Doença de Niemann-Pick Tipo C*: Um estudo QM/MM (quantum mechanics/molecular mechanics – mecânica quantum/mecânica molecular) de mudanças conformacionais no colesterol na NPC1 (NTD) e bolsas de ligação na NPC2



Sumário

A doença de Niemann-Pick tipo C é caracterizada pelo tráfico de lipídios interrompido dentro dos compartimentos celulares tardios endosomal (LE) / lisossômico (Lys). Acredita-se que o transporte de colesterol no LE / Lys tem lugar via um mecanismo concertado em que uma pequena (131aa) proteína de ligação da NPC2 ao colesterol solúvel transfere colesterol para o domínio N-terminal ~ (NTD) de uma maior (1278aa) proteína ligada à membrana, NPC1 (NTD). Pensa-se que a transferência ocorra através da formação dum complexo intermediário estável NPC1 (NTD) - NPC2, em que as aberturas de esteróis das duas proteínas alinham-se para permitir a passagem da molécula de colesterol. No modelo de funcionamento do complexo NPC1 (NTD) - NPC2, as aberturas de esteróis estão alinhadas de esteróis mas as bolsas de ligação estão dobradas uma em relação à outra. A fim de o colesterol deslizar de uma bolsa de ligação para a outra, deve ocorrer uma alteração conformacional nas proteínas, ou na ligação, ou em ambas. Aqui, investigamos a possibilidade da ligação sofrer uma alteração conformacional – ou isomerização - para acomodar a via de transferência dobrada. Para entender que fatores estruturais influenciam a taxa de isomerização, calculámos a barreira de energia para a isomerização de colesterol, tanto nas bolsas de ligação da NPC1 (NTD), como da NPC2. Aqui, utilizamos uma função energética mecânica quantum/mecânica molecular (QM/MM) combinada para calcular a barreira de isomerização na NPC1 (NTD) nativa (NTD) e bolsas de ligação da NPC2 antes de ancoragem da proteína-proteína, bem como nas bolsas de ligação do complexo NPC1 (NTD) - NPC2 após a ancoragem. Os resultados indicam que a isomerização do colesterol na bolsa de ligação NPC2 é energeticamente favorável, tanto antes como depois da formação do complexo NPC1 (NTD) - NPC2 complexo. A bolsa de ligação NPC1 (NTD) é energeticamente desfavorável para o rearranjo conformacional da ligação hidrofóbica porque contém mais moléculas de água próximas da cauda da ligação e aminoácidos com cadeias laterais polares. Para três mutantes NPC1 (NTD) investigados, L175Q/L176Q, L175A/L176A e E191A/Y192A, as barreiras de isomerização foram todas maiores do que a barreira calculada na bolsa de ligação NPC2. Os nossos resultados indicam que a isomerização do colesterol na bolsa de ligação NPC2, quer antes ou depois da ancoragem, assegura uma eficaz transferência de colesterol para a NPC1 (NTD).


*Ataxia hereditária recessiva do tipo metabólico





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