Ataxia de Fiedreich: ensaio clínico ACTFRIE
Os 40 participantes previstos para este teste estão incluídos. O ensaio,
que começou em Dezembro de 2008, ainda está em curso. O seu fim está previsto para
Abril de 2014 e os primeiros resultados poderão estar disponíveis no final de
2014.
Objetivo do ensaio
O ensaio ACTFRIE, que é apoiado financeiramente pelo AFM-Téléton, tem como
objetivo avaliar a eficácia de pioglitazona em comparação com um placebo nos pacientes
da ataxia de Friedreich.
Antes deste ensaio
A ataxia de Friedreich é devida a uma amplificação dos tripletos GAA no
gene codificador da frataxina, uma proteína localizada nas mitocôndrias. O
défice em
frataxina resultante leva a células hipersensíveis a toda a agressão oxidativa.
A pioglitazona é um medicamento conhecido por ativar um recetor (PPAR).
Essa ativação é suscetível de induzir a expressão de enzimas, incluindo a
superóxida dismutase mitocondrial, envolvida na ataxia de Friedreich. A pioglitazona
pode, portanto, ter um efeito terapêutico benéfico.
A quem se destina?
Pessoas com ataxia de Friedreich, com idades entre 7 e 24 anos, cujo
diagnóstico foi confirmado por testes genéticos, sendo capaz de dar 2 passos,
com ou sem assistência, ou de se manter em pé com apoio.
O que acontece durante o
ensaio?
Um sorteio determina quem recebe a pioglitazona e quem recebe o placebo. Um
placebo é um produto que é idêntico ao medicamento, mas que não contém nenhum
ingrediente ativo. Num ensaio clínico, um placebo é usado para medir a ação do candidato
a medicamento em teste, comparando os efeitos do medicamento experimental que
contém o ingrediente ativo, com o placebo.
É o chamado estudo duplo-cego, ou seja, quer a equipe médica, quer os
participantes, não sabem qual o produto que cada participante recebe
([substância] ou placebo).
Os participantes tomam as cápsulas durante dois anos e são regularmente
avaliados por testes a decorrer durante três dias, de seis em seis meses.
Onde é o ensaio?
Este ensaio realiza-se num centro em França (Hospital Robert Debré, Paris).
A investigadora principal é a Dra Isabelle Husson, Hospital Robert Debré, Departamento
de Neurologia Pediátrica e Doenças Metabólicas
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