Novo sistema experimental para avaliar fármacos para a ataxia de Friedreich

Um estudo recente de investigadores baseados em França descreveram um novo sistema experimental que pode ser usado para identificar fármacos para tratar a ataxia de Friedreich (AF). O relatório da investigação, intitulado "Uma avaliação da levedura/Drosophila para identificar novos compostos para ultrapassar a deficiência de frataxina", apareceu na revista Oxidative Medicine and Cellular Longevity.

A AF é uma doença rara do sistema nervoso que envolve a morte neuronal, e de acordo com a FARA – Friedreich’s Ataxia Research Alliance (Aliança para a Investigação na Ataxia de Friedreich), aproximadamente uma em cada 50.000 pessoas nos EUA têm AF. Esta doença está associada a problemas médicos coexistentes, incluindo a escoliose, doenças cardíacas, e diabetes. Infelizmente, a doença não tem cura ou tratamentos eficazes que possam travar a sua progressão, e porque é uma doença genética e hereditária, as pessoas com ataxia de Friedreich pode potencialmente ser identificadas e tratadas precocemente, impedindo a sua progressão.

Liderados por Alexandra Seguin do Instituto Jacques Monod em Paris, França, a equipa usou levedura geneticamente modificada e um modelo de mosca da fruta da AF para criar células semelhantes às da AF, para testar vários fármacos diferentes. Os investigadores acederam à Biblioteca Química Nacional Francesa, que contém 5.500 compostos, e à coleção Prestwick, que contém 880 compostos. De acordo com os autores: "Metade dos compostos selecionados na levedura pareceu ser ativo em moscas (...) e um dos dois compostos com atividades mais elevadas neste ensaio resgatou parcialmente o fenótipo da dilatação do coração resultante da depleção da frataxina específica do coração. A complementaridade única destes dois modelos deficientes em frataxina, unicelulares e pluricelulares, parecem ser muito eficientes para selecionar novos compostos com maior seletividade, trazendo perspetivas significativas para melhorias na terapia da AF ".

Os autores concluem, "No conjunto, os resultados atuais abrem caminhos novos e promissores para decifrar a base molecular da deficiência de frataxina e para desenvolver compostos originais com alguma eficiência para tratar a AF."

Os dois modelos diferentes, levedura e mosca da fruta, mostraram ser eficientes para rastrear produtos químicos que possam ser utilizados como futuros medicamentos para a AF. Outros investigadores podem agora usar este sistema para ajudar a identificar moléculas que possam ser desenvolvidas em medicamentos para a AF. A descoberta permite a promessa àqueles que sofrem de AF, pois atualmente não existem tratamentos eficazes.

(artigo traduzido)

Fonte: http://friedreichsataxianews.com/2015/10/21/new-experimental-system-screen-drugs-friedreichs-ataxia/