A AAVLife angaria financiamentos de 12 milhões de dólares para avançar com a terapia genética para a Ataxia de Friedreich
A AAVLife, uma empresa de terapia genética especializada em
doenças raras, anunciou que angariou financiamentos de 12 milhões de dólares
para avançar em estudos clínicos, sobre o trabalho promissor na ataxia de
Friedreich.
A Versant Ventures, uma empresa internacional de ciências da
vida de capital de risco, liderou o financiamento com a participação da
iniciativa INSERM Transfert, uma empresa francesa de investimento ligada ao
Instituto Nacional Francês de Saúde e Investigação Médica (INSERM).
"A terapia genética tem feito grandes progressos, com
recentes descobertas que mostram o potencial para melhorar significativamente a
vida dos pacientes com doenças genéticas,", disse o Dr. Thomas Woiwode,
parceiro da Versant Venture. "Na AAVLife, reunimos uma equipa de classe
mundial, focada na condução deste programa para a clínica para trazer o
verdadeiro benefício para os pacientes com ataxia de Friedreich."
Matthieu Coutet, parceiro da iniciativa INSERM Transfert,
disse, "Temos o privilégio de ter acesso antecipado à excitante pesquisa do
INSERM e ver a necessidade de transferir o programa sobre a ataxia de
Friedreich do laboratório para os doentes."
A ataxia de Friedreich é causada por uma mutação no gene
frataxina, que resulta em sintomas neurológicos e cardíacos progressivos, que
normalmente aparecem na infância ou durante a adolescência. A degradação
progressiva da função cardíaca é responsável pela maioria das mortes por esta
doença. Não existem terapias aprovadas.
O trabalho de investigação na Nature Medicine relatou o uso
bem-sucedido de uma abordagem da terapia genética num modelo de rato
desenvolvido através da exclusão do gene frataxina. Os autores relatam que
estes ratos desenvolvem a mesma degradação progressiva da função cardíaca e que
a entrega de um gene frataxina normal usando um vírus adeno-associado (AAV)
restaurou completamente a função cardíaca normal e inverteu o alargamento patológico
do coração nos ratos que já tinham progredido para insuficiência cardíaca.
A AAVLife já avançou com a investigação desta abordagem da
terapia genética em estudos pré-clínicos para informar decisões sobre a dosagem
e via de administração que devem ser usados em ensaios clínicos. A empresa vai
ser conferenciar com as autoridades reguladoras sobre os requisitos de estudos
sobre a toxicidade e projetos de testes clínicos. O objetivo é iniciar um
ensaio clínico em 2015 para avaliar a terapia genética para a disfunção
cardíaca associada com a ataxia de Friedreich.
"A ataxia de Friedreich pode ser uma doença rara, mas é
uma característica muito comum para a vida quotidiana dos pacientes e suas
famílias," disse a Dra. Amber Salzman, cofundadora e diretora executiva da
AAVLife. "Estamos a andar com os cuidados adequados, mas também com a
urgência."
Os fundadores da AAVLife já desempenharam papéis proeminentes
e variados em trazer a terapia genética para o uso clínico:
- Dr. Patrick Aubourg, Chefe de Neuropediatria no Hospital
Bicêtre Paris Sud, França. O Dr. Aubourg liderou o primeiro ensaio clínico a
usar terapia genética no tratamento da adrenoleucodistrofia (ALD), uma doença
genética que pode resultar em neurodegeneração fatal. Ele e seu grupo de investigação
ganharam, em 2010, o prémio científico Grand Prix, da Fundação Simone e Cino
del Duca, pelas suas descobertas no campo das doenças genéticas do sistema
nervoso central.
- Dr. Pierre Bougnères, Chefe de Endocrinologia Pediátrica no
Hospital Bicêtre Paris Sud, França. Com o Dr. Aubourg, o Dr. Bougnères
desenvolveu e levou a cabo o ensaio para a ALD.
