Edison Pharmaceuticals anuncia o início da fase 2B do ensaio clínico do EPI-743 para a Ataxia de Friedreich
Mountain View, Califórnia,
EUA, 07/01/2013/PRNewswire/ - A Edison Pharmaceuticals anunciou hoje o início
da fase 2B do estudo denominado “Estudo de segurança e eficácia do EPI-743 na
função visual de pacientes com ataxia de Friedreich”.
Este ensaio é um estudo
controlado com placebo e com a duração de 6 meses, seguidos de uma fase
extensível, onde todos os participantes irão receber EPI-743. Os participantes
devem ter entre 18 e 45 anos de idade, possuir confirmação genética da ataxia
de Friedreich e ir de encontro a certos critérios de severidade. A principal
finalidade do ensaio é a função visual, mas incluindo funções neurológicas e
neuromusculares, e biomarcadores relevantes para a doença.
Este ensaio está a ser
conduzido com a assistência de investigadores da rede clínica de investigação
da Aliança para a Investigação da Ataxia de Friedreich (FARA – Friedreich’s
Ataxia Research Alliance) e do Registo de Pacientes da FARA. “A FARA está feliz
com o começo dos ensaios clínicos do EPI-743 na ataxia de Friedreich e está a
trabalhar de perto com a Edison Pharmaceuticals e a rede clínica de
investigação, para agilizar o processo de arranjar voluntários,” disse o
Presidente da FARA, Ronald Bartek. “Este ensaio representa a importância da
parceria público-privada no desenvolvimento de medicamentos e a culminação da
investigação translacional patrocinada pela FARA, iniciada com o apoio da FARA
em do Instituto Nacional da Saúde (NIH – National Institute of Health).
Foram selecionados três
locais para os ensaios clínicos nos EUA: Universidade do Sul da Flórida –
Tampa, Flórida; Hospital Infantil de Filadélfia – Pensilvânia; Universidade da
Califórnia – Los Angeles, Califórnia. As inscrições começaram na Universidade
do Sul da Flórida.
“Dadas as descobertas
clínicas encorajadoras, até à data, sobre o EPI-743 em doenças mitocondriais,
estamos ansiosos por determinar se estes resultados são extensíveis à ataxia de
Friedreich,” disse a Dra. Theresa A. Zesiewicz, investigadora da rede clínica
de investigação da FARA, FAAN, Professora de Neurologia, Diretora do Centro de
Investigação da Ataxia da Universidade do Sul da Flórida e uma das três
principais investigadoras do ensaio.
A ataxia de Friedreich
A ataxia de Friedreich é uma
doença mitocondrial hereditária de ADN nuclear recessiva autossómica, que
afeta, em estimativa, cerca de 1 em 30.000 indivíduos nos EUA e na Europa. A
ataxia de Friedreich é causada por um defeito no gene frataxina, que codifica
uma proteína de 210 aminoácidos que participa numa assembleia proteica
aglomerada de ferro-enxofre (Fe-S). Como a maioria desses aglomerados proteicos
Fe-S estão localizados na corrente respiratória na mitocôndria, os pacientes
com ataxia de Friedreich apresentam sintomas de “falha energética” incluindo
ataxia, fraqueza muscular, problemas cardíacos, diabetes, deficiências visuais,
orais e auditivas. A ataxia de Friedreich é uma doença altamente debilitante e
redutora da esperança de vida e faz parte de uma maior família de doenças
denominadas doenças mitocondriais que partilham defeitos nos mecanismos
bioquímicos nos metabolismos energéticos celulares. Não há medicamentos para a
ataxia de Friedreich, aprovados pela FDA.
EPI-743
O EPI-743 é uma pequena
molécula oralmente bio disponível desenvolvida pela Edison Pharmaceuticals para
o tratamento da ataxia de Friedreich e outras doenças mitocondriais
hereditárias. O EPI-743 pertence à classe de medicamentos n-benzoquinona. Serve
como cofator para o novo alvo do medicamento – NADPH oxidase quinona 1 (NQO1).
Através de um mecanismo baseado em redox, o EPI-743 argumenta biossíntese de
glutationa endógena – essencial para o controlo do stresse oxidativo.
Edison Pharmaceuticals
A Edison Pharmaceuticals é
uma empresa farmacêutica especializada, dedicada ao desenvolvimento de
tratamentos para crianças e adultos com doenças mitocondriais órfãs.
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