A FDA concede à Edison Pharmaceuticals a classificação de medicamento órfão ao EPI-743 para a Ataxia de Friedreich
A Edison Pharmaceuticals anunciou que a Food and Drug Administration (FDA)
concedeu a classificação de medicamento órfão ao vatiquinone para o tratamento
da ataxia de Friedreich.
Vatiquinone é o Nome Internacional de Não-Propriedade (INN) para o EPI-743
da Edison. O INN é um nome internacional exclusivo emitido pela Organização
Mundial de saúde. Ele é usado para identificar o ingrediente ativo
farmacológico de um medicamento e é também conhecido como o nome genérico.
O EPI-743 está atualmente na fase 2 do desenvolvimento para o tratamento da
ataxia de Friedreich. Uma fase 2B do ensaio clínico em adultos com ataxia de
Friedreich já está completo com nomes de voluntários neste momento.
A classificação órfã foi estabelecida como parte do Orphan Drug Act, que
foi aprovada pelo Congresso dos EUA em 1983 para incentivar o desenvolvimento
de fármacos para o tratamento de doenças raras (medicamentos órfãos). A FDA
concede a classificação de medicamento órfão a medicamentos que estão sendo
desenvolvidos especificamente para tratar uma doença rara e têm demonstrado
benefício potencial para a indicação. A classificação órfã oferece várias
vantagens, nomeadamente, um processo de aprovação dos medicamentos mais
acelerado e um longo período de exclusividade de mercado.
A FDA concedeu anteriormente a classificação de medicamento órfão ao
EPI-743 para o tratamento de doenças hereditárias da cadeia respiratória. Além
disso, o EPI-743 recebeu a classificação de medicamento órfão para o Síndroma
de Leigh pelo Comité de Produtos Medicinais Órfãos (COMP) da Agência Europeia
de Medicamentos.
Ataxia de Friedreich
A ataxia de Friedreich é que uma doença hereditária autossómica recessiva,
que afeta um número estimado de 1 em cada 30.000 indivíduos nos EUA e na
Europa. A ataxia de Friedreich é causada por um defeito no gene frataxina, que
codifica uma proteína de 210 aminoácidos que participa na montagem do
aglomerado de proteínas ferro-enxofre (Fe-S). A maioria destas proteínas de Fe-S
está localizada na cadeia respiratória nas mitocôndrias. Consequentemente, os pacientes
com ataxia de Friedreich apresentam sintomas de "falha de energia",
incluindo ataxia, fraqueza muscular, insuficiência cardíaca, diabetes e deficiências
visuais, no discurso e de audição. A ataxia de Friedreich é uma doença
altamente debilitante e é um membro de uma família maior de doenças chamado
doença mitocondrial. Como um mecanismo bioquímico comum, essas doenças
compartilham defeitos no metabolismo energético celular. Não existem
medicamentos aprovados pela FDA para a ataxia de Friedreich.
EPI-743
O EPI-743 é uma pequena molécula oralmente biodisponível sendo desenvolvida
pela Edison Pharmaceuticals para o tratamento da ataxia de Friedreich e outras doenças
hereditárias mitocondriais. O EPI-743 é um membro da classe para-benzoquinona
de medicamentos. Através de um mecanismo baseado em redox, o EPI-743 aumenta a
biossíntese endógena de glutationa, que é essencial para o controlo do stress
oxidativo. O EPI-743 está na fase 2 de desenvolvimento clínico para o
tratamento de distúrbios hereditários da cadeia respiratória. Estão a decorrer
ensaios para as seguintes indicações: ataxia de Friedreich, Síndroma de Leigh, Defeito
na Cobalamina C e Doenças Não-diagnosticadas de Redução da Oxidação.
Edison Pharmaceuticals
A Edison Pharmaceuticals é uma empresa farmacêutica especializada, dedicada
ao desenvolvimento de tratamentos para crianças e adultos com doenças
mitocondriais.
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