em membranas mitocondriais e celulares, pode ser uma causa de uma ampla
gama de doenças degenerativas. Os radicais livres atacar e degradar gorduras
polinsaturadas (PUFAs), que são componentes essenciais das membranas. A Retrotope
e outros demonstraram que os produtos de degradação destas gorduras criam
cascatas tóxicas que têm sido associadas com muitas doenças, incluindo a doença
de Parkinson, a doença de Alzheimer, retinopatias e a AF. O RT001 é uma
terapêutica patenteada modificada da ácidos gordos, disponível por via oral,
que se espera estabilizar ("prova de fogo") membranas mitocondriais e
celulares contra novos ataques e restaurar a saúde celular.
Sobre a Retrotope: A Retrotope,
uma empresa farmacêutica de estágio clínico de capital privado, está a criar uma
nova categoria de medicamentos para tratar doenças degenerativas. Composta de
compostos patenteados que são formas de nutrientes essenciais estabilizados
quimicamente, estes compostos estão a ser desenvolvidas como terapias
modificadores da doença para muitas doenças incuráveis, como Parkinson,
Alzheimer e retinopatias. A primeira indicação para o RT001, o candidato da
Retrotope, é o tratamento da ataxia de Friedreich, uma doença fatal órfã. Para
mais informações sobre a Retrotope, visite http://www.retrotope.com.
Sobre a FARA: É uma
organização nacional, pública, 501 (c) (3), sem fins lucrativos, isenta de
impostos, dedicada a curar a ataxia de Friedreich, uma doença neuromuscular
rara, através da investigação. Para mais informações sobre a AF, visite o site da
FARA em http://www.curefa.org.
(artigo traduzido)
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