A REGENX BIOSCIENCES ENTRA EM ACORDO DE LICENCIAMENTO COM A AAVLIFE PARA O DESENVOLVIMENTO DE TRATAMENTOS PARA A ATAXIA DE FRIEDREICH, ATRAVÉS DO USO DE VETORES NAV ®
A REGENX Biosciences, LLC anunciou que a empresa entrou em
um acordo com a AAVLife para o desenvolvimento e comercialização de produtos
para tratar a ataxia de Friedreich (FA) usando a tecnologia NAV.
Sob os termos do acordo, a REGENX concede à AAVLife uma
licença mundial exclusiva, com direitos para sublicenciar, para entregar o
vetor de rAAVrh10 NAV da REGENX via rotas não CNS (Central Nervous System – Sistema
Nervoso Central) para tratar a FA em seres humanos. Além disso, foi concedida à
AAVLife uma opção para obter uma licença mundial não exclusiva para vetores NAV
adicionais para entrega via CNS para o tratamento da FA em seres humanos. Em
troca desses direitos, a REGENX recebe pagamentos sob a forma de taxas de à
cabeça e durante, algumas taxas quando se atinge determinados marcos e direitos
de autor sobre as vendas líquidas dos produtos que incorporam vetores NAV. A REGENX
também receberá uma quota de quaisquer receitas sub-licenciadas.
"A REGENX tem-se empenhado com a equipa da AAVLife,
incluindo os seus parceiros como a Friedreich Ataxia Research Alliance (FARA),
desde que primeiro se apercebeu dos resultados na investigação da terapia
genética e durante o processo de formação da empresa. Estamos satisfeitos em
continuar formalmente a nossa colaboração com uma equipa que tem a liderança,
experiência, recursos e compromisso com pacientes que é necessário a fim de
desenvolver tratamentos inovadores para pacientes com FA através da aplicação da
tecnologia NAV,” disse Ken Mills, presidente e CEO da REGENX. "Nós
acreditamos que este contrato de licença vai ser um componente chave para o
desenvolvimento bem-sucedido de tratamentos para pacientes que sofrem com
FA."
A Dra. Amber Salzman, CEO e cofundadora da AAVLife,
comentou: "O direito ao vetor da REGENX é uma parte crítica do nosso
programa para avançar para ensaios clínicos com uma abordagem à terapia
genética, para o tratamento da ataxia de Friedreich."
Jennifer Farmer, diretora executiva da FARA, acrescentou:
"As doenças cardíacas são responsáveis por mais mortes precoces devido à
ataxia de Friedreich. Acreditamos que a tecnologia NAV permitirá estudos
clínicos bem-sucedidos, que são urgentemente necessários os para pacientes com
ataxia de Friedreich."
Sobre a Ataxia de Friedreich (FA)
A ataxia de Friedreich é uma doença neuro‐muscular rara e
degenerativa, que afeta crianças e adultos e que envolve a perda de força e
coordenação, geralmente levando ao uso de uma cadeira de rodas. Outros sintomas
podem incluir diminuição da visão, audição e da fala; escoliose (curvatura do coluna
vertebral); e aumento do risco de diabetes. Também associado com a doença está
um declínio progressivo na função cardíaca, que é a causa mais comum de morte.
Não há nenhum tratamento aprovado pela FDA.
Sobre a REGENX Biosciences
A REGENX Biosciences (www.regenxbio.com)
é a empresa líder na terapia genética AAV que está a desenvolver uma nova
classe de terapias personalizadas, com base na plataforma da sua propriedade da
tecnologia de vetores NAV, para uma variedade de doenças graves com sérias
necessidades não satisfeitas. Ai tecnologia de vetores NAV inclui novos vetores
AAV tais como rAAV7, rAAV8, rAAV9 e rAAVrh10. Os nossos tratamentos em
desenvolvimento incluem programas para a hipercolesterolemia,
mucopolissacaridoses e retinite pigmentosa. A liderança do REGENX na terapia genética
AAV e propriedade intelectual correspondente permitiu estabelecer colaborações
com parceiros globais líderes incluindo a Chatham Therapeutics, a Fondazione Teleton,
a Audentes Therapeutics, a Lysogene, a Esteve e a AveXis. Além disso,
juntamente com a Fidelity Biosciences, a REGENX formou Dimension Therapeutics,
uma empresa voltada para o desenvolvimento e comercialização de terapias genéticas
AAV para doenças raras. Para obter mais informações sobre a REGENX, visite www.regenxbio.com.
Sobre a AAVLife
A AAVLife, registrada em Paris, França, é uma empresa
privada dedicada ao avanço de terapia genética para as doenças raras. Mais
informações estão disponíveis em www.aavlife.com.
Comentários
Enviar um comentário