Cenários de doenças cerebrais revistos pela imagem latente passo-a-passo da agregação tóxica

Escola Politécnica Federal de Lausanne (Suíça)

Doenças como a de Alzheimer são causadas ​​quando as proteínas se agregam e se aglutinam. Num mundo em primeiro lugar, os cientistas da EPFL distinguiram com sucesso as formas de agregação de proteínas causadoras de doenças. A descoberta pode ajudar a mudar o tratamento farmacêutico de doenças neurodegenerativas.

Por causa de nossa esperança de vida a aumentar, doenças como Parkinson, Huntington e Alzheimer estão em ascensão. São causadas ​​quando certas proteínas deformam-se e agregam-se juntas, formando aglomerados que causam danos aos neurónios no cérebro e na medula espinhal. Esta agregação evolui progressivamente através de diferentes formas, o que poderia ser a chave para tratar as doenças que causam. No entanto, as técnicas de imagem atuais não têm sido capazes de distinguir e estudar cada forma de agregação separadamente. Ao combinar duas técnicas de imagem avançadas, os cientistas da EPFL distinguiram com sucesso as várias formas de agregação de uma proteína envolvida na ataxia espinocerebelosa, que afeta o controlo e coordenação motora. Publicado na Nature Communications, o trabalho também revela uma reviravolta surpreendente na agregação de proteínas, e pode ser alargado a outras doenças.

Problemas agregados

Antes de se agregar, as proteínas individuais deformam-se em padrões de tecelagem antiparalelos ou entrecruzados. As proteínas deformadas começam então a agregar-se através duma forma intermediária, em última análise, crescendo em grandes emaranhados fibrosos chamados "fibrilas". Neste ponto, a agregação tornou-se letal para as células.

Estes agregados proteicos são o foco da investigação médica em doenças neurodegenerativas, incluindo Parkinson, Huntington e Alzheimer. O foco é na distinção entre a forma de agregação individual das proteínas, a fim de identificar os que podem ser alvo de forma mais eficaz para tratar as doenças. No entanto, técnicas de imagem atuais não têm sido capazes de distinguir entre a espécie intermediária de uma proteína e as fibrilas finais.

Desembaraçando os nós

O laboratório de Giovanni Dietler na EPFL abordou o problema pela combinação de duas técnicas de imagem. A primeira, Força Microscópica Atómica, olha para a estrutura 3D e de cada forma de agregação, bem como as suas propriedades, por exemplo, rigidez. A segunda técnica, Espectroscopia Infravermelha, deteta as mudanças sutis que ocorrem na estrutura da proteína que causa e conduz a sua agregação.

"Estas duas técnicas são muito úteis", diz Dietler. "Mas individualmente, podem não identificar o instante em que a proteína começa a deformar-se ou descobrir como as propriedades estruturais da proteína se referem à estrutura de uma forma de agregação especial". Ambos estes elementos são fundamentais para distinguir as diferentes espécies de agregação. Em conjunto, as duas técnicas compreendem uma ferramenta inovadora conhecida como "Nanospectroscopia Infravermelha", ou nanoIR, que o laboratório de Dietler avança numa gama de aplicações.

Neste caso, os cientistas focaram-se na proteína ataxina-3. Quando sofre mutações, a ataxina-3 começa a agregar-se e formar fibrilas com consequências devastadoras para o controle e coordenação motora. Esta doença neurodegenerativa é conhecida como ataxia espinocerebelosa.

Usando a nanoIR, os investigadores da EPFL foram capazes de acompanhar a evolução das proteínas ataxina-3 individuais, como se agregam. Eles olharam para a rigidez das formas agregadas individuais e, em seguida, ligaram-na ao número de padrões de tecelagem que continham, proporcionando uma correlação entre os dois fatores. É a primeira vez que isto foi feito para formas de agregação individuais.

Uma reviravolta surpreendente

Para sua surpresa, a abordagem nanoIR mostrou que a ataxina-3 se deforma depois de se agregar, não antes, como seria de se esperar por pontos de vista atuais sobre a agregação. Na verdade, a agregação da ataxina-3 parece começar com a proteína individual, e, em seguida, move-se para a formação de formas de agregação intermediárias com a estrutura da proteína original em vez de um deformado.

Há implicações médicas e científicas significativas neste achado. Finalmente confirma teorias prévias sobre a deformação de proteínas que não poderiam ser testadas devido às limitações das técnicas disponíveis. Ao mesmo tempo, poderia mudar abordagens farmacológicas e tecnológicas para a agregação de proteínas.

O estudo também demonstra o enorme potencial da nanoIR nesta área de investigação. "Pode nos permitir obter uma compreensão mais profunda da agregação de proteínas", diz Giovanni Dietler.

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Este trabalho foi financiado pela Fundação Nacional Suíça para a Ciência e o Conselho de Investigação Médica (Reino Unido).


(artigo traduzido)




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