A fase 2 do ensaio clínico de carbonato de lítio na Doença de Machado-Joseph
Saute JA, de Castilhos RM, Monte TL, Schumacher-Schuh AF,
Donis KC, D'Avila R, Souza GN, Russo AD, Furtado GV, Gheno TC, de Souza DO,
Portela LV, Saraiva-Pereira ML, Camey SA, Torman VB, de Mello Rieder CR, Jardim
LB.
RESUMO
TEMA:
Porque o lítio exerce efeitos neuroprotetores em modelos
pré-clínicos de distúrbios poliglutamínicos, o nosso objetivo foi o de avaliar
a segurança e eficácia do carbonato de lítio (0,5-0,8 miliequivalentes por
litro) em pacientes com Doença de Machado-Joseph (ataxia espinocerebelosa tipo
3 [DMJ / SCA3]).
MÉTODOS:
Para esta fase 2 deste ensaio clínico, pacientes que tinham
DMJ / SCA3 há ≤10 anos e uma marcha independente, foram aleatoriamente escolhidos
(1:1) para tomar lítio ou um placebo.
RESULTADOS:
Após 24 semanas, foram relatados 169 eventos adversos,
incluindo 50,3% no grupo do lítio (P = 1,00; desfecho primário de segurança).
Sessenta pacientes (31 no grupo do placebo e 29 no grupo do lítio) foram
analisados quanto à eficácia (análise da intenção de tratar). A média de
progressão entre grupos não diferia, de acordo com as pontuações no Índice do
Exame Neurológico para a Avaliação da Ataxia Espinocerebelosa (NESSCA) após 48
semanas (-0.35, 95% intervalo de confiança, -1,7 a 1,0; desfecho primário de
eficácia). O grupo de lítio apresentou progressão menor na taxa de discurso
PATA (P = 0,002), o não-dominante Click Test (P = 0,023), o Índice Funcional Ataxia
Espinocerebelosa (P = 0,003), e o Compósito da Pontuação Funcional Cerebelosa
(P = 0,029).
CONCLUSÕES:
O lítio foi seguro e bem tolerado, mas não teve efeito sobre
a progressão, quando medida de acordo com a NESSCA em pacientes com DMJ / SCA3.
Este abrandamento em desfechos secundários merece maiores esclarecimentos.
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