Lista das últimas designações e autorizações de introdução no mercado de medicamentos órfãos
Novas designações como medicamentos órfãos
Novembro 2012
Tratamento do linfoma cutâneo de células T
Cloridrato di-hidratado de naloxona
Cloridrato di-hidratado de naloxona
Tratamento do glioma
Células dendríticas produtoras de IL-12, carregadas com um lisado tumoral autólogo
Células dendríticas produtoras de IL-12, carregadas com um lisado tumoral autólogo
Tratamento de tumores epiteliais do timo
Maleato de Milciclib
Maleato de Milciclib
Tratamento da amiloidose sistémica de cadeias leves (AL)
Ixazomib
Ixazomib
Tratamento da fibrose pulmonar idiopática
Tralokinumab
Tralokinumab
Tratamento do neuroblastoma
Anticorpo monoclonal quimérico anti-GD2
Anticorpo monoclonal quimérico anti-GD2
Tratamento do mieloma múltiplo
Panobinostato
Panobinostato
Tratamento do carcinoma do ovário
Alisertibe
Alisertibe
Tratamento do glioma
Oligonucleotídeo sintético siRNA de cadeia dupla dirigido contra a
Oligonucleotídeo sintético siRNA de cadeia dupla dirigido contra a
claudina-5 complexada com polietilenoimina (antes da administração de doxorubicina)
Tratamento da amiloidose sistémica senil
tafamidis
tafamidis
Tratamento da tripanosomíase africana
Melarsoprol
Melarsoprol
Tratamento da retinite pigmentosa
Vetor adenoviral codificando um curto grampo de ARN grampo indutível dirigido a claudina-5 (antes da administração de 17 - (Dimetilaminoetilamino)-17-desmetoxigeldanamicina
Vetor adenoviral codificando um curto grampo de ARN grampo indutível dirigido a claudina-5 (antes da administração de 17 - (Dimetilaminoetilamino)-17-desmetoxigeldanamicina
Tratamento da disqueratose congenital
Disquerina humana recombinante
Disquerina humana recombinante
Tratamento da síndrome periódica associada ao receptor do TNF (TRAPS)
Canacinumab
Canacinumab
Tratamento da telangiectasia macular tipo 2
Linha de células do epitélio pigmentar da retina humana encapsuladas e transfectadas com um vector plasmídeo expressando o fator neurotrófico ciliar humano
Linha de células do epitélio pigmentar da retina humana encapsuladas e transfectadas com um vector plasmídeo expressando o fator neurotrófico ciliar humano
Outubro 2012
Tratamento da fibrose quística
Inibidor da proteinase alfa-1 (para usopor via inalatória)
Tratamento da síndrome do X frágil
Mavogluranto
Tratamento da lesão pulmonar aguda
Asp-Arg-Val-Tyr-Ile-His-Pro
Tratamento do carcinoma do pâncreas
Mistura de duas linhas celulares humanas alogénicas de cancro do pancreas estavelmente transduzidas com um vector retroviral que codifica o gene murino alfa-(1,3)-galactosiltransferase
Tratamento do carcinoma do ovário
Rucaparib
Tratamento da lesão traumática da medula espinal
[2-ciano-3-ciclopropil-3-hidroxi-N-(3-metil-4-trifluorometilfenil)prop-2-enamide]
Tratamento da deficiência de lecitina colesterol acetiltransferase
Lecitina-colesterol aciltransferase humana recombinante
Tratamento da hemofilia A
Anticorpo monoclonal IgG4 humanizado anti-via do inibidor do factor tecidular
Tratamento do carcinoma do ovário
Lurbinectedina
Tratamento da leucemia linfocítica crónica
Obinutuzumab
Tratamento do linfoma periférico de células T (nodal, extranodal e leucémico/disseminado)
Belinostato
Tratamento da leucémia mielóide aguda
Daunorrubicina (liposomal)
Inibidor da proteinase alfa-1 (para usopor via inalatória)
Tratamento da síndrome do X frágil
Mavogluranto
Tratamento da lesão pulmonar aguda
Asp-Arg-Val-Tyr-Ile-His-Pro
Tratamento do carcinoma do pâncreas
Mistura de duas linhas celulares humanas alogénicas de cancro do pancreas estavelmente transduzidas com um vector retroviral que codifica o gene murino alfa-(1,3)-galactosiltransferase
