Tornar a investigação clínica mais centrada nos doentes
A recente Oficina da Mesa Redonda Empresarial da
EURORDIS reuniu mais de 100 participantes para refletir sobre como tornar a
investigação clínica mais centrada nos doentes através dos resultados
reportados pelos doentes e de medidas de avaliação dos resultados
centrados nos doentes.
Tornar os ensaios clínicos
mais centrados nos doentes significa que são concebidos para serem tão
relevantes quanto possível para os doentes e, por conseguinte, os mais eficazes
a produzir dados que comprovem que a terapêutica irá melhorar vidas.
O
que são medidas de avaliação dos resultados centrados nos doentes?
Para determinar a segurança
e eficácia de um medicamento, os resultados dos ensaios clínicos têm de
refletir «medidas de avaliação dos resultados» relevantes, também designadas
por «parâmetros de avaliação» ou «endpoints».
Os ensaios clínicos nem
sempre medem resultados que os doentes consideram importantes ou relevantes, o
que pode resultar em medicamentos que não refletem completamente as
necessidades dos doentes.
Os resultados reportados
pelos doentes (PRO) envolvem a recolha de dados proporcionados diretamente
pelos doentes quanto ao seu estado de saúde. Estes dados são mais
frequentemente de natureza qualitativa que quantitativa (ao contrário dos dados
muito quantitativos recolhidos durante os ensaios clínicos, como os resultados
das análises ao sangue).
Em seguida, estas
informações são utilizadas como fonte de informação para as medidas dos
resultados centrados nos doentes (PCOM). As PCOM estabelecem o que deve ser
medido e relatado nos ensaios clínicos, com o objetivo de determinar se a
terapêutica em questão melhora a vida dos doentes. Muitos ensaios, sobretudo no
âmbito das doenças raras, ainda não incluem medidas dos resultados
normalizadas. A atenção insuficiente dada à seleção dos parâmetros de avaliação
dos ensaios clínicos leva ao desperdício de dados produzidos, esforços de
investigação e ineficiências no desenvolvimento de medicamentos e nos processos
de análise pelas entidades reguladoras.
As PCOM visam colocar os
doentes, as suas famílias e os cuidadores no centro das decisões relativamente
aos critérios mais úteis (parâmetros de avaliação de ensaios clínicos) na
avaliação da saúde, em vez de deixar meramente as avaliações para os médicos.
A
oficina
A Mesa Redonda Empresarial
da EURORDIS (ERTC) serviu de fórum de discussão entre todas as partes
interessadas presentes (entidades reguladoras, companhias farmacêuticas e
empresas de biotecnologia, representantes dos doentes e organismos de
investigação) com o objetivo de chegar a um entendimento comum dos PRO e PCOM.
Esta oficina está em linha
com o trabalho realizado pelo Consórcio Internacional para a Investigação sobre
Doenças Raras (IRDiRC), que emitiu recomendações destacando a importância das
PCOM e dos PRO. Estas recomendações levaram à criação de um grupo de ação que reuniu especialistas de topo para
refletir sobre quais as ações que necessitam de ser tomadas especificamente no
campo dos doenças raras.
Na Oficina da ERTC chegou-se
às seguintes conclusões:
§ Deve
haver colaboração entre empresas, investigadores e entidades reguladoras para
que as PCOM/PRO sejam desenvolvidas para serem normalizadas para todas as
partes envolvidas. O desenvolvimento de conjuntos nucleares de PCOM
normalizados viria melhorar a qualidade dos estudos ou ensaios clínicos.
§ Existe
a necessidade de um consenso claro quanto à definição de PCOM e de PRO que seja
aceite por todas as partes interessadas. Já foram dados os primeiros passos na
definição destes conceitos; leia-se o Documento preparatório do IRDiRC para a oficina sobre PCOM.
§ Os
participantes da oficina discutiram os desafios associados aos PRO e às PCOM,
tais como: o custo da recolha de dados qualitativos de doentes; a questão de os
dados qualitativos expressos pelos doentes poderem ser subjetivos e mais
difíceis de medir do que os dados quantitativos; e o facto de, por as
populações das doenças raras serem muito pequenas, haver menos doentes a poder
participar no desenvolvimento de PRO/PCOM.
Para obter informações sobre
a próxima reunião da ERTC, intitulada Multi-stakeholder Symposium on
Improving Patient Access to Rare Disease Therapies (Simpósio
Multiparticipado sobre a Melhoria do Acesso dos Doentes a Terapias para as
Doenças Raras), que se irá realizar a 24 e 25 de fevereiro, queira enviar um
e-mail para anne-mary.bodin@eurordis.org.
Eva Bearryman, Junior
Communications Manager, EURORDIS
Tradutores: Ana Cláudia
Jorge e Victor Ferreira
Page created: 04/11/2015
Page last updated: 04/11/2015
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