Bioblast apresenta provas de conceito pré-clínicas em duas importantes reuniões científicas
A Bioblast Pharma Ltd.
(NasdaqGM: ORPN) (Telavive, Israel), uma empresa de biotecnologia focada em
doenças órfãs, cuja missão é transformar ciência excelente em terapias seguras
e eficazes para doenças genéticas raras, apresentou recentemente provas de
conceito pré-clínicas para duas das suas plataformas terapêuticas em dois
encontros científicos importantes que se concentram em doenças genéticas raras.
As reuniões foram:
§ O
19º Encontro Internacional do Investigador SMA, de 18 a 20 de junho de 2015, no
Westin Crown Center, em Kansas City (MO, EUA), onde a Bioblast apresentou a sua
prova de conceito para o BBrm02 (azitromicina administrada por via intratecal)
para atrofia muscular espinal, o seu principal medicamento candidato da
plataforma.
§ O
Encontro da Fundação das Doenças Mitocondriais Unidas de Medicina Mitocondrial 2015,
de 17 a 20 junho de 2015, no Hyatt Dulles, em Herndon (VA, EUA), onde a
Bioblast apresentou a sua prova de conceito para o BB-FA (substituição da
proteína frataxina) para a ataxia de Friedreich, o seu principal candidato da olataforma
de substituição da proteína mitocondrial (MPRT).
Num comunicado de imprensa de
imprensa na apresentação do BBrm02, Colin Foster, presidente e CEO da Bioblast:
"Estamos muito animados por compartilhar esta prova-de-conceito
abrangente, uma vez que estabelece a eficácia do nosso medicamento principal candidato
da plataforma para a atrofia muscular espinal. É importante salientar, dado que
o BBrm02 é um medicamento reaproveitado (azitromicina), acreditamos que existe
uma possibilidade razoável para um processo de desenvolvimento mais curto.
Pretendemos começar um estudo da Fase 2a com o BBrm02 no final do ano de 2015."
Num comentário relativo à
prova-de-conceito do BB-FA, o Sr. Foster acrescentou: "Estamos
entusiasmados com esta descoberta da prova-de-conceito da nossa plataforma de
substituição da proteína mitocondrial. Esta é uma forte evidência do imenso
potencial da nossa plataforma, que tem o objetivo de atender às necessidades de
milhares de pacientes que sofrem destas doenças debilitantes e fatais. Estamos
ansiosos por avançar com o BB-FA para testes clínicos após a nossa conclusão do
programa pré-clínico, prevista para o final de 2016."
(artigo traduzido)
Comentários
Enviar um comentário