Tratamento do carcinoma do ovário
Rucaparib
Tratamento da lesão traumática da medula espinal
[2-ciano-3-ciclopropil-3-hidroxi-N-(3-metil-4-trifluorometilfenil)prop-2-enamide]
Tratamento da deficiência de lecitina colesterol acetiltransferase
Lecitina-colesterol aciltransferase humana recombinante
Tratamento da hemofilia A
Anticorpo monoclonal IgG4 humanizado anti-via do inibidor do factor tecidular
Tratamento do carcinoma do ovário
Lurbinectedina
Tratamento da leucemia linfocítica crónica
Obinutuzumab
Tratamento do linfoma periférico de células T (nodal, extranodal e leucémico/disseminado)
Belinostato
Tratamento da leucémia mielóide aguda
Daunorrubicina (liposomal)
Setembro 2012
Determinação dos receptores de folato no cancro do ovário
N-[4-[[(2-amino-3,4-di-hidro-4-oxo-6-pteridinil)metilo]amino]benzoilo]-D-gama-glutamil-(2S)-2-amino-beta-alanil-L-alfaaspartil-L-cisteína para ser administrado com ácido fólico
Determinação dos receptores de folato no cancro do ovário
Àcido fólico para ser administrado com N-[4-[[(2-amino-3,4-di-hidro-
4-oxo-6-pteridinil)metilo]amino]benzoilo]-D-gama-glutamil-(2S)-2-amino-beta-alanil-Lalfa-
aspartil-L-cisteína
N-[4-[[(2-amino-3,4-di-hidro-4-oxo-6-pteridinil)metilo]amino]benzoilo]-D-gama-glutamil-(2S)-2-amino-beta-alanil-L-alfaaspartil-L-cisteína para ser administrado com ácido fólico
Determinação dos receptores de folato no cancro do ovário
Àcido fólico para ser administrado com N-[4-[[(2-amino-3,4-di-hidro-
4-oxo-6-pteridinil)metilo]amino]benzoilo]-D-gama-glutamil-(2S)-2-amino-beta-alanil-Lalfa-
aspartil-L-cisteína
Agosto 2012
Tratamento da cirrose biliar primária
Ácido butanóico (2S)-2-{[(2R)-2-[({[3,3-dibutil-7-(metiltio)-1,1-dioxido-5-fenil-2,3,4,5-tetrahidro-1,2,5-benzotiadiazepina-8-il]oxi}acetil)amino]-2-(4-hidroxifenil)acetil]amino}
Ácido butanóico (2S)-2-{[(2R)-2-[({[3,3-dibutil-7-(metiltio)-1,1-dioxido-5-fenil-2,3,4,5-tetrahidro-1,2,5-benzotiadiazepina-8-il]oxi}acetil)amino]-2-(4-hidroxifenil)acetil]amino}
Autorizações de introdução no mercado
Dacogen (decitabina)
leucemia mieloide aguda (LMA)
Janssen-Cilag International NV, Belgium
Bélgica
20/09/2012
O que é o Dacogen?
O Dacogen é um pó para injetáveis que é reconstituído numa solução para perfusão (administração gota a gota numa veia). Contém a substância ativa decitabina.
Janssen-Cilag International NV, Belgium
Bélgica
20/09/2012
O que é o Dacogen?
O Dacogen é um pó para injetáveis que é reconstituído numa solução para perfusão (administração gota a gota numa veia). Contém a substância ativa decitabina.
Para que é utilizado o Dacogen?
O Dacogen é utilizado para o tratamento de adultos com idade igual ou superior a 65 anos com leucemia mieloide aguda (LMA), um tipo de cancro que afeta os glóbulos brancos. É utilizado em doentes com LMA recentemente diagnosticada que não são elegíveis para o tratamento inicial com quimioterapia padrão (medicamentos anticancerígenos).
Dado o número de doentes afetados por LMA ser pequeno, a doença é considerada “rara”, pelo que o Dacogen foi designado “medicamento órfão” (medicamento utilizado em doenças raras) em 8 de junho de 2006.
O medicamento só pode ser obtido mediante receita médica.
O Dacogen é utilizado para o tratamento de adultos com idade igual ou superior a 65 anos com leucemia mieloide aguda (LMA), um tipo de cancro que afeta os glóbulos brancos. É utilizado em doentes com LMA recentemente diagnosticada que não são elegíveis para o tratamento inicial com quimioterapia padrão (medicamentos anticancerígenos).
