Perspetivas de terapia genética e celular para gerir complicações cardíacas na ataxia de Friedreich

Resumo

Introdução:

A ataxia de Friedreich (FRDA) é uma doença neurodegenerativa progressiva que afeta ~ 1 / 50.000 pessoas. A doença é causada pela repetição das expansões guanina-adenina-adenina no gene frataxina, que resulta em deficiência da frataxina. As complicações cardíacas ocorrem na maioria dos pacientes e são a principal causa de morte na FRDA. Presentemente, não há agentes terapêuticos para retardar a progressão da doença. Recentemente, terapias genéticas e celulares foram propostas como tratamentos futuros para abordar as características cardíacas debilitantes da doença.

Áreas abrangidas:

Esta revisão descreve abordagens de potenciais terapias genéticas e celulares para tratar complicações cardíacas na FRDA. As terapias celulares incluem células estaminais pluripotentes induzidas e células estaminais mesenquimais derivadas da medula óssea. A terapia genética consiste de lentivírus, o vírus do herpes simplex e vetores do vírus adeno-associado (AAV) para a transferência de genes, com vetores AAV-frataxina alcançando o estádio final dos testes pré-clínicos.

A opinião dos especialistas:

As terapias genéticas e celulares estão a progredir para ensaios clínicos, com resultados encorajadores conhecidos para a terapia com células estaminais mesenquimais e terapia genética AAV em ratos modelo. As limitações atuais são em grande parte técnica; problemas de imunogenicidade e duração dos benefícios sugerem que qualquer tratamento que consista em terapia genética ou celular exigirá combinações de outros fármacos. A terapia genética AAV oferece a perspetiva de melhorar os resultados cardíacos para a população de pacientes com FRDA.

(artigo traduzido)

Fonte: http://www.tandfonline.com/doi/abs/10.1517/21678707.2015.1083854?journalCode=ieod20#.Ve8M4tJVikp