Trealose para o tratamento da ataxia espinocerebelosa
Em junho de 2015, a designação
de medicamento órfão (DMO) (EU/3/15/1502) foi concedida pela Comissão Europeia ao
Dr. Ulrich Granzer, Alemanha, para trealose para o tratamento da ataxia espinocerebelosa.
O
que é a ataxia espinocerebelosa?
A ataxia espinocerebelosa é
uma doença caracterizada por problemas progressivos com movimento, coordenação
e equilíbrio (ataxia). Existem diferentes tipos de ataxia espinocerebelosa, e
dependendo do tipo, as pessoas podem desenvolver diferentes sinais e sintomas,
como a fala e dificuldades de deglutição, rigidez muscular, fraqueza nos
músculos que controlam o movimento dos olhos e disfunção cognitiva (mental).
A ataxia espinocerebelosa é
uma doença debilitante a longo prazo, envolvendo desaceleração progressiva da
marcha, muitas vezes associada a uma má coordenação da fala, mãos e movimento
dos olhos.
Qual
é a estimativa do número de doentes afetados por esta doença?
Há altura da DMO, a ataxia espinocerebelosa
afetava aproximadamente 0,2 em cada 10.000 pessoas na União Europeia (UE). Este
foi equivalente a um total de cerca de 10.000 pessoas *, e está abaixo do
limite máximo da designação de medicamento órfão, que é de 5 pessoas em 10.000.
Estas informações são baseadas nas fornecidas pelo patrocinador e do
conhecimento do Comité dos Medicamentos Órfãos (COMP).
* Para efeitos da
designação, o número de pacientes afetados pela doença é estimada e avaliada
com base em dados da União Europeia (UE 28), Noruega, Islândia e Liechtenstein.
Isto representa uma população de 512.900.000 (Eurostat 2015).
Que
tratamentos estão disponíveis?
Há altura da DMO, não havia
métodos satisfatórios autorizados na UE para o tratamento da ataxia
espinocerebelosa. Os pacientes receberam tratamento de suporte, principalmente,
destinado a aliviar os sintomas da doença.
Como se espera que este medicamento trabalhe?
Este medicamento é feito de
trealose, um tipo de açúcar que pode estabilizar as proteínas e impedi-las de se
juntarem. Os pacientes com ataxia espinocerebelosa produzem proteínas anómalas
que podem ficar juntas e formam depósitos que provocam a morte das células
nervosas. Na ataxia espinocerebelosa, espera-se que a trealose possa ajudar a
prevenir a formação de depósitos de proteínas anómalas, reduzindo, assim, o
dano para as células e os sintomas da doença.
Qual
é o estágio de desenvolvimento deste medicamento?
Os efeitos da trealose foram
avaliados em modelos experimentais.
No momento da apresentação
do pedido de DMO, não havia ensaios clínicos com trealose em pacientes com
ataxia espinocerebelosa iniciados.
Na altura da apresentação, a
trealose não tinha sido autorizada em qualquer ponto da UE para a ataxia
espinocerebelosa. A DMO do medicamento tinha sido concedida nos Estados Unidos
para a ataxia espinocerebelosa tipo 3.
Em conformidade com o
Regulamento (CE) n.º 141/2000, de 16 de dezembro de 1999, o COMP emitiu um
parecer positivo no dia 13 de maio de 2015 recomendando a concessão desta
designação.
Opiniões
sobre as designações de produtos medicinais órfãos são baseadas nos três
critérios seguintes:
§ a
gravidade da doença;
§ a
existência de métodos alternativos de diagnóstico, prevenção ou tratamento;
§ ou a
raridade da doença (que afete até cinco em cada 10.000 pessoas na UE) ou
rendimento insuficiente dos investimentos.
Os medicamentos órfãos
designados são produtos que ainda estão sob investigação e são considerados
para designação de medicamento órfão com base na atividade potencial. Uma
designação de medicamento órfão não é uma autorização de comercialização. Como
consequência, a demonstração da qualidade, segurança e eficácia é necessária
antes que um produto possa obter uma autorização de comercialização.
(artigo traduzido)
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