Dado o número de doentes afetados por LMA ser pequeno, a doença é considerada “rara”, pelo que o Dacogen foi designado “medicamento órfão” (medicamento utilizado em doenças raras) em 8 de junho de 2006.
O medicamento só pode ser obtido mediante receita médica.
Revestive (teduglutide)
síndrome do intestino curto
Nycomed Danmark APS
Dinarmarca
30/08/2012
O que é o Revestive?
O Revestive é um medicamento que contém a substância ativa teduglutide. Está disponível na forma de um pó e de um solvente que se destinam a ser reconstituídos numa solução injetável.
Nycomed Danmark APS
Dinarmarca
30/08/2012
O que é o Revestive?
O Revestive é um medicamento que contém a substância ativa teduglutide. Está disponível na forma de um pó e de um solvente que se destinam a ser reconstituídos numa solução injetável.
Para que é utilizado o Revestive?
O Revestive é utilizado no tratamento de adultos com síndrome do intestino curto. A síndrome do intestino curto é uma patologia na qual os nutrientes e os fluidos não são adequadamente absorvidos pelo intestino, habitualmente após a remoção cirúrgica de uma grande parte do intestino delgado. O Revestive é utilizado após a ocorrência da “adaptação intestinal” (alterações na função do intestino para compensar o seu tamanho reduzido depois de a cirurgia ser realizada).
Dado o número de doentes afetados pela doença do intestino curto ser pequeno, a doença é considerada “rara”, pelo que o Revestive foi designado “medicamento órfão” (medicamento utilizado em doenças raras) em 11 de dezembro de 2001.
O medicamento só pode ser obtido mediante receita médica.
O Revestive é utilizado no tratamento de adultos com síndrome do intestino curto. A síndrome do intestino curto é uma patologia na qual os nutrientes e os fluidos não são adequadamente absorvidos pelo intestino, habitualmente após a remoção cirúrgica de uma grande parte do intestino delgado. O Revestive é utilizado após a ocorrência da “adaptação intestinal” (alterações na função do intestino para compensar o seu tamanho reduzido depois de a cirurgia ser realizada).
Dado o número de doentes afetados pela doença do intestino curto ser pequeno, a doença é considerada “rara”, pelo que o Revestive foi designado “medicamento órfão” (medicamento utilizado em doenças raras) em 11 de dezembro de 2001.
O medicamento só pode ser obtido mediante receita médica.
Jakavi (ruxolitinib)
mielofibrose
Novartis Europharm Limited, UK
Reino Unido
23/08/2012
O que é o Jakavi?
O Jakavi é um medicamento que contém a substância ativa ruxolitinib. Encontra-se disponível na forma de comprimidos (5, 15 e 20 mg).
Novartis Europharm Limited, UK
Reino Unido
23/08/2012
O que é o Jakavi?
O Jakavi é um medicamento que contém a substância ativa ruxolitinib. Encontra-se disponível na forma de comprimidos (5, 15 e 20 mg).
Para que é utilizado o Jakavi?
O Jakavi é utilizado para o tratamento de adultos com mielofibrose que sofrem de esplenomegalia (baço dilatado) ou apresentam sintomas relacionados com a doença, tais como febre, suores noturnos, dor óssea e perda de peso.
A mielofibrose é uma doença na qual a medula óssea se torna extremamente densa e rígida, produzindo células sanguíneas anormais e imaturas. O Jakavi pode ser utilizado em três tipos da doença: mielofibrose primária (também conhecida como mielofibrose idiopática crónica, quando a causa é desconhecida), mielofibrose pós-policitemia vera (quando a doença está ligada a uma sobreprodução de glóbulos vermelhos) e mielofibrose pós-trombocitemia essencial (quando a doença está ligada a uma sobreprodução de plaquetas, componentes que ajudam o sangue a coagular).
Dado o número de doentes afetados por estas doenças ser pequeno, as doenças são consideradas “raras”, pelo que o Jakavi foi designado “medicamento órfão” (medicamento utilizado em doenças raras) para a mielofibrose idiopática crónica em 7 de novembro de 2008 e para a mielofibrose pós-policitemia vera ou mielofibrose pós-trombocitemia essencial em 3 de abril de 2009.
O Jakavi é utilizado para o tratamento de adultos com mielofibrose que sofrem de esplenomegalia (baço dilatado) ou apresentam sintomas relacionados com a doença, tais como febre, suores noturnos, dor óssea e perda de peso.
A mielofibrose é uma doença na qual a medula óssea se torna extremamente densa e rígida, produzindo células sanguíneas anormais e imaturas. O Jakavi pode ser utilizado em três tipos da doença: mielofibrose primária (também conhecida como mielofibrose idiopática crónica, quando a causa é desconhecida), mielofibrose pós-policitemia vera (quando a doença está ligada a uma sobreprodução de glóbulos vermelhos) e mielofibrose pós-trombocitemia essencial (quando a doença está ligada a uma sobreprodução de plaquetas, componentes que ajudam o sangue a coagular).
Dado o número de doentes afetados por estas doenças ser pequeno, as doenças são consideradas “raras”, pelo que o Jakavi foi designado “medicamento órfão” (medicamento utilizado em doenças raras) para a mielofibrose idiopática crónica em 7 de novembro de 2008 e para a mielofibrose pós-policitemia vera ou mielofibrose pós-trombocitemia essencial em 3 de abril de 2009.
O medicamento só pode ser obtido mediante receita médica.
Kalydeco (ivacaftor)
fibrose quística
Vertex Pharmaceuticals (U.K.) Ltd.
Reino Unido
23/07/2012
O que é o Kalydeco?
O Kalydeco é um medicamento que contém a substância ativa ivacaftor. Encontra-se disponível na forma de comprimidos (150 mg).
Vertex Pharmaceuticals (U.K.) Ltd.
Reino Unido
23/07/2012
O que é o Kalydeco?
O Kalydeco é um medicamento que contém a substância ativa ivacaftor. Encontra-se disponível na forma de comprimidos (150 mg).
Para que é utilizado o Kalydeco?
O Kalydeco é utilizado para o tratamento da fibrose quística em doentes com 6 ou mais anos de idade que têm uma mutação G551D no seu gene para a proteína denominada regulador da condutância transmembranar da fibrose quística (CFTR).
A fibrose quística é uma doença hereditária que afeta as células que segregam o muco nos pulmões e as células que segregam os sucos digestivos a partir das glândulas no intestino e no pâncreas. Na fibrose quística, estas secreções tornam-se espessas, bloqueando as vias aéreas e o fluxo dos sucos digestivos. Isto causa problemas na digestão e absorção de alimentos, o que resulta num crescimento fraco e, a longo prazo, na infeção e inflamação dos pulmões, pois o muco em excesso não é eliminado.
Dado o número de doentes afetados por fibrose quística ser pequeno, a doença é considerada “rara”, pelo que o Kalydeco foi designado “medicamento órfão” (medicamento utilizado em doenças raras) em 8 de julho de 2008.
O medicamento só pode ser obtido mediante receita médica.
O Kalydeco é utilizado para o tratamento da fibrose quística em doentes com 6 ou mais anos de idade que têm uma mutação G551D no seu gene para a proteína denominada regulador da condutância transmembranar da fibrose quística (CFTR).
A fibrose quística é uma doença hereditária que afeta as células que segregam o muco nos pulmões e as células que segregam os sucos digestivos a partir das glândulas no intestino e no pâncreas. Na fibrose quística, estas secreções tornam-se espessas, bloqueando as vias aéreas e o fluxo dos sucos digestivos. Isto causa problemas na digestão e absorção de alimentos, o que resulta num crescimento fraco e, a longo prazo, na infeção e inflamação dos pulmões, pois o muco em excesso não é eliminado.
Dado o número de doentes afetados por fibrose quística ser pequeno, a doença é considerada “rara”, pelo que o Kalydeco foi designado “medicamento órfão” (medicamento utilizado em doenças raras) em 8 de julho de 2008.
O medicamento só pode ser obtido mediante receita médica.
Pode encontrar informações pormenorizadas sobre a designação como medicamento órfão europeu no sítio na Internet da EMA.
Está disponível uma lista completa dos medicamentos órfãos designados e autorizados na EUROPA em: ec.europa.eu
Está disponível uma lista completa dos medicamentos órfãos designados e autorizados na EUROPA em: ec.europa.eu
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