A Agilis Biotherapeutics e a Intrexon vão investigar terapias transformadoras para doença genética rara
Um canal exclusivo de colaboração focado na terapêutica baseada no ADN, para
crianças e adultos com ataxia de Friedreich
A Agilis Biotherapeutics, LLC, uma empresa baseada em biologia sintética
focada em doenças genéticas raras e a Intrexon Corporation (NYSE: XON), líder
em biologia sintética, anunciou hoje um canal exclusivo de colaboração (ECC)
para desenvolver terapêuticas baseadas no ADN, para a ataxia de Friedreich
(FRDA), uma doença neurodegenerativa genética rara.
A Agilis e a Intrexon esperam que uma terapia baseada no ADN possa fornecer
a capacidade de direcionar os mecanismos subjacentes da doença com precisão,
usando terapias genéticas rigidamente controladas para pacientes com doenças
hereditárias raras, tais como a FRDA. As atuais terapias para a FRDA
concentram-se principalmente no alívio de sintomas e prestação de cuidados. Não
há nenhuma opção de tratamento aprovado pela FDA para tratar a causa da FRDA.
O núcleo técnico terapia baseada no ADN da Agilis, irá utilizar a
plataforma UltraVector ® e o Sistema Terapêutico RheoSwitch ® (RTS ®) da
Intrexon, para desenvolver terapias genéticas e terapias com células
geneticamente modificadas para tratar a FRDA. A abordagem planeada pelo ECC
para a FRDA, empregará RTS ®, uma tecnologia de interruptor genético induzido
clinicamente validada, que regula a expressão de proteínas terapêuticas ou ARN
bioativo de forma doseada.
A FRDA é uma doença hereditária causada por uma mutação genética que reduz
a expressão de frataxina, uma proteína localizada no "centro de
poder" das células, conhecido como mitocôndrias, e resulta numa condição
fisicamente debilitante. A progressão da doença causa danos ao sistema nervoso,
problemas com o movimento e morte precoce, geralmente causada por defeitos
cardíacos. A FRDA é a ataxia hereditária mais comum com um número estimado
5.000 a 10.000 pacientes nos Estados Unidos.
O objetivo do ECC é desenvolver terapias baseadas no ADN, para reparar ou
substituir o gene "avariado" na FRDA e permitir o aumento da produção
da proteína frataxina para aliviar os efeitos da deficiência de frataxina. A
combinação da correção genética com moduladores terapêuticos adicionais numa
abordagem multigenética, tem o potencial para criar um tratamento potente. Espera-se
que este tratamento melhore ainda mais a função cardiovascular e neurológica,
abordando as causas subjacentes da FRDA e sintomas associados. A Agilis também
tem uma opção para avançar uma segunda indicação para uma doença rara não
revelada.
"Estamos entusiasmados por trabalhar com a Intrexon, na esperança de
proporcionar a crianças e adultos afetados com doenças géticas raras, novos tratamentos
promissores," disse George S. Zorich, CEO da Agilis Biotherapeutics.
"Acreditamos que a Agilis está na vanguarda de um dos mais promissores
avanços para o tratamento da ataxia de Friedreich. Estou pessoalmente animado
para colaborar com a equipa da Intrexon e estamos ansiosos por desenvolver
novas terapias transformadoras juntos."
O Dr. Samuel Broder, Vice-presidente para o Setor da Saúde da Intrexon e ex-diretor
do Instituto Nacional do Cancro, disse, "A FRDA provoca insuficiência
cardíaca e progressiva deterioração neurológica, que por sua vez pode causar
sofrimento e morte prematura. O objetivo desta colaboração é aproveitar as
tecnologias proprietárias da Intrexon no ADN sintético, bem como a nossa
experiência em proteína molecular e engenharia celular, para beneficiar os
pacientes com esta doença muito grave. "
O Dr. Thomas Reed, fundador e CSO da Intrexon, observou que, ao contrário
de algumas empresas de biotecnologia que são limitadas a classes simples de
moléculas terapêuticas ou sistemas de entrega genética, a Intrexon está
equipada para perseguir várias diferentes abordagens terapêuticas para o
tratamento das complexidades associadas à FRDA
"Como um inventor e integrador de plataformas tecnológicas, faremos
uso da nossa engenharia multigenética UltraVector ®, interruptor genético RTS
®, Engenharia avançada Proteica, e outras plataformas para desenvolver
candidatos terapêuticos destinados a tratar as patologias quer neurológicas,
quer cardiovasculares, da FRDA. Estamos confiantes de que a nossa capacidade de
exercer múltiplas abordagens para tratar esta doença complexa irá aumentar
significativamente a nossa probabilidade de sucesso."
Sobre a Agilis Biotherapeutics, LLC
A Agilis Biotherapeutics, LLC, é uma empresa de biotecnologia focada na
conceção e engenharia de terapêuticas baseadas no ADN para melhorar e salvar as
vidas de pacientes afetados por doenças raras para as quais ainda não há opções
de tratamento, ou as mesmas são limitadas. Acreditamos que as terapêuticas
baseadas no ADN fornecem a capacidade de direcionar os mecanismos subjacentes
da doença com modalidades multigenéticas firmemente controladas, levando a
"curas funcionais" para os pacientes com estas doenças.
Sobre a Intrexon Corporation
A Intrexon Corporation (NYSE: XON) é líder em biologia sintética, focada em
colaborar com empresas de Saúde, Alimentos, Energia e Ambiente para criar
produtos biologicamente baseados que melhoram a qualidade de vida e a saúde do
planeta. Através da plataforma UltraVector ®, a Intrexon oferece aos seus
parceiros com escala industrial design e desenvolvimento de sistemas biológicos
complexos. A plataforma UltraVector ® proporciona controle sem precedentes
sobre a qualidade, função e desempenho de células vivas. Nós chamamos à nossa
abordagem de biologia sintética e tecnologias integradas, Better DNA ® (ADN
melhor).
Marcas registadas
Intrexon, UltraVector, Sistema Terapêutico RheoSwitch, RTS e Better DNA são
marcas registadas da Intrexon e/ou suas afiliadas. Outros nomes podem ser
marcas registadas dos seus respetivos proprietários.
Algumas das declarações constantes deste comunicado de imprensa são
declarações prospetivas. Essas declarações prospetivas são baseadas nas nossas
expectativas atuais e projeções sobre eventos futuros e geralmente relacionam-se
com nossos planos, objetivos e expectativas para o desenvolvimento do nosso
negócio. Embora a gestão acredita que os planos e objetivos constatados ou
sugeridos nas referidas declarações prospetivas sejam razoáveis, todas as
declarações prospetivas envolvem riscos e incertezas e os resultados futuros
reais podem ser materialmente diferentes dos planos, objetivos e expectativas
expressadas no presente comunicado de imprensa.
Para mais informações contactar:
Agilis Biotherapeutics
George Zorich
E-mail: info@agilisbio.com
Intrexon Corporation
Peter McLaughlin
Vice-Presidente das Comunicações Corporativas
E-mail: PublicRelations@intrexon.com
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