A Espanha e os EUA unem-se para tratar uma doença rara, Ataxia de Friedreich
A investigação baseada em terapia genética do projeto para enfrentar a
ataxia de Friedreich, lançada em Novembro nos laboratórios do Instituto de Investigação
em Biomedicina (IRB), em Barcelona (Espanha) e o Centro de Biología Molecular
Severo Ochoa (CBMSO), em Madrid (Espanha), recebeu 100.000 dólares por ano, durante
dois anos, da FARA - Friedreich Ataxia Research Alliance. A FARA é uma organização
norte-americana sem fins lucrativos, e desde 1998 fornece um sólido e rigoroso
programa de financiamento para projetos de investigação em todo o mundo que
visam combater a ataxia de Friedreich, uma doença neurodegenerativa hereditária
rara e grave para a qual só tratamentos paliativos estão disponíveis
atualmente.
A particularidade do projeto é que a ideia veio de pessoas afetadas pela
doença, pacientes e familiares, que, nos seus esforços para encontrar uma cura,
entraram em contato com grupos de investigação básica, a fim de iniciar um
projeto a longo prazo. A Plataforma GENEFA, em estreita colaboração com a
FEDAES e a BabelFAmily, começaram os esforços de angariação de fundos em Maio
de 2013 e em Novembro assinou um acordo com o IRB e o CMBSO, liderado por Joan
Guinovart, diretor do IRB e Margarita Salas, presidente da "Fundación
Severo Ochoa".
"As subscrições mensais dos membros da Plataforma GENEFA formam a base
do financiamento; no entanto, a organização também levou a cabo uma ampla gama
de atividades e eventos de angariação de fundos e tem sido apoiada por doações
de empresas, associações e parentes e amigos das pessoas afetadas pela ataxia
de Friedreich. Estamos todos a trabalhar duramente no sentido de encontrar uma
cura e agora a colaboração da FARA garante o financiamento necessário para essa
finalidade," explica Juan Carlos Baiges, em nome dos membros da Plataforma.
O projeto envolve os grupos de investigação liderados por Javier Díaz-Nido
do CBMSO, um especialista internacional em terapia genética e na ataxia de
Friedreich, e Ernest Giralt do IRB, uma autoridade internacional sobre o
projeto de transportadores, tais como as nanopartículas, que podem transportar medicamentos
para o cérebro e, assim, superar a barreira hemato-encefálica. Os pacientes com
ataxia esta herdam uma versão mutante do gene da frataxina, que provoca a
neurodegeneração. O projeto visa resgatar esse defeito nas células do sistema
nervoso central.
Jennifer Farmer, diretora executiva da FARA, explica que "Quando estamos
a trabalhar com uma doença rara, recursos críticos, tais como financiamento,
são muito pequenos e então é imperativo que a FARA e outros grupos globais com
interesse em apoiar e fazer avançar a pesquisa na ataxia de Friedreich,
trabalham juntos. Não nos podemos dar ao luxo de duplicar esforços ou
competir." Ela continua, "Estamos orgulhosos de dar o nosso apoio ao
projeto científico sólido liderado pelos Drs. Díaz-Nido e Giralt para
identificar novas terapias e ao mesmo tempo estabelecer uma aliança com pacientes
em Espanha".
Informações sobre as organizações envolvidas:
Aliança de investigação na Ataxia de Friedreich (FARA) é uma organização
sem fins lucrativos sediada nos EUA, dedicada a curar a Ataxia de Friedreich (AF)
através da investigação. A FARA apoia bolsas e programas de apoio para
investigação básica e translacional na AF, desenvolvimento de medicamentos
farmacêuticos/biotecnológicos, ensaios clínicos e conferências científicas. www.CureFA.org
GENEFA, Plataforma para cura de Ataxia da Friedreich - Investigação em
terapia genética, foi criada em Março de 2013 por um grupo de pessoas afetadas
pela doença (pacientes, familiares e amigos). É uma organização sem fins
lucrativos baseada em trabalho voluntário que visa apoiar os esforços da
investigação em encontrar uma cura para a ataxia de Friedreich.
A Federação Espanhola de Ataxias (FEDAES) é uma organização sem fins
lucrativos que engloba várias associações regionais e que faz parte de outras
federações nacionais e europeias. Visa promover a pesquisa em ataxias. Inclui e
apoia a Plataforma GENEFA, num dos seus muitos empreendimentos para os esforços
no sentido de melhorar o tratamento da ataxia.
A BabelFAmily é uma organização sem fins lucrativos sedeada em Espanha. É
formada por um grupo internacional de voluntários que unem competências para
apoiar a comunidade AF de pacientes, médicos, investigadores, cientistas e
associações na sua missão para encontrar tratamentos e a cura para a ataxia de
Friedreich.
O INSTITUTO DE INVESTIGAÇÃO EM BIOMEDICINA (IRB) é um dos oito centros em
Espanha a serem reconhecidos como um "Centro de Excelência Severo
Ochoa" pelo governo espanhol. Os 23 grupo albergados pelo Instituto dedicam-se
à investigação básica e aplicada, com o objetivo comum de conduzir projetos
multidisciplinares que abordam problemas biomédicos importantes que afetam a
nossa sociedade. O Instituto é o lar de aproximadamente 440 funcionários de 38
países.
O CENTRO DE BIOLOGÍA MOLECULAR SEVERO OCHOA (CBMSO) foi fundado em 1975
como um centro misto entre a "Universidad Autónoma de Madrid" (UAM) e
o Conselho de Investigação Nacional Espanhol (CSIC), com a missão de promover a
investigação de excelência em Biologia Molecular. As suas instalações atuais,
um novo edifício no campus de Cantoblanco da UAM, foram inauguradas em Janeiro
de 2008. O CMBSO é composto por mais de 70 grupos dedicados a vários aspetos da
biomédica e organizado em cinco departamentos. A Fundação Severo Ochoa (FSO)
promove os esforços de investigação no campo da Biologia Molecular,
especialmente no que se refere ao CBMSO, mas também em toda a Espanha.
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