A AAVLife SAS, uma empresa
de desenvolvimento de produtos de terapia genética, anunciou a concessão de uma
patente dos EUA para uma terapia em desenvolvimento na AAVLife para o
tratamento da cardiomiopatia associada com a doença genética conhecida como
ataxia de Friedreich.
A patente protege amplamente
um método promissor para o tratamento da cardiomiopatia, utilizando um vetor de
vírus adeno-associado (AAV) para transportar para as células, um gene que
expressa a proteína frataxina. A patente será executada até 2033 ou mais, no
caso de uma candidatura bem- sucedida para uma extensão. Pedidos correspondentes
de patentes estão pendentes nos principais mercados globalmente.
A patente protege o
potencial comercial do programa de desenvolvimento líder da AAVLife, que incide
sobre a ataxia de Friedreich. Esta doença é causada por uma mutação genética
que provoca uma fraca expressão de frataxina, uma proteína essencial para a
função normal das mitocôndrias e do seu papel no metabolismo celular. A ataxia
de Friedreich é caracterizada pela perda de controlo total dos movimentos
corporais. No entanto, a maioria das mortes devido à doença resultam da
degradação progressiva da função cardíaca.
A AAVLife detém uma licença
exclusiva mundial com a patente (US 9066966, emitida pelo Gabinete de Patentes
dos EUA) sob um acordo com o Inserm Transfert, o braço tecnológico do INSERM - Institut
National de la Santé et de la Recherche Medicale (Instituto Nacional da Saúde e
da Investigação Médica).
"Como esta patente
recentemente concedida indica, a AAVLife está a construir uma forte proteção da
propriedade intelectual, ao mesmo tempo que estamos a progredir firmemente na
nossa investigação & desenvolvimento (R&D) em direção a uma terapia
urgentemente necessária", disse Amber Salzman, CEO da AAVLife.
A investigação publicada, num
modelo animal com ataxia de Friedreich, demonstrou que a entrega de um gene
frataxina normal, por meio de um vetor AAV restaurou a função cardíaca e
reverteu o aumento patológico do coração. Além de continuar a investigação
pré-clínica, a AAVLife está a realizar estudos observacionais em pacientes com
ataxia de Friedreich para determinar medidas de eficácia adequadas para uso num
ensaio clínico previsto.
A ataxia de Friedreich afeta
10.000 a 20.000 pessoas nos EUA e na Europa. Não existem terapias aprovadas.
Sobre
a AAVlife
A AAVLife, com sede em Paris
(França), é uma empresa privada dedicada a avançar terapia genética para
doenças raras. É financiada pela Versant Ventures, uma firma de capital de
risco internacional de ciências da vida, e pela Inserm Transfert Initiative,
uma subsidiária de capital de risco privado do INSERM. Mais informações estão
disponíveis em http://www.aavlife.com.
(artigo traduzido)
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