- Dr. Ronald Crystal, Presidente da Medicina Genética e
Professor de Medicina Interna na Weill Cornell Medical College, em Nova Iorque,
EUA. O Dr. Crystal lidera o grupo de investigação que usou pela primeira vez um
vírus recombinante como um veículo para a terapia genética in vivo. O grupo
realizou testes de terapia genética em humanos para fibrose cística, isquemia
cardíaca, cancro e distúrbios do sistema nervoso central. Este ano, o jornal Human
Gene Therapy presenteou o Dr. Crystal com o seu Pioneer Award, em
reconhecimento do seu trabalho seminal sobre vetores adenovírus.
- Dra. Hélène Puccio, Chefe de uma equipa de investigação no
Instituto de Genética e Biologia Molecular e Celular, Universidade de
Estrasburgo, França. A Dra. Puccio concentrou a sua investigação nos mecanismos
fisiopatológicos envolvidos em ataxias, como a ataxia de Friedreich. Ela é a
autora principal do trabalho na Nature Medicine.
- Dra. Amber Salzman, CEO. A Dra. Salzman, uma matemática por
formação, serviu como um membro da equipa executiva da R&D, na
GlaxoSmtihKline, onde planeou e gerenciou projetos de desenvolvimento de medicamentos
e ensaios clínicos, compreendendo mais de 30.000 pacientes em todo o mundo.
Posteriormente, ela liderou a Cardiokine Inc. como CEO, antes da sua aquisição
pela Comerstone Therapeutics. Ela é a Presidente da Fundação Stop ALD, um grupo
que pretende impulsionar e melhorar a terapia para a ALD. Ela desempenhou um
papel chave em realizar o ensaio clínico inicial de terapia genética para a
ALD.
Sobre a ataxia de Friedreich
A ataxia de Friedreich afeta 10.000 a 20.000 pessoas nos
Estados Unidos e na Europa. Os sintomas geralmente aparecem no início da vida,
entre as idades de 5 e 15, embora possam aparecer na idade adulta. Um sintoma
precoce é a perda de controlo dos movimentos do corpo (ataxia), muitas vezes
começando com dificuldade em andar e, em seguida, espalhando-se para os membros
superiores e tronco. Os danos no sistema nervoso são muitas vezes acompanhados
por danos no coração. Os sintomas cardíacos podem incluir o alargamento do
coração, fibrose do tecido do coração e anormalidades do ritmo cardíaco. A ataxia
de Friedreich é causada por uma mutação num gene denominado FXN. A mutação
limita a produção da proteína codificada pelo FXN, chamado frataxina, que é
essencial para a função normal da mitocôndria, as “fábricas de energia" da
célula. A doença é autossómica recessiva, ou seja, que surge quando uma pessoa
tem herda duas cópias do gene mutado, uma de cada progenitor.
Sobre a AAVLife
A AAVLife, registrada em Paris, França, é uma empresa privada
dedicada ao avanço de terapia genética para as doenças raras. Mais informações
estão disponíveis em www.aavlife.com.
Sobre a Versant
A Versant Ventures é uma empresa de capital de risco líder
especializada em investimentos em produtos bio-farmacêuticos inovadores,
dispositivos médicos e outras oportunidades em ciências da vida. Fundada em
1999, a empresa é composta por uma equipa experiente e comprometida em ajudar
os empreendedores a construir empresas de sucesso que tenham impacto na
prestação de cuidados de saúde e melhoramento na qualidade de vida. Além de uma
equipa focada na indústria biotecnológica, em Basel, Suíça e em San Francisco
Bay Area, EUA, a Versant está presente em outras duas localidades geográficas
do Sul da Califórnia, EUA e do Minnesota, EUA. Mais informações estão
disponíveis em www.versantventures.com.
Sobre a iniciativa INSERM Transfert
A iniciativa INSERM Transfert é uma empresa de investimento
de ciências da vida com sede em Paris, França, ligada ao Instituto Nacional Francês
de Saúde e Investigação Médica (INSERM). A iniciativa INSERM Transfert foca os
seus investimentos em empresas provenientes de laboratórios de pesquisa
públicos. A iniciativa INSERM Transfert conseguiu 39 milhões de euros e é apoiada
pelo INSERM, France BPI (através dos fundos FNA), empresas farmacêuticas de
alto nível e uma companhia de seguros. A iniciativa INSERM Transfert tem
investido em mais de 20 empresas desde 2001. Para obter mais informações,
visite: www.it-initiative.fr.
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