Cientistas da
Universidade de Manchester (Reino Unido) usaram a terapia genética de células
estaminais para tratar uma doença genética fatal do cérebro em ratos, pela
primeira vez.
O método foi usado para tratar a Doença de Sanfilippo – uma doença
hereditária fatal, que causa demência progressiva em crianças – mas também
poderia beneficiar várias doenças neurológicas, genéticas.
Os investigadores por trás do estudo, publicado no jornal “Molecular
Therapy” deste mês, esperam agora fazer um ensaio em pacientes dentro de dois
anos.
A Doença de Sanfilippo, atualmente uma doença dos mucopolissacarídeos (MPS)
incurável, afeta 1 em 89.000 crianças no Reino Unido, com os pacientes
geralmente morrendo em seus vinte. É causada pela falta da enzima SGSH no corpo
que ajuda a avaria e a reciclar açúcares de cadeia longa, tais como sulfato de
heparan (HS). As crianças com a doença acumulam e armazenam HS em excesso por
todo o corpo desde o nascimento, o que afeta o cérebro e resulta em demência
progressiva e hiperatividade, seguido por perder a capacidade de andar e
engolir.
O Dr. Brian Bigger, do Instituto de Desenvolvimento Humano da Universidade
de Manchester, que liderou a investigação, disse que os transplantes de medula
óssea tinham sido usados para corrigir doenças semelhantes de armazenamento de
HS, tais como o Síndroma de Hurler, transplantando células normais com a enzima
ausente, mas a técnica não funcionou com Doença de Sanfilippo. Isto é porque os
monócitos, um tipo de células brancas do sangue, da medula óssea, não produzem
a enzima suficiente para corrigir os níveis no cérebro.
O Dr. Bigger disse: "Para aumentar a enzima SGSH dos transplantes de
medula óssea e destiná-las para as células que vão para o cérebro,
desenvolvemos uma terapia genética de células estaminais que produz em demasia a
enzima SGSH, especificamente nas células brancas do sangue da medula óssea.
"Mostramos que os ratos tratados com este método produzem cinco vezes
os níveis normais de enzimas SGSH na medula óssea e e 11% dos níveis normais no
cérebro.
"A enzima é retomada por células cerebrais afetadas e é suficiente
para corrigir o armazenamento de HS no cérebro e inflamação neural para perto
dos níveis normais e corrige completamente o comportamento hiperativo em ratos
com a Doença de Sanfilippo.
"Isto é extremamente excitante e poderia ter implicações enormes para
tratamentos. Esperamos agora trabalhar num ensaio clínico em Manchester em
2015."
A equipa da Universidade de Manchester está agora a fabricar um vetor - uma
ferramenta comumente usada pelos biólogos moleculares para levar o material
genético às células – para uso em seres humanos e esperam usar isso num ensaio
clínico com pacientes no Central Manchester University Hospital NHS Foundation
Trust, em 2015.
A abordagem à terapia genética de células estaminais foi recentemente
demonstrada pelos cientistas italianos para melhorar as condições de pacientes
com uma doença genética semelhante afetando o cérebro, chamada Leucodistrofia Metacromática,
com resultados publicados no jornal “Science”.
Os cientistas de Manchester refinaram o vetor utilizado pelos cientistas
italianos. "Esta abordagem tem o potencial para tratar várias doenças
genéticas neurológicas", acrescentou o Dr. Bigger.
A investigação foi financiada pela UK MPS Society e Sanfilippo Children’s
Research Foundation, com sede no Canadá.
Christine Lavery MBE, diretora executiva da UK MPS Society, disse: "Desde
1970, mais de 130 crianças e jovens adultos perderam a vida para a doença de
Sanfilippo (MPS-III) só no Reino Unido.
"Enquanto novas terapias para outras doenças MPS estão mudando a vida
das crianças, os pais de crianças com a Doença de Sanfilippo não podem fazer
mais do que proporcionar o melhor cuidado possível e viver na esperança de que
um novo tratamento ao virar da esquina. Os resultados positivos do programa da
terapia genética do Dr. Brian Bigger em ratos fornece otimismo para as futuras
gerações de crianças com a Doença de Sanfilippo."
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