Um ensaio clínico (ao acaso), de carbonato de lítio na Doença de Machado-Joseph – Fase 2
(Clínica de Neurologia do Hospital Universitário “Spedali Civili”, Brescia,
Itália)
Plano de fundo
Porque o lítio exerce efeitos neuroprotetivos em modelos pré-clínicos de doenças
poliglutaminícas, o nosso objetivo foi avaliar a segurança e a eficácia do
carbonato de lítio (0.5-0.8 miliequivalentes por litro) em pacientes com doença
de Machado-Joseph (ataxia espinocerebelosa tipo 3 [DMJ/SCA3]).
Métodos
Para esta fase 2, 62 pacientes que tinham DMJ/SCA3 com uma duração de ≤ 10
anos e uma marcha independente foram aleatoriamente selecionados (1:1) para
receber um placebo ou lítio.
Resultados
Depois de 24 semanas, 169 eventos adversos foram relatados, incluindo 50,3%
no grupo de lítio (P = 1,00; desfecho primário de segurança). Sessenta
pacientes (31 no grupo placebo) e 29 no grupo de lítio foram analisados para
eficácia (análise de intenção de tratar). A progressão média entre os grupos
não diferiram de acordo com pontuações sobre o resultado de exame neurológico
para a avaliação de Ataxia Espinocerebelosa (NESSCA) após 48 semanas (−0.35;
intervalo de confiança de 95%, −1.7 a 1,0; desfecho primário de eficácia). O
grupo de lítio exibiu menor progressão no discurso-taxa PATA (P = 0,002), o
teste do Clique não dominante (P = 0,023), o índice funcional de Ataxia
Espinocerebelosa (P = 0,003) e o resultado funcional cerebelar compósito (P =
0,029).
Conclusões
O lítio foi seguro e bem tolerado, mas isso não teve efeito na progressão
quando medida, usando a NESSCA em pacientes com DMJ/SCA3. Este abrandamento em
termos de resultados secundários merece mais esclarecimentos.
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