Horizon Pharma plc (Dublin, Irlanda) inicia a Fase 3 do ensaio clínico do ACTIMMUNE® (interferon gama-1b) para o tratamento de pessoas com ataxia de Friedreich
Horizon Pharma plc (NASDAQ:
HZNP), uma companhia biofarmacêutica focada em melhorar a vida dos pacientes
por meio da identificação, desenvolvimento, aquisição e comercialização de
medicamentos diferenciados e acessíveis que atendam as necessidades médicas não
satisfeitas, anunciou que iniciou a Fase 3 (Segurança, Tolerabilidade e Eficácia)
do ensaio clínico do ACTIMMUNE® (interferon gama-1b) para o tratamento de
pessoas com ataxia de Friedreich (AF), uma doença degenerativa neuromuscular.
"Como uma doença rara
sem tratamentos atualmente aprovados, a ataxia de Friedreich representa uma
área de necessidades médicas significativas não atendidas", disse Timothy
P. Walbert, presidente e diretor executivo da Horizon Pharma plc. "O
estudo da Fase 3 representa um passo significativo na avaliação do ACTIMMUNE
nesta população, que é de aproximadamente de quatro mil pessoas nos EUA.
Estamos ansiosos para continuar a trabalhar com a FDA (Food and Drug
Administration – entidade responsável pela avaliação dos medicamentos, nos EUA)
com o objetivo de oferecer uma opção de tratamento potencial para a comunidade
AF ".
Este estudo da Fase 3
(NCT02415127) é com pacientes randomizados 1:1, para receber doses subcutâneas
de ACTIMMUNE ou placebo, três vezes por semana, num total de 26 semanas. Cerca
de 90 pacientes serão inscritos em quatro locais nos EUA. Primeiramente vai-se
medir a mudança na evolução neurológica e avaliar o efeito do ACTIMMUNE versus
placebo, conforme medido pelo Tabela de Avaliação da Ataxia de Friedreich
modificada (mFARS), com foco nas medidas objetivas neurológicas, como a
melhoria da coordenação nas extremidades superior e inferior. A FARS é usada
para medir sinais neurológicos associados com a AF, com resultados mais
elevados a refletirem um maior nível de deficiência.
Além da segurança e
eficácia, o ensaio clínico avaliar as características farmacocinéticas do
ACTIMMUNE em pessoas com AF.
"Este ensaio clínico é
um exemplo do progresso que a comunidade científica tem feito na compreensão da
AF", disse Ronald J. Bartek, presidente, diretor e cofundador da FARA –
Friedreich´s Ataxia Research Alliance (EUA). "Há menos de 20 anos atrás, ainda
não se tinha identificado a causa da AF e hoje temos um estudo clínico em fase
final que nos aproxima de, potencialmente, ter o primeiro tratamento para
pessoas com AF."
Em abril de 2015, foi
concedido ao ACTIMMUNE o estatuto Via Rápida (Fast Track) para a AF, pela FDA.
Esta designação prevê maior acesso e comunicação mais frequente com a FDA
durante todo o processo de desenvolvimento dos medicamentos e avaliação, com o
objetivo de acelerar a possível aprovação. A designação Via Rápida também dá à
Horizon Pharma a oportunidade de apresentar potencialmente secções do dossiê de
registo do ACTIMMUNE para a AF em base contínua, e permite que o ACTIMMUNE seja
considerado para revisão prioritária no momento da apresentação com base em
dados clínicos futuros.
Sobre
ataxia de Friedreich (AF)
A AF é uma doença
debilitante, degenerativa, neuromuscular e que reduz a esperança de vida, que
afeta cerca de 4.000 pessoas nos EUA. O início dos sintomas pode variar desde
os cinco anos de idade até à idade adulta, com o início da infância a estar
associado a uma progressão mais rápida. Uma perda progressiva da força muscular
e coordenação leva à incapacidade motora e muitas vezes o uso em tempo integral
de uma cadeira de rodas. A maioria dos jovens diagnosticados com AF necessitam
de auxiliares de locomoção, como uma bengala, andarilho ou cadeira de rodas pela
sua adolescência ou início dos 20 anos. Atualmente não existem tratamentos
aprovados para a AF.
Sobre
a FARA
A FARA – Friedreich’s Ataxia
Research Alliance (Aliança para a Investigação na Ataxia de Friedreich) é uma
organização nacional, pública, 501(c)(3), sem fins lucrativos, isenta de
impostos, dedicada a curar a ataxia de Friedreich (AF), uma doença
neuromuscular rara, através da investigação. Para mais informações sobre a AF,
visite o site da FARA em http://www.curefa.org.
Sobre
o ACTIMMUNE®
O ACTIMMUNE (interferão
gama-1b) é uma proteína biologicamente fabricada, semelhante à que o corpo faz
naturalmente para ajudar a prevenir a infeção. O ACTIMMUNE está atualmente
aprovado pela FDA para o uso em duas doenças raras. É indicado para reduzir a
frequência e gravidade das infeções graves associadas com a doença crónica
granulomatosa (CGD), uma doença genética que afeta o funcionamento de algumas
células do sistema imunitário. Além disso, o ACTIMMUNE é indicado para retardar
a deterioração da osteopetrose grave maligna (SMO), uma doença genética que afeta
a formação normal do osso. Para obter mais informações, consulte http://www.ACTIMMUNE.com.
Indicações
e Utilização
Doença
Crónica Granulomatosa (CGD)
O ACTIMMUNE está aprovado
pela FDA dos EUA para reduzir a frequência e gravidade das infeções graves
associadas à CGD. A CGD é uma doença genética que afeta o funcionamento de
algumas células do sistema imunitário.
