Retrotope anuncia abertura do segundo local de ensaios clínicos para a inscrição no ensaio clínico para a ataxia de Friedreich
A Retrotope anuncia a
abertura do segundo local de ensaios clínicos, a Rede Colaborativa Neurociência,
LLC. ("SNC") em Long Beach, Califórnia (EUA), para o estudo de 28
dias, em humanos, de dose ascendente doseada oralmente de RT001 para avaliar a
segurança, tolerabilidade, farmacocinética (PK), estado de doença, e finalidades
exploratórias em pacientes com ataxia de Friedreich (AF).
O Dr. Robert Molinari, CEO da
Retrotope, comentou: "A Retrotope está animada por ter o segundo local de
ensaios clínicos aberto e participar no estudo em curso sobre a AF. Este
segundo centro está localizado no sul da Califórnia e está a trabalhar em
estreita colaboração com a Universidade do Sul da Flórida (USF - EUA) e a FARA
(Friedreich’s Ataxia Research Alliance – Aliança para a Investigação na Ataxia
de Friedreich), como parte da equipa de estudo global a trabalhar para
desenvolver um tratamento para esta doença devastadora".
O protocolo RT001-002 é um
estudo de dois centros planeado para 18 pacientes com AF que são ambulatórios
(com ou sem dispositivos de apoio). Os objetivos primários são avaliar a
segurança e tolerabilidade dos níveis de duas doses de RT001 quando
administrado oralmente a pacientes com AF durante 28 dias consecutivos; para
determinar o perfil PK do RT001 em ambos os níveis de doses após a
administração oral única e múltipla; e para determinar as doses para estudos
futuros. As finalidades secundárias são avaliar os efeitos do RT001 em estados
finais da doença, utilizando a medição neurológica da Escala de Avaliação da Ataxia
de Friedreich e a medição de desempenho do passeio 25-Foot (T25FW) relevantes
para a ataxia.
O ensaio, na Universidade do
Sul da Flórida (EUA), teve início em agosto de 2015 e permanece aberto para
inscrições.
Para obter mais informações
sobre este estudo, visite: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02445794.
Sobre
o RT001: A Retrotope descobriu que um mecanismo comum a muitas
doenças degenerativas, nomeadamente, a degradação de radicais livres de lípidos
em membranas celulares mitocondriais, pode na verdade causar doenças. Os
radicais livres atacam e degradam as gorduras polinsaturadas (PUFAs), que são
componentes essenciais das membranas celulares. Nós e outros autores mostrámos
que os produtos de degradação destas gorduras estão associados a muitas doenças
neurodegenerativas e de envelhecimento, e criar cascatas de danos adicionais
que são tóxicos para as células. O composto de chumbo da Retrotope (RT001) é um
ácido gordo estabilizado, disponível através da via oral, patenteado, que
desliga essa degradação e estabiliza as membranas celulares contra novos
ataques.
Sobre
a Retrotope, Inc.: A Retrotope, Inc. é uma empresa
farmacêutica de capital privado que está a liderar o avanço de uma nova e
revolucionária teoria unificadora do envelhecimento e degeneração que pode
resultar em drásticas novas abordagens para a terapia. É a criação de uma nova
categoria de fármacos compostos de propriedade que são quimicamente formas de nutrientes
essenciais que podem tratar doenças degenerativas estabilizadas. A primeira
indicação é para o tratamento da ataxia de Friedreich, uma doença fatal órfã
com um mecanismo de doença comuns a muitas outras doenças de envelhecimento e
degeneração. Para mais informações sobre a Retrotope, visite http://www.retrotope.com.
Sobre
a ataxia de Friedreich (AF): A AF é um distúrbio neuromuscular
degenerativo debilitante que reduz a esperança de vida e que afeta cerca de
6.000 pessoas nos EUA. O início dos sintomas pode variar dos cinco anos de
idade até à idade adulta, com o início na infância a tender estar associado a
uma progressão mais rápida da doença. Uma perda progressiva da força muscular e
coordenação leva à incapacidade motora, o uso em tempo integral de uma cadeira
de rodas, e em última análise, a morte precoce devido a complicações cardíacas.
A maioria dos jovens diagnosticados com AF exigem auxiliares de locomoção, como
bengalas, andarilhos ou cadeira de rodas, na adolescência ou início da idade
adulta. Atualmente não há tratamentos aprovados para a AF.
Sobre
a FARA: A Friedreich’s Ataxia Research Alliance – Aliança para
a Investigação na Ataxia de Friedreich (FARA) é uma organização nacional,
pública, 501(c)(3), sem fins lucrativos, isenta de impostos, dedicada a curar a
ataxia de Friedreich (AF), uma doença neuromuscular rara, através da
investigação. Para mais informações sobre a AF, visite o site da FARA, http://www.curefa.org.
(artigo traduzido)
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