O Instituto de Investigação
Germans Trias-Can Ruti, Badalona (Barcelona, Espanha), celebrou um acordo de
colaboração com a empresa GENTEC para fabricar o produto de terapia genética, a
fim de testar o tratamento para a ataxia de Friedreich.
O Instituto de Investigação
em Ciências da Saúde Germans Trias (IGTP)-Can Ruti, Badalona (Barcelona,
Espanha) concluiu um acordo com a multinacional de Barcelona GENTEC, em que o
desenvolvimento conjunto do produto genético necessário para começar num futuro
próximo os ensaios clínicos do tratamento da ataxia de Friedreich. O Germans
Trias está atualmente no processo de completar os pré-ensaios, que desenvolveu
com sucesso através de uma campanha de crowdfunding impulsionado pelos próprios
pacientes e que até agora já angariou EUR: 116.000,00 €.
A ataxia de Friedrich é uma
doença rara de origem genética que causa a degeneração dos neurónios na medula
espinhal e cerebelo, fato que faz com que se tenha cada vez mais dificuldade no
movimento muscular dos braços e pernas. Os pacientes desenvolvem os primeiros
sintomas entre os 10 e os 15 anos e a maioria precisa de cadeira de rodas antes
dos 20 anos Além disso, também causa dificuldades na fala e perda de
sensibilidade, escoliose e, em alguns casos, diabetes e problemas cardíacos.
Atualmente não há cura e a busca depende da investigação.
A Unidade de Neurogenética
Funcional e Translacional do IGTP, liderada pelo Dr. Antoni Matilla Dueñas,
trabalha num projeto científico para reverter a origem deste tipo de ataxia,
que especificamente é um defeito no gene que faz com que seja possível produzir
a proteína frataxina, a deficiência da qual prejudica e causa a morte
progressiva de neurónios na medula e cerebelo. O projeto tem como objetivo
gerar vírus geneticamente modificados (o termo técnico é vírus
adeno-associados), que introduzidos nos neurónios, fazem com que a frataxina seja
produzida normalmente. Isto deverá dar origem a uma melhoria significativa na
qualidade de vida das pessoas com a doença mais avançada, e para prevenir o
desenvolvimento da doença em pessoas que foram recentemente diagnosticadas.
Até agora, os vírus são
produzidos graças à colaboração com a Unidade de terapia genética e produção
viral da UAB (Universidade Autónoma de Barcelona – Barcelona, Espanha),
liderada pelo Dr. Miguel Chillon, e o dinheiro obtido a partir do financiamento
público e crowdfunding permite completar a fase pré-clínica, incluindo ensaios
de tratamento in vitro e in vivo em neurónios humanos em ratos. Encerrada a
fase pré-clínica, que está a receber resultados preliminares bem-sucedidos, o
grupo de investigação do German Trias prepara-se para a fase clínica que, se
tudo correr como o esperado, poderia começar dentro de quatro anos. Esta fase
requer conseguir uma patente que está em processo e também otimizar os vírus
para serem seguros e eficazes. Desta maneira, seriam obtidas as autorizações nacionais
e internacionais necessárias. Ao mesmo tempo, é essencial o apoio da indústria
farmacêutica para o fabrico do produto.
Por isso, o acordo de
colaboração com a GENTEC, uma empresa sediada em Barcelona e líder
internacional na produção de matérias-primas para a indústria farmacêutica, é
uma boa notícia, pois permitirá fabricar o produto para os ensaios. O grupo
também pede a cooperação de outras empresas privadas para tornar possível
trazer o produto ao mercado dentro do tempo previsto.
Tudo isto está a acontecer a
um ritmo acelerado graças ao envolvimento dos pacientes e organizações estatais,
como a iniciativa STOP-FA (STOP-Ataxia de Friedreich) que possibilitou o êxito
da campanha de crowdfunding iniciada em fevereiro 2014.
Crowdfunding - Financiamento
coletivo, que consiste na obtenção de capital para iniciativas de interesse
coletivo através da agregação de múltiplas fontes de financiamento, em geral
pessoas físicas interessadas na iniciativa.
(artigo traduzido)
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