Osteopetrose
grave maligna (SMO)
O ACTIMMUNE está aprovado
pela FDA dos EUA para retardar o agravamento da SMO. A SMO também é uma doença
genética que afeta a formação normal do osso.
Informações
importantes sobre a segurança
Os efeitos secundários mais
comuns do ACTIMMUNE são sintomas "gripais", como febre, dor de
cabeça, calafrios, mialgia (dor muscular), ou fadiga, que podem diminuir de
severidade com a continuação do tratamento. A administração do ACTIMMUNE à hora
de deitar pode minimizar esses sintomas. O acetaminofeno pode ser útil na
prevenção da febre e dor de cabeça.
O ACTIMMUNE pode causar
reações alérgicas graves e/ou erupção cutânea. Não use o ACTIMMUNE se for
alérgico a interferon-gama, produtos derivados de E. col, ou de qualquer
componente do produto. (Veja informação completa na lista de componentes). Se desenvolver
uma reação grave ao ACTIMMUNE, interrompa-o imediatamente e contacte o seu
médico ou procure assistência médica.
Em doses elevadas, o
ACTIMMUNE pode causar sintomas "gripais", que podem agravar algumas
doenças cardíacas pré-existentes. Informe o seu médico se tiver um problema
cardíaco, tais como batimento cardíaco irregular, insuficiência cardíaca ou
diminuição do fluxo sanguíneo para o coração.
O ACTIMMUNE pode causar
alterações reversíveis no seu sistema nervoso, incluindo estado mental
diminuído, distúrbios a andar e tonturas. Informe o seu médico se tiver um
histórico de convulsões ou outros problemas neurológicas.
A função da medula óssea
pode ser suprimida com o ACTIMMUNE e pode ocorrer uma diminuição na produção de
células importantes para o corpo. Este efeito, que pode ser grave, é geralmente
reversível quando o medicamento é interrompido ou a dose reduzida. Informe o
seu médico se tiver, ou ter tido função da medula óssea reduzida. O seu médico
irá monitorizar estas células com exames de sangue no início da terapia e em
intervalos de três meses depois.
Tomar o ACTIMMUNE pode
causar alterações reversíveis na função hepática, particularmente em doentes
com menos de um ano de idade. O seu médico irá monitorizar a sua função
hepática no início da terapia e em intervalos de três meses depois.
Se estiver grávida ou a
planear engravidar ou planeia amamentar deve consultar o seu médico.
Se estiver a receber o
ACTIMMUNE em casa, o seu médico irá fornecer-lhe ou aos seus cuidadores
instruções adequadas sobre a administração do medicamento e disposição dos
contentores, agulhas e seringas.
É incentivado a relatar
efeitos secundários negativos de medicamentos para a FDA. Visite http://www.fda.gov/medwatch, ou
ligue para 1-800-FDA-1088.
Esta informação não se
destina a substituir discussões com o seu médico. Para obter informações
adicionais sobre o ACTIMMUNE, por favor consulte a completa informação, a informação
para o paciente/cuidador e fale com o seu médico. O ACTIMMUNE está disponível
apenas através de prescrição.
Sobre
a Horizon Pharma plc
A Horizon Pharma plc é uma
empresa biofarmacêutica focada em melhorar a vida dos pacientes por meio da
identificação, desenvolvimento, aquisição e comercialização de medicamentos
diferenciados e acessíveis que atendam necessidades médicas não satisfeitas. A empresa
comercializa sete medicamentos por meio das suas unidades de órfãos, cuidados
primários e de negócios da especialidade. A sede mundial da Horizon está em
Dublin, Irlanda. Para obter mais informações, visite http://www.horizonpharma.com.
Declarações
Prospetivas
Este comunicado de imprensa
contém declarações prospetivas, incluindo declarações relativas a parâmetros
esperados da Fase 3 do ensaio clínico do ACTIMMUNE na ataxia de Freidreich, os potenciais
benefícios da designação Via Rápida, e o potencial do ACTIMMUNE como um
tratamento para a ataxia de Friedreich. As declarações prospetivas valem
somente para a data deste comunicado de imprensa e a Horizon não assume
qualquer obrigação de atualizar ou revisar estas declarações, exceto conforme o
que possa ser exigido por lei. Estas declarações prospetivas são baseadas nas
expectativas e suposições a partir da data deste comunicado de imprensa e os
resultados reais podem diferir materialmente daqueles nestas declarações prospetivas,
como resultado de vários fatores de gestão. Esses fatores incluem, mas não
estão limitados a, riscos relativamente ao facto dos resultados dos estudos
subsequentes será consistente com resultados de estudos anteriores, se a
Horizon irá realizar mais estudos do ACTIMMUNE ou tiver os recursos financeiros
para fazê-lo, ou se a Horizon percebe quaisquer dos potenciais benefícios da designação
Via Rápida, e os riscos associados com o desenvolvimento pré-clínico e clínico
de medicamentos candidatos. Para uma descrição mais detalhada destes e de
outros riscos enfrentados pela Horizon, consulte os fatores de risco descritos
nos arquivos da Horizon com a Comissão de Câmbios e Segurança dos EUA sob o
título "Fatores de Risco". As declarações prospetivas valem somente
para a data deste comunicado de imprensa e a Horizon não assume qualquer
obrigação de atualizar ou revisar estas declarações, exceto conforme o que
possa ser exigido por lei.
(artigo traduzido)
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