Bioblast conseguiu a concessão da patente do USPTO para o Cabaletta para o tratamento da ataxia espinocerebelosa (SCA)
A Bioblast Pharma Ltd.
(Nasdaq: ORPN), uma empresa biotecnológica focada no estágio clínico das
doenças órfãs, anunciou hoje que foi concedida uma patente pelo Gabinete de Marcas
Registadas e Patentes dos EUA (USPTO), patente n °. 9.125.924, para o Cabaletta
(IV trealose) intitulada "Composições e métodos para o tratamento da ataxia
espinocerebelosa."
O Cabaletta está na Fase 2
do desenvolvimento clínico para o tratamento da ataxia espinocerebelosa tipo 3
(também conhecida como SCA3 ou a doença de Machado-Joseph). A empresa antecipa
que começará os estudos pivot da Fase 3 sujeitos a debates regulamentares em
curso em cada um da ataxia espinocerebelosa tipo 3 e distrofia muscular oculo-faríngea
em 2015.
Colin Foster, presidente e
CEO da Bioblast disse: "Estamos satisfeitos por ter sido concedida essa
patente para a SCA, que é acrescentada ao nosso portfólio de propriedade
intelectual e as proteções que temos para o Cabaletta, incluindo a concessão de
patentes anteriormente anunciada para a distrofia muscular oculo-faríngea.
Esperamos continuar o nosso desenvolvimento clínico do Cabaletta para o
benefício de pacientes que sofrem de SCA3. "
Sobre
a ataxia espinocerebelosa (SCA3, doença de Machado-Joseph)
A SCA3, também conhecida
como doença de Machado-Joseph, é a doença mais comum entre as ataxias cerebelosas,
que são um grupo de doenças genéticas que se caracterizam por défices de
memória, espasticidade, dificuldade com a fala e deglutição, fraqueza nos
braços e outros distúrbios musculares. Os sintomas podem começar no início da
adolescência e piorar com o tempo. A SCA3, eventualmente, leva à paralisia, e em
casos graves pode levar a uma morte precoce na quarta década de vida. A SCA3 é
incurável, e não há atualmente nenhum tratamento aprovado para a doença. A Bioblast
está atualmente a conduzir a Fase 2 dum estudo clínico (ClinicalTrials.gov,
Identificador: NCT02147886) para o uso do Cabaletta na SCA3.
Sobre
a Bioblast
A Bioblast Pharma é uma
empresa de biotecnologia de estágio clínico empenhada em desenvolver terapias
significativas para pacientes com doenças genéticas raras e ultra-raras de
necessidades não atendidas.
As plataformas Bioblast são
baseadas no conhecimento profundo dos processos biológicos causadores de
doenças e, potencialmente, oferecer soluções para diversas doenças que
compartilham a mesma patologia biológica. Para obter mais informações, visite o
website da empresa, http://www.bioblast-pharma.com,
cujo conteúdo não é aqui incorporado por referência.
Declarações
Prospetivas
Este comunicado de imprensa
contém declarações prospetivas dentro do significado "porto seguro"
das disposições do Reform Act da Litigação de Títulos Privados de 1995 e outras
leis federais de títulos. Por exemplo, estamos a usar declarações prospetivas
quando prevemos que vamos começar a Fase do estudo pivot sujeito a discussões
regulamentares em curso em cada uma ataxia espinocerebelosa tipo 3 e distrofia
muscular oculo-faríngea em 2015, ou quando discutimos o potencial das nossas
plataformas para oferta de soluções para diversas doenças que compartilham a
mesma patologia biológica. Além disso, os resultados históricos da investigação
científica e ensaios clínicos e pré-clínicos não garantem que as conclusões da futura
investigação ou ensaios não irão sugerir conclusões diferentes ou que
resultados históricos não sejam interpretados de forma diferente em função de investigações
adicionais e resultados clínicos e pré-clínicos. Devido a tais declarações
lidar com eventos futuros e serem baseadas nas atuais expectativas da Bioblast
Pharma, elas estão sujeitas a vários riscos e incertezas e os resultados reais,
desempenho ou realizações da Bioblast Pharma podem diferir materialmente
daqueles descritos ou implícitos pelas declarações neste comunicado de imprensa,
incluindo aqueles discutidos sob o título "Fatores de Risco" no
Relatório Anual da Bioblast Pharma no Formulário 20-F, junto da Comissão de
Comércio e Títulos (SEC) em 31 de março de 2015 e em quaisquer documentos
subsequentes junto da SEC. Exceto no que for exigido por lei, a Bioblast Pharma
nega qualquer intenção ou obrigação de atualizar ou rever quaisquer declarações
prospetivas, que falam somente a partir da data deste documento, seja como
resultado de novas informações, eventos futuros ou circunstâncias ou de outra
forma.
(artigo traduzido)
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