Produção enzimática de proteínas mono-ubiquitinadas para estudos estruturais: O exemplo do domínio Josefino da ataxina-3


Faggiano, Serena; Menon, Rajesh P.; Kelly, Geoff P .; McCormick, John; Todi, Sokol V .; Scaglione, K. Mateus; Paulson, Henry L .; Pastore, Annalisa


Resumo
A ubiquitinação da proteína ocorre através da formação de uma ligação isopéptida entre a glicina terminal-C da ubiquitina (Ub) e o grupo ɛ-amino de um resíduo de substrato de lisina. Esta modificação pós-translacional, que ocorre através da ligação de uma única e/ou múltiplas cópias de mono-ubiquitina e cadeias de poli-ubiquitina, está envolvida em eventos cruciais celulares, tais como a degradação das proteínas, a regulação do ciclo celular e a reparação do ADN. O funcionamento anormal das vias de ubiquitina também está implicado na patogénese de várias doenças humanas que variam de cancro a neurodegeneração. No entanto, apesar da indubitável importância biológica, a compreensão da base molecular de como a ubiquitinação regula diferentes vias tem até agora sido fortemente limitada pela dificuldade de produzir as quantidades de amostras altamente homogéneas que são necessárias para uma caracterização estrutural por cristalografia de raios-X e/ou RMN (ressonância magnética nuclear). Aqui, nós relatamos sobre a produção de miligramas de alta pureza Josefino mono-ubiquitinadas em lisina 117 através da ubiquitinação enzimática in vitro em grande escala. Josefino é o domínio catalítico de ataxina-3, uma proteína responsável pela ataxia espinocerebelosa tipo 3. A ataxina-3 é a primeira enzima deubiquitinatina (DUB) relatada a ser ativada por mono-ubiquitinação. Nós demonstramos que as amostras produzidas com o método descrito são corretamente dobradas e adequadas para estudos estruturais. O protocolo permite a fácil etiquetagem seletiva dos componentes. Os nossos resultados fornecem uma prova de conceito importante que pode abrir o caminho a novas abordagens para o estudo in vitro de proteínas ubiquitinadas.



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