3 de setembro de 2015

Uso compassivo de medicamentos órfãos

Hanna I. Hyry, Jeremy Manuel, Timothy M. Cox e Jonathan C. P. Roos


RESUMO
           
Background
O regulamento da UE 726/2004 autoriza os fabricantes a fornecer medicamentos aos pacientes de forma temporária quando a autorização de comercialização requerida centralmente para toda a UE ainda estiver pendente. Os estados membros individuais mantêm o direito de aprovar e implementar tais programas de “uso compassivo”' que as empresas normalmente irão fornecer gratuitamente. Não obstante algumas empresas optaram por não participar em tais programas, com efeito restringindo o acesso a medicamentos a pacientes que necessitam. Aqui examinamos o estado dos programas de uso compassivo na UE, com especial referência para o campo das doenças raras, e fornecer argumentos jurídicos e éticos para promover o seu maior uso compassivo na UE e além. Defendemos que, se promulgadas, estas recomendações serão mutuamente benéficas para as empresas, bem como pacientes.

Métodos
Os pedidos de informação por parte da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) foram feitos no âmbito do Act 2000 da Liberdade de Informação do Reino Unido. A análise legal, ética e económica/pragmática identificou meios pelos quais o fornecimento de terapia em programas de uso compassivo pode ser aumentado.

Resultados
Mais de 50 notificações de programas de uso compassivo foram submetidas à EMA pelos estados membros desde 2006. Cerca de 40% dizem respeito a medicamentos órfãos. Como há um registo obrigatório de programas, mas não de resultados, o seu sucesso é difícil de avaliar mas, por exemplo, o programa francês acelerou o tratamento para mais de 20.000 doentes (órfãos e não órfãos) ao longo de um período de três anos.

Conclusão
Podem ser montados argumentos convincentes auto-interessados, legais e éticos para incentivar os fabricantes a oferecer terapias numa base de uso compassivo e estes são muitas vezes igualmente aplicáveis à disposição numa base de ajuda humanitária. Os programas de uso compassivo da UE são fundamentais para garantir a continuidade do acesso aos medicamentos, até as decisões de aprovação e reembolso estarem finalizadas. Propomos a criação de um registro de medicamentos oferecidos numa base de uso compassivo; mais transparência permitiria que tais programas fossem avaliados e dirigir os pacientes às fontes de tratamento.


(artigo traduzido)




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