Programa inibidor adquirido para investigação promissora da doença rara, Ataxia de Friedreich
A Repligen Corporation anunciou que a BioMarin Pharmaceutical adquiriu os
ativos no programa de inibidor de histona deacetilase (HDAC) da empresa. A
Repligen tem avançado um programa terapêutico de pesquisa e desenvolvimento na
Ataxia de Friedreich (AF) para onde específicos inibidores HDAC foram
projetados para aumentar a transcrição do gene da frataxina, a fim de amenizar
o defeito primário na AF - reduzida expressão da proteína frataxina. No início
de 2013, a Repligen completou um ensaio clínico de fase 1 de seu candidato de
inibidor HDAC inicial, RG2833, e demonstraram que inibidores HDAC oralmente
dosados podem aumentar a frataxina mRNA (expressão genética) em pacientes com AF.
No entanto, para aumentar a segurança e a eficácia, a Repligen desenvolveu um
número de seguimento de candidatos do produto inibidor HDAC com propriedades
melhoradas.
Jennifer Farmer, diretora executiva da FARA, diz, "Nos últimos seis
anos, a FARA e vários dos nossos parceiros de financiamento, nomeadamente a Associação
de Distrofia Muscular e a GoFAR, têm apoiado a descoberta de medicamentos
precoces, a investigação clínica e translacional que progrediram deste programa
para este marco promissor. Somos encorajados pelo facto de que a BioMarin, uma
empresa com um forte empenho e sucesso no desenvolvimento de tratamentos para
as doenças raras, irá avançar este programa. A FARA está ansiosa para trabalhar
com a BioMarin para trazer um candidato de inibidor HDAC da continuação ideal
para ensaios clínicos na comunidade AF."
Sobre a AF
A Ataxia de Friedreich é uma desordem neuro-muscular rara, degenerativa,
que afeta crianças e adultos e envolve a perda de força e coordenação, geralmente
levando ao uso de cadeira de rodas; diminuição da visão, audição e da fala;
escoliose (curvatura da coluna vertebral); aumento do risco de diabetes; e uma
doença cardíaca fatal. Não há nenhum tratamento aprovado pela FDA.
Sobre a FARA
A Aliança para a Investigação da Ataxia de Friedreich (FARA) é uma
organização sem fins lucrativos dedicada a acelerar a investigação que vai
conduzir a tratamentos e cura para a ataxia de Friedreich.
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