Ensaio de Riluzole para a ataxia cerebelosa hereditária traz esperança

As opções de tratamento para a maioria das ataxias hereditárias são muito escassas. Desde 2014, fármacos com perfis de segurança conhecidos foram testados no tratamento de ataxias hereditárias, tais como a ataxia de Friedreich e ataxia espinocerebelosa. Um estudo piloto em pacientes com ataxias cerebelosas de diferentes causas mostrou benefícios significativos com o tratamento de riluzole, um medicamento em uso para retardar a progressão da esclerose lateral amiotrófica, após 8 semanas. Um seguimento deste estudo intitulado "Riluzole em pacientes com ataxia cerebelosa hereditária: um ensaio duplo-cego, randomizado, controlado por placebo", publicado na revista The Lancet Neurology, apoia a ideia de que o riluzole pode ser um tratamento eficaz para os pacientes com ataxia cerebelosa.

As ataxias espinocerebelosas e a ataxia de Friedreich são doenças genéticas incapacitantes que afetam os jovens e caracterizada por distúrbios na marcha e posturais progressivos. Não há nenhum tratamento eficaz para as ataxias cerebrais hereditárias. Neste estudo, os investigadores realizaram um estudo de um ano, duplo-cego, controlado por placebo com riluzole em pacientes com ataxia espinocerebelosa ou ataxia de Friedreich. Um total de 55 pacientes com ataxia espinocerebelosa ou ataxia de Friedreich, de três unidades neurogenéticas italianas, foram inscritos entre 22 de maio de 2010 e 25 fevereiro de 2013, e foram aleatoriamente designados para 50 mg de riluzole por via oral duas vezes por dia ou placebo durante 12 meses. Utilizando uma escala clínica para semi-quantitativamente avaliar os distúrbios causados pela ataxia cerebelosa, conhecida como Avaliação e Classificação da Ataxia (SARA), identificaram a proporção de pacientes com melhor pontuação (uma queda de pelo menos um ponto) em 12 meses.

A proporção de pacientes com uma menor pontuação na SARA foi de 50% no grupo do riluzole contra 11% no grupo do placebo. É importante ressaltar que não foram registrados efeitos adversos graves.

Os dados apoiam a ideia de que o riluzole poderia ser um tratamento eficaz para a ataxia cerebelosa. Apesar dos resultados positivos, no entanto, os investigadores dizem que são necessários estudos mais longos antes do riluzole poder ser utilizado como uma terapia eficaz. "No geral, este estudo corrobora a ideia de que o riluzole pode ser eficaz no tratamento de pacientes com ataxia cerebelosa, para além da sua indicação presente para a esclerose lateral amiotrófica. O efeito do fármaco parece ser não ser afetado pelo ajuste para as diferentes formas clínicas de ataxia," disseram os autores no seu estudo.

"Os nossos resultados sugerem que o riluzole poderia eventualmente ser utilizado na prática clínica, mas estudos confirmatórios em populações maiores e de doenças específicas, por um período de observação mais longo (para reduzir os efeitos de flutuações nas doenças de evolução lenta) são necessários", concluíram.

(artigo traduzido)

Fonte: http://friedreichsataxianews.com/2015/11/03/clinical-trial-shows-effective-results-of-riluzole-in-hereditary-cerebellar-ataxia/