SNT-MC17 (IDEBENONE) para a ATAXIA FRIEDREICH (FRDA)

TRADUÇÃO LIVRE

(Extraído da mais recente newslleter do Euro-ataxia)

Os começos podem vir com entusiasmo. De repente, algo está no mundo que não estava lá antes. O impacto, entretanto, não é necessariamente abrupto; às vezes havia ondas planas anunciando isto. Um tratamento para o ataxia? Uma cura? Há algumas semanas, as notícias foram emitidas em todo o mundo: o Idebenone e MitoQ podem reduzir os efeitos tóxicos dos radicais livres, A-0001 pode ajudar significativamente a produzir mais energia, outras drogas podem aumentar níveis da frataxina... As pessoas com ataxia de Friedreich estão erradamente à espera do seu começo, por um momento a criar planos para um futuro pessoal que não são de longe absurdos. Dentro desta edição, há uma actualização na pesquisa no FA, e uma petição que ajude levantar fundos para ela, de modo que o sonho de um começo possa logo vir a ser verdadeiro. A companhia suíça Santhera está descrevendo experiências com Idebenone, mas comentários da França questionam os efeitos deste composto.

As Farmacêuticas Santhera, uma companhia biofarmacêutica Suíça direccionada no desenvolvimento de tratamentos para doenças neuromuscular, recentemente anunciou adicionais experiências clínicas no seu produto SNT-MC 17 (idebenone) para o tratamento da ataxia de Friedreich. Este artigo dará alguma visibilidade a este produto e às várias experiências clínicas, ambos, orientados e planeados, os quais são designados para avaliar seus efeitos nos sintomas cardíacos e neurológicos da FRDA.

A ideia de usar SNT-MC 17 (idebenone) no tratamento da FRDA é baseada num número de estudos académicos inclusive naqueles do Prof. Pierre Rustin e sua equipa em Paris que em 1999 mostrou para a primeira vez que o idebenone pode reduzir a cardiomiopatia hipertrófica na FRDA. Desde então diversos investigadores clínicos na França, Suiça, Alemanha, Espanha e Itália contribuíram para o nosso entendimento que o idebenone pode abrandar ou realmente reverter FRDA- associando cardiomiopatia tão longa como a duração do tratamento de menos 6 meses com dose mínimo de 5mg/kg/dia. Além de, haver alguma evidência, embora somente no documentado anedótico nesse estágio, que o idebenone poderia ter um efeito terapêutico nos sintomas neurológicos da FRDA.

O entusiasmo do grande corpo clínico combinado com o excelente e bem documentado perfil de segurança deste composto sustenta a decisão das Farmacêuticas Santhera a iniciar um programa de desenvolvimento clínico para SNT-MC17 (idebenone) na FRDA. À Santhera foi concedida a designação de medicamento órfão para o idebenone e obteve a orientação para o projecto de uma experiência bem-controlada da fase III em multicentros na Europa assim como a selecção de pontos finais em preliminares estudos pela agência europeia de avaliação das medicinas (EMEA). Nestas experiências, que começaram brevemente, nós pretendemos tratar pacientes usando nossas 60 e 150 tabuletas proprietárias do magnésio. Nós antecipamos incluir três braços diferentes de dose de SNT-MC17 (idebenone) permitindo-nos testar a eficácia dos parâmetros neurológicos em paralelo à avaliação da dimensão cardíaca durante um período do tratamento de um ano.

Além dos estudos clínicos de SNT-MC17 (idebenone) na Europa, Santhera começou também uma experiência clínica colaboradora junto com do instituto nacional da saúde (NIH) nos EUA. Sob a colaboração o NIH que conduzirá a experiência clínica, que se espera envolver 48 pacientes com FRDA e (pelo menos) seis meses. O primeiro ponto final do estudo é a redução de marcadores oxidados do stress. Importantíssimo, este estudo aponta também analisar mudanças em diversas dimensões neurológicas e funcionais sob o tratamento do idebenone. Estas serão avaliadas como pontos finais secundários do estudo.

Em resumo, Santhera iniciou um programa de desenvolvimento clínico detalhado na Europa e nos EUA e aponta como meta final obter a aprovação para SNT-MC17 (idebenone) que é actualmente a única opção de tratamento farmacológico com prova clínica da eficácia em FRDA.