Riluzole, um “candidato a tratamento” para a ataxia cerebelosa
O riluzole pode ser um
tratamento eficaz para a ataxia cerebelosa, dizem os investigadores que pedem
mais estudos para confirmar as suas descobertas.
O ensaio de 1 ano mostrou
que os pacientes com ataxia cerebelosa hereditária eram quase 10 vezes mais
propensos a ter uma resposta ao tratamento com riluzole do que com um placebo,
com uma diferença de risco absoluto de 39% e um número necessário para tratar
de 2,6.
"Dado o bem conhecido
perfil de segurança riluzole e a necessidade de novos tratamentos para ataxias
cerebelosas hereditárias, este ensaio pode ter potenciais implicações para a
prática clínica, se novos estudos em populações maiores e de doenças
específicas apoiar os nossos resultados", diz o investigador Giovanni
Ristori (Universidade Sapienza de Roma, Itália) e colegas de trabalho.
A equipa distribuiu
aleatoriamente 60 pacientes para receber o riluzole – uma pequena abertura num
canal condutor de potássio – ou um placebo. Entre os 55 que completaram o
estudo, 28 foram designados para tomar o riluzole e desses pacientes, 19 tinham
ataxia espinocerebelosa e nove tinham ataxia de Friedreich. Isto foi comparado
com os respetivos 19 e oito pacientes entre aqueles a quem foi atribuído tomar
o placebo.
Os pacientes do grupo
riluzole estavam significativamente oito vezes mais propensos a ter uma avaliação
menor na Escala de Avaliação e Classificação de Ataxia (SARA) no final dos 12 meses
do que aqueles no grupo do placebo, em 50% versus 11%. Uma diferença
significativa entre os dois grupos foi evidente aos 3 e 12 meses e a proporção
de pacientes que tomaram riluzole com avaliações menores na SARA aos 3 meses
manteve-se estável aos 12 meses, enquanto que diminuiu entre aqueles que
tomaram o placebo.
Os efeitos clínicos do
riluzole não foram afetados pelo ajuste para diferentes formas de ataxia, idade
e sexo, após o que a percentagem de hipóteses para a resposta ao tratamento foi
de 9,76.
As análises post-hoc também
indicaram benefícios significativos do riluzole sobre o placebo em atividades
da vida diária e na qualidade de vida aos 12 meses, com 32,1% dos pacientes a
conseguirem uma avaliação na tabela SARA de 5,5 ou inferior (dependência leve
no desempenho da vida diária) versus 7,4% e 60,0% versus 6,7%, mostrando uma
melhoria em pelo menos quatro dimensões 36-Forma Curta.
Não houve efeitos
secundários adversos graves com o medicamento. Dois pacientes tiveram um
aumento das enzimas hepáticas, o que já tinha sido demonstrado antes do riluzole,
mas para não mais que duas vezes acima do normal, enquanto que dois pacientes
de cada grupo apresentaram efeitos secundários adversos leves esporádicos.
"No geral, este estudo apoia
a ideia de que o riluzole pode ser eficaz no tratamento de pacientes com ataxia
cerebelosa, além da sua indicação presente para esclerose lateral
amiotrófica", diz a equipa.
"A ausência virtual de
terapias eficazes para as formas hereditárias de ataxia cerebelosa, que afetam
um grande número de pacientes e indivíduos em risco em todo o mundo, merece uma
investigação mais aprofundada do riluzole como um candidato a tratamento”,
concluem na revista The Lancet Neurology.
(artigo traduzido)
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