Colaborações da Agilis Biotherapeutics (Cambridge, MA, EUA) visando terapias para doenças genéticas raras
A Agilis Biotherapeutics (http://www.agilisbio.com/) é
uma empresa de biotecnologia com foco em terapias baseadas no ADN, para doenças
raras que afetam o Sistema Nervoso Central (CNS). A empresa encetou duas
colaborações académicas e corporativas para avançar com terapias genéticas para
doenças raras:
• Universidade do Sul da Flórida
(Tampa, FL, EUA) e Síndrome de Angelman
• Intrexon Corporation
(Germantown, MD, EUA) e Ataxia de Friedreich.
I - Síndrome de Angelman
A Agilis Biotherapeutics
anunciou que entrou num acordo de licença mundial exclusivo com a Universidade
do Sul da Flórida (USF) para um tratamento com terapia genética para a doença
rara Síndrome de Angelman (AS). A tecnologia da terapia genética é desenvolvido
por Edwin Weeber, PhD, Diretor do Laboratório de Neurobiologia da Aprendizagem
e Memória e Diretor Científico do Instituto de Investigação para Alzheimer e
Saúde Byrd, da USF.
A AS é uma doença genética
que causa deficiência no desenvolvimento e problemas neurológicos. Sorrisos
frequentes e gargalhadas são comuns em pessoas com SA; muitos têm personalidades
felizes e excitáveis. Cerca de 1 em cada 15.000 nascimentos é afetado e não existem
atualmente tratamentos. É causada pela falta de função de um gene, UBE3a.
Num comunicado de imprensa
de maio de 2015, o Dr. Weeber comentou que:
"A
Síndrome de Angelman continua a representar uma doença rara do CNS, com
necessidades médicas não atendidas significativas. A nossa investigação
demonstrou que a restauração da função do UBE3a tem o potencial para resolver
muitos dos sintomas neurológicos da AS, e para impactar positivamente a
qualidade de vida, abordando manifestações da Angelman no CNS".
II – Ataxia de Friedreich
A Agilis Biotherapeutics e a
Intrexon Corporation (http://www.dna.com/), uma
empresa de biologia sintética, anunciou um Canal de Colaboração Exclusiva (ECC)
para desenvolver terapias baseadas no ADN (terapias genéticas) para a doença
neurodegenerativa genética rara, ataxia de Friedreich (FRDA).
A Agilis Biotherapeutics vai
usar a plataforma UltraVector da Intrexon Corporation e o Sistema Terapêutico RheoSwitch
(RTS) para o desenvolvimento de terapias genéticas para a FRDA. Num comunicado
de imprensa de dezembro de 2013:
"O
objetivo do ECC é desenvolver terapias baseadas no ADN para reparar ou
substituir o gene ‘avariado’ na FRDA e permitir o aumento da produção da
proteína frataxina para aliviar os efeitos da deficiência de frataxina."
A FRDA é descrita pela
primeira vez por Nikolaus Friedreich, um patologista alemão, em 1863, e o gene
é descoberto em 1996. A FRDA é uma doença genética rara que afeta o sistema
nervoso e resulta em problemas de movimento. Com o tempo, a coordenação
muscular (ataxia) agrava, há perda de força e sensibilidade nos braços e
pernas, fala prejudicada, e a espasticidade pode ocorrer. A doença é causada
por mutações no gene FXN, que fornece instruções para produzir uma proteína
chamada frataxina. A frataxina é importante para a função normal das
mitocôndrias, os centros de produção de energia no interior das células. A FRDA
afeta cerca de 1/40.000 pessoas. Há uma estimativa de 5.000 - 10.000 pacientes
nos EUA. Não há, atualmente, tratamento aprovado pela FDA.
(artigo traduzido)
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