Fármaco para distrofia muscular rara com designação “Via Rápida”
Os tratamentos para
condições médicas extremamente raras são poucos e distantes entre si. O número
de casos de "doenças órfãs" não justifica a quantidade de dinheiro
necessária para obter um produto farmacêutico desenvolvido, testado e aprovado.
Este é exatamente o mercado
para o qual a Bioblast Pharma, sedeada em Telavive (Israel), foi criada para
preencher em 2012. Agora, as suas três plataformas experimentais estão se movimentando
mais perto de mercado.
O Cabaletta, principal
produto da Bioblast para o tratamento de duas doenças raras e atualmente
incuráveis - distrofia muscular oculo-faríngea (OPMD) e ataxia
espinocerebelosa tipo 3 (SCA3) - recebeu a designação “Via Rápida” em junho, nos EUA, atribuída pela
Food and Drug Administration (FDA) para acelerar o desenvolvimento do fármaco,
revisão e aprovação potencial especificamente para o tratamento da OPMD.
O Cabaletta é um
estabilizador proteico que se liga a proteínas para prevenir agregação
prejudicial. Está a passar pela fase 2 dos ensaios em Israel e no Canadá para o
tratamento da OPMD, e em Israel para o tratamento da SCA3. No final do ano, a fase
3 dos ensaios está prevista começar para a OPMD na América do Norte e para a
SCA3 nos EUA e Europa.
"Acreditamos que a
designação ‘Via Rápida’ representa um importante reconhecimento pela FDA do
potencial do Cabaletta para abordar uma necessidade não atendida significativa",
diz o presidente e CEO da Bioblast, Colin Foster.
Foster diz que uma das
razões porque os fundadores da Bioblast focaram-se na OPMD é que esta doença
hereditária progressiva tende a se agrupar dentro de certos grupos geográficos
e étnicos, incluindo judeus Bukharan e Ashkenazi de Israel, franco-canadenses do
Quebec (Canadá) e hispano-americanos do sudoeste dos EUA. As pessoas com OPMD
têm dificuldade em engolir e gradualmente perdem força muscular em todo o
corpo.
Foster, ex-presidente e CEO
da Bayer Pharmaceuticals Corporation EUA, juntou-se à Bioblast em fevereiro
passado, pouco depois que o seu capital se tornou público na Nasdaq. "Eu
pensei que a Bioblast teve grande ciência por trás dela, e podia oferecer aos
pacientes que têm outro lugar para ir, uma terapia que pode mudar o curso da
doença", diz ele. "Se você tem bons dados, os medicamentos órfãos
podem perfurar acima do seu peso."
Esperança
para a atrofia muscular espinal
O segundo produto da linha
de produção da Bioblast é uma plataforma de "leitura" para a atrofia
muscular espinhal, uma outra condição debilitante e atualmente incurável. A
plataforma dá um novo propósito a uma família existente de medicamentos
chamados macrolídeos e distribui-os de uma maneira nova, que mostrou bons
resultados em ratos modelos com atrofia muscular espinhal.
"Leitura"
refere-se à utilização da plataforma de macrólidos para facilitar a produção
duma versão totalmente funcional de uma proteína que não se desenvolve
completamente devido a uma mutação genética que encomenda um "código de
paragem.”
Com efeito, a plataforma
permite que o gene ignore o código de paragem e leia através de todo o conjunto
de instruções para fazer esta proteína essencial para o sistema nervoso
central.
"A mutação ‘código de
paragem’ é a causa de cerca de 2.000 doenças diferentes", diz Foster,
acrescentando que o fármaco candidato injetável de leitura agora em
desenvolvimento pré-clínico, indo para a fase 2 dos ensaios no prazo de cerca
de seis meses.
Ele observou que a atrofia
muscular espinhal afeta cerca de 30 mil crianças nos Estados Unidos e um número
igual na Europa. "Infelizmente, muitas dessas crianças acabam em
ventiladores", ele relata.
A Bioblast apresentou dados
de prova de conceito na plataforma de leitura no 19.º Encontro Internacional de
Investigadores da Atrofia Muscular Espinal, no Missouri (EUA) em junho passado.
Mais
duas doenças órfãs na mira
Também em junho, a Bioblast
apresentou a prova-de-conceito para o seu terceiro produto da linha de produção,
na reunião anual da Fundação das Doenças Mitocondriais, na Virgínia (EUA).
A plataforma de substituição
da proteína mitocondrial (mPRT) é algo que Foster chama de "uma nova
fronteira" e está atualmente em fase pré-clínica.
As mitocôndrias são
organelas de geração de energia presentes em todas as células do corpo exceto
os glóbulos vermelhos. "Algo como 900 proteínas funcionam em torno da
mitocôndria e cerca de 150 doenças resultam de mutações nestas proteínas",
diz Foster.
"Se pudermos fazer a
proteína fora do corpo e encontrar uma maneira de injetá-lo na mitocôndria,
estamos atacando a causa raiz das doenças."
Por agora, a Bioblast está a
concentrar os seus esforços no tratamento de duas doenças mitocondriais
genéticas raras com a mPRT: a ataxia de Friedreich, que causa dano progressivo
do sistema nervoso; e a a deficiência da ornitina carbamoiltransferase (OTC), o
que faz com que a amónia prejudicial a acumular na corrente sanguínea.
"As plataformas da Bioblast
são baseadas em conhecimento profundo dos processos biológicos causadores de
doenças e, potencialmente, oferecer soluções para diversas doenças que
compartilhem a mesma patologia biológica", conclui Foster.
Cofundada pela Dra. Dalia
Megiddo e Udi Gilboa, a Bioblast emprega 13 pessoas em Telavive e está a estabelecer
um quartel-general nos EUA, em Connecticut.
(artigo traduzido)
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