VY-FXN01 para a ataxia de Friedreich

Sobre o VY-FXN01

Este possível medicamento para a ataxia de Friedreich está a ser desenvolvido pela Voyager Therapeutics e encontra-se ainda na fase pré-clínica dos ensaios clínicos.

A ataxia de Friedreich é a ataxia hereditária mais comum, com aproximadamente 8.000 pacientes a viverem com a doença nos Estados Unidos e na Europa. Os pacientes com ataxia de Friedreich têm uma mutação genética no gene FXN, o que limita a produção da proteína frataxina, causando uma variedade de sintomas e complicações debilitantes, incluindo fraqueza muscular, perturbações da visão, audição e fala, escoliose agressiva, diabetes, doenças cardíacas e dificuldades respiratórias.

Ao entregar uma versão funcional do gene FXN a células-alvo do CNS (sistema nervoso central), o nosso objetivo é aumentar os níveis de frataxina e ter um impacto significativo na progressão da doença.

Sobre a Voyager

A Voyager Therapeutics está a desenvolver terapias genéticas para doenças fatais e debilitantes do sistema nervoso central. Entre os nossos fundadores encontram-se líderes científicos e clínicos nas áreas da terapia genética com vírus adeno-associados (AAV), expressão da interferência do ARN e da neurociência. A nossa equipa de gestão tem profunda experiência e um histórico de construção de excecionais empresas de ciências da vida. Nós desenvolvemos um motor de produção que pode transformar o tratamento duma ampla gama de doenças, e que tem vários programas de produtos clínicos e pré-clínicos. A nossa linha de produção inclui o VY-AADC01 para a doença de Parkinson, que está na Fase 1b do estudo em curso com os nossos colaboradores da Universidade da Califórnia, em San Francisco, bem como programas de pré-clínicos do VY-SOD101 para uma forma monogénica da esclerose lateral amiotrófica (ELA), do VY-FXN01 para a ataxia de Friedreich e do VY-HTT01 para a doença de Huntington.

A Voyager está empenhada em fazer avançar o campo da terapia genética AAV inovando e investindo em áreas como a otimização do vetor e engenharia, técnicas de dosagem, bem como o desenvolvimento de processos e produção.

Temos colaborações estratégicas amplas com a Genzyme, uma empresa Sanofi, e a Escola de Medicina da Universidade de Massachusetts (UMMS). Também entramos em outras colaborações com a UMMS, a Universidade da Califórnia, San Francisco e Universidade de Stanford para ter acesso a tecnologia e os dados relevantes.

Com sede em Cambridge, Massachusetts (EUA), a Voyager é uma empresa privada lançada em 2014, com 45 milhões de dólares na Série A de financiamento de capital de risco da Third Rock Ventures.

Fonte: http://www.voyagertherapeutics.com/about.php e http://www.voyagertherapeutics.com/